Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af RO7234292 (RG6042) i deltagere med Huntingtons sygdom, der deltog i tidligere Roche og Genentech-sponsorerede undersøgelser

9. august 2023 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af intratekalt administreret RO7234292 (RG6042) hos patienter med Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af RO7234292 (RG6042) hos deltagere, der har gennemført andre F. Hoffmann-La Roche, Ltd.-sponsorerede og/eller Genentech-sponsorerede undersøgelser af Huntingtons sygdom (HD) i udviklingen program til RG6042.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagelse i undersøgelsen bør ske på det tidspunkt, hvor deltageren afslutter deltagelse i en af ​​de foregående undersøgelser. Efter afslutning af inklusionsbesøget vil kvalificerede deltagere modtage enten RO7234292 (RG6042) hver 8. uge (Q8W) eller RO7234292 (RG6042) hver 16. uge (Q16W) ved den intrathekale bolusinjektion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

236

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • LUMC
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italien, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudgående tilmelding til en Roche-sponsoreret eller Genentech-sponsoreret undersøgelse i HD til udviklingsprogrammet RO7234292 (RG6042), der sørgede for deltagelse i et OLE-studie
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende eller bruge prævention
  • For mænd: aftale om at forblive afholdende eller bruge kondom og aftale om at undlade at donere sæd
  • Patienter, der blev screenet og kvalificeret til det placebokontrollerede fase III-studie BN40423, men som ikke kunne randomiseres før afslutningen af ​​tilmeldingen til undersøgelse BN40423 på grund af udfordringer relateret til COVID-19-pandemien

Inklusionskriterier for patienter, der blev screenet og kvalificeret til det placebokontrollerede fase III-studie BN40423, men som ikke kunne randomiseres før afslutningen af ​​tilmeldingen til undersøgelse BN40423 på grund af udfordringer relateret til COVID-19-pandemien:

  • Manifest HD-diagnose, defineret som en DCL-score på 4
  • Uafhængighedsskala (IS) score >=70
  • Genetisk bekræftet sygdom ved direkte DNA-test med en CAP-score >400
  • Klinisk vurdering for at sikre, at individet har intakt funktionel uafhængighed ved baseline for at opretholde egenomsorg og kerneaktiviteter i dagliglivet (ADL'er).

Ekskluderingskriterier:

  • Tilbagetrækning af samtykke fra den foregående undersøgelse
  • Permanent seponering af RO7234292 (RG6042) for ethvert lægemiddel-relateret sikkerhedsproblem under den foregående undersøgelse eller opfyldelse af eventuelle afbrydelseskriterier for undersøgelsesbehandling, der er specificeret i den foregående undersøgelse på tidspunktet for tilmelding til denne undersøgelse
  • Et igangværende, uløst, klinisk signifikant medicinsk problem, som efter investigators vurdering ville gøre det usikkert for patienten at deltage i denne undersøgelse
  • Antiblodplade- eller antikoagulantbehandling inden for 14 dage før inklusion eller forventet brug under undersøgelsen, inklusive, men ikke begrænset til, aspirin, clopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban og apixaban
  • Anamnese med blødende diatese eller koagulopati
  • Blodpladetal mindre end den nedre normalgrænse
  • Samtidig deltagelse i ethvert terapeutisk klinisk forsøg
  • Studiebehandling (RO7234292/RG6042) markedsføres kommercielt i patientens land for den patientspecifikke sygdom og er tilgængelig for patienten
  • Gravid eller ammende, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 5 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Eksklusionskriterier for patienter, der blev screenet og kvalificeret til det placebokontrollerede fase III-studie BN40423, men som ikke kunne randomiseres før afslutningen af ​​tilmeldingen til Studie BN40423 på grund af udfordringer i forbindelse med COVID-19-pandemien:

  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie- eller vitaltegnabnormitet eller klaustrofobi ved screening, der efter investigatorens vurdering udelukker patientens sikre deltagelse i og afslutning af undersøgelsen
  • Gravid eller ammende, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 5 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RO7234292 (RG6042) Q8W
Deltagere, der modtog open-label RO7234292 Q4W i en tidligere undersøgelse, eller som modtog RO7234292 Q4W i denne undersøgelse, kan blive tilfældigt allokeret til at modtage RO7234292 Q8W. Deltagere, der tidligere har modtaget open-label af RO7234292 Q8W i en tidligere undersøgelse eller i øjeblikket modtager RO7234292 Q8W i denne undersøgelse, vil modtage RO7234292 Q8W. Deltagere, der tidligere har modtaget placebo, eller ikke tidligere har modtaget behandling med RO7234292 eller modtog korttidsbehandling med en behandlingsfri opfølgningsperiode, kan tilfældigt tildeles RO7234292 Q8W. Deltagere, der tidligere har modtaget blindet placebo Q8W, kan modtage RO7234292 Q8W. Deltagere, der modtog blindet RO7234292 Q8W, vil modtage open-label RO7234929 Q8W. Deltagere, der fik blindet placebo Q8W, kan modtage RO7234292 Q8W. Deltagere, der modtog blindet RO7234292 Q4W eller blindet placebo Q4W, kan blive tilfældigt allokeret til at modtage open-label af RO7234292 Q8W.
Medicin: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injektion
Andre navne:
  • Tominersen
Eksperimentel: RO7234292 (RG6042) Q16W
Deltagere, der tidligere har modtaget åbent RO7234292 Q4W i en tidligere undersøgelse, eller som har modtaget RO7234292 Q4W i denne undersøgelse, kan blive tilfældigt allokeret til at modtage RO7234292 Q16W. Deltagere, der tidligere har modtaget placebo i en tidligere undersøgelse eller ikke tidligere har modtaget behandling med RO7234292 eller modtog korttidsbehandling med en behandlingsfri opfølgningsperiode, kan tilfældigt fordeles til at modtage RO7234292 Q16W. Deltagere, der tidligere har modtaget blindet placebo Q8W, vil modtage RO7234292 Q8W. Deltagere, der tidligere har modtaget blindet RO7234292 Q16W, vil modtage open-label RO7234292 Q16W. Deltagere, der modtog blindet RO7234292 Q4W eller blindet placebo Q4W, kan blive tilfældigt allokeret til at modtage open-label af RO7234292 Q16W. Deltagere, der tidligere har modtaget open-label RO7234292 Q16W, vil modtage open-label RO7234292 Q16W.
Medicin: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injektion
Andre navne:
  • Tominersen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med akutte behandlingshændelser
Tidsramme: Op til cirka 3 år
De rapporterede er de behandlingsfremkaldte bivirkninger med en startdato op til 5 måneder efter sidste indtagelse af undersøgelseslægemiddel.
Op til cirka 3 år
Antal deltagere med selvmordstanker, selvmordsadfærd og selvskadende adfærd uden selvmordshensigt baseret på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til cirka 3 år
C-SSRS skal vurdere selvmordstanker og -adfærd. 4 konstruktioner målt: sværhedsgrad af ideationer, intensitet af ideationer, adfærd og dødelighed af faktiske selvmordsforsøg. Ja/Nej data indsamlet for 10 kategorier, sammensatte endepunkter baseret på kategorierne følges over tid for at overvåge sikkerheden. Sammensat endepunkt for selvmordstanker (1-5), n og (%) er antallet og % af, der oplever nogen af ​​de fem selvmordstanker mindst én gang efter at have modtaget den første dosis af undersøgelsesmedicin. Sammensat endepunkt for selvmordsadfærd (6-10), n og (%) er antallet og procentdelen af ​​patienter, der oplever nogen af ​​1 ud af 5 selvmordsbegivenheder mindst 1 efter at have modtaget de 5 doser af undersøgelsesmedicin. Sammensat endepunkt for selvmordstanker eller -adfærd (1-10), n og (%) er antallet og % af patienter, der oplever nogen af ​​1 de 10 selvmordstanker eller -adfærdshændelser mindst én gang efter at have modtaget den første dosis af undersøgelsesmedicin.
Op til cirka 3 år
Ændring fra baseline i kognition ved hjælp af Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Op til cirka 3 år

MoCA indeholder en række grundlæggende vurderinger, herunder opmærksomhed og visuospatiale opgaver. Den samlede score spænder fra 0-30, hvor lavere score indikerer større svækkelse.

MOCA01-Total score er rapporteret. De præsenterede data er absolutte score for baseline og ændring fra baseline for post-baseline vurderinger.

Alle våben undtagen Tominersen 120mg Q4W (Periode 1) tilhører Milepælsperioden 2.
Op til cirka 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau gennem platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.clinicalstudydatarequest.com). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med RO7234292 (RG6042)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner