Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​Tominersen sammenlignet med placebo hos deltagere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom.

26. april 2024 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisfindende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​Tominersen hos personer med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​tominersen sammenlignet med placebo hos deltagere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

300

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CINME
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Rekruttering
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • Rekruttering
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Rekruttering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Trukket tilbage
        • Health Science Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1N2
        • Trukket tilbage
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Rekruttering
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Rekruttering
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Rekruttering
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-1337
        • Trukket tilbage
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rekruttering
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Rekruttering
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • Rekruttering
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1083
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Rekruttering
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Rekruttering
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Rekruttering
        • Inland Northwest Research
  • Frankrig
      • Angers Cedex 9, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Rekruttering
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Rekruttering
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Rekruttering
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Rekruttering
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, New Zealand, 3240
        • Rekruttering
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-462
        • Rekruttering
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Rekruttering
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Rekruttering
        • CNS - Campus Neurológico
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekruttering
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Schweiz, 3073
        • Rekruttering
        • Neurozentrum Siloah
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekruttering
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Rekruttering
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Rekruttering
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

-HD-genekspansionsmutationsbærerstatus. CAP-score på 400-500 inklusive, hvor CAP beregnes som følger: Alder x (CAG-gentagelseslængde -33,66)

-Prodromal HD, defineret som DCL 2 til 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (svarende stort set til HD-ISS Stage 2), eller tidlig manifest HD, defineret som DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 og TFC >/=8 (svarende stort set til HD-ISS Stage 3)

Nøgleudelukkelseskriterier

  • Anamnese med selvmordsforsøg eller selvmordstanker med plan (dvs. aktiv selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring i plejeniveau inden for 12 måneder før screening
  • Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd, herunder aggression, der kan forårsage skade på sig selv eller andre, i løbet af de 12 uger før screening
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikant abnormitet i laboratorie- eller vitale tegn eller klaustrofobi ved screening, der efter investigatorens vurdering udelukker individets sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Graviditet eller amning eller intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 5 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo administreret intratekalt hver 16. uge
Eksperimentel: Tominersen 60 mg
Medicin: Tominersen 60 mg
60 mg tominersen administreret intratekalt hver 16. uge
Eksperimentel: Tominersen 100 mg
Medicin: Tominersen 100 mg
100 mg tominersen administreret intratekalt hver 16. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser, hvor sværhedsgraden bestemmes i henhold til skalaen for alvorlighedsgrad for bivirkninger
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieresultater - Cerebrospinalvæske (CSF) White Blood Cell (WBC) (1/uL)
Tidsramme: Fra baselinebesøg (dag 1) og måned 4, 8, 9, 12, 16
Fra baselinebesøg (dag 1) og måned 4, 8, 9, 12, 16
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieresultater Cerebrospinalvæske (CSF) protein (g/L)
Tidsramme: Fra baselinebesøg (dag 1) og måned 4, 8, 9, 12, 16
Fra baselinebesøg (dag 1) og måned 4, 8, 9, 12, 16
Procentvis ændring fra baseline i geometriske gennemsnit af CSF mHTT-proteinniveauer ved 9. måned
Tidsramme: Baseline og måned 9
Baseline og måned 9
Ændring i baseline i strukturel MR, der vurderer eventuelle nye abnormiteter, herunder radiografiske træk i overensstemmelse med hydrocephalus og andre relevante MR-sikkerhedsfund
Tidsramme: Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Ændring fra baseline i sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)-score (ikke-amerikanske steder) efter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Ændring i score på skalaen
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline i Total Functional Capacity (TFC)-score (amerikanske websteder) efter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Ændring i score på skalaen
Baseline til 16 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med selvmordstanker eller selvmordsadfærd vurderet ved C-SSRS-score ved hvert besøg, herunder detaljeret fokus på alle individuelle tilfælde identificeret som havende alvorlige idéer eller adfærd under undersøgelsens gennemførelse
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
Ændring fra baseline ved 16 måneder for vurderinger af TFC-resultater (ikke-amerikanske websteder)
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline ved 16 måneder for vurderinger af cUHDRS-scores (U.S. sites)
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline ved 16 måneder for vurderinger af Symbol Digit Modalities Test (SDMT) score
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline ved 16 måneder for vurderinger af Stroop Word Reading (SWR)-resultater
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline ved 16 måneder for vurderinger af Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline i CSF Neurofilament Light Chain (NfL) niveauer efter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
Ændring fra baseline i MoCA Scores
Tidsramme: Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) på specificerede tidspunkter i forhold til prævalensen af ​​ADA'er ved baseline
Tidsramme: Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Titere bestemmes, om ADA'er er identificeret
Tidsramme: Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24
Fra baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til ca. måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN42489
  • Other (Anden identifikator: GENERATION HD2)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Tominersen 60 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner