Neuroregenerační potenciál intravenózního G-CSF a autologních kmenových buněk periferní krve
5. prosince 2016 aktualizováno: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Neuroregenerativní potenciál intravenózního G-CSF a autologních kmenových buněk periferní krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou: Randomizovaná, dvojitě zaslepená zkřížená studie
Současná studie popisuje randomizovanou, dvojitě zaslepenou, zkříženou studii intravenózního G-CSF následovanou infuzí s autologními mobilizovanými mononukleárními buňkami periferní krve (mPBMC) u dětí s dětskou mozkovou obrnou (CP) ke stanovení bezpečnosti a proveditelnosti postupu stejně jako potenciální účinnost pro zlepšení neurologického poškození.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Předpokládali jsme, že mobilizované mononukleární buňky periferní krve (mPBMC) by byly lepším zdrojem buněčné terapie pro děti s CP, pokud by tyto buňky měly podobný neuroregenerační potenciál jako mononukleární buňky z kostní dřeně / pupečníkové krve (MNC).
Multipotentní prekurzorové buňky existují v periferní krvi a frakce elutriovaných krvinek od normálních jedinců obsahuje MNC, které mají potenciál být MSC.
Použití mPBMC pro buněčnou terapii u dětí s CP má několik výhod: G-CSF, který se používá pro mPBMC, má neuroregenerační potenciál; odběr a frakcionaci kmenových buněk lze opakovat; a terapie je vhodná pro většinu dětí s CP.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Nezávažný typ dětské mozkové obrny
- Důkazy abnormálních nálezů MRI, jako je periventrikulární leukomalacie
- Počet odebraných mobilizovaných mononukleárních buněk periferní krve > 1×10^8/kg nebo počet buněk CD34+ > 1×10^6/kg
- Formulář souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Předchozí studie autologní infuze pupečníkové krve nebo erytropoetinu/G-CSF
- Chromozomální abnormality
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: skupina mPBMC
G-CSF by byl podáván po dobu 5 dnů a poté by byly odebrány mobilizované mononukleární buňky periferní krve (mPBMC) u všech zahrnutých pacientů.
Jeden měsíc po kryokonzervaci mPBMC (M1) budou pacienti randomizováni tak, aby dostávali buď mPBMC nebo placebo.
Šest měsíců po randomizaci (M7) bude provedena zkřížená infuze mPBMC nebo placeba a pacienti jsou pozorováni po dobu dalších 6 měsíců.
Skupina mPBMC by zahrnovala všechny pacienty, kteří dostávali mPBMC v M1 nebo M7.
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo skupina
G-CSF by byl podáván po dobu 5 dnů a poté by byly odebrány mobilizované mononukleární buňky periferní krve (mPBMC) u všech zahrnutých pacientů.
Jeden měsíc po kryokonzervaci mPBMC (M1) budou pacienti randomizováni tak, aby dostávali buď mPBMC nebo placebo.
Šest měsíců po randomizaci (M7) bude provedena zkřížená infuze mPBMC nebo placeba a pacienti jsou pozorováni po dobu dalších 6 měsíců.
Placebo skupina by zahrnovala všechny pacienty, kteří dostávali placebo v M1 nebo M7.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkové zlepšení jako změny skóre v GMFM > 4 body
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2016
První zveřejněno (Odhad)
6. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. prosince 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2016
Naposledy ověřeno
1. prosince 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CP-PB-2011
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Popis plánu IPD
Musíme získat individuální povolení ke zpřístupnění IPD dalším výzkumníkům.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská mozková obrna
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland