Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​Tominersen sammenlignet med placebo hos deltagere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom.

21. maj 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisfindende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​Tominersen hos personer med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, biomarkørerne og effektiviteten af ​​tominersen sammenlignet med placebo hos deltagere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

301

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Lille, Frankrig, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Purpan
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, New Zealand, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Polen, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Schweiz, 3073
        • Neurozentrum Siloah
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

-HD-genekspansionsmutationsbærerstatus. CAP-score på 400-500 inklusive, hvor CAP beregnes som følger: Alder x (CAG-gentagelseslængde -33,66)

-Prodromal HD, defineret som DCL 2 til 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (svarende stort set til HD-ISS Stage 2), eller tidlig manifest HD, defineret som DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 og TFC >/=8 (svarende stort set til HD-ISS Stage 3)

Nøgleudelukkelseskriterier

  • Anamnese med selvmordsforsøg eller selvmordstanker med plan (dvs. aktiv selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring i plejeniveau inden for 12 måneder før screening
  • Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd, herunder aggression, der kan forårsage skade på sig selv eller andre, i løbet af de 12 uger før screening
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikant abnormitet i laboratorie- eller vitale tegn eller klaustrofobi ved screening, der efter investigatorens vurdering udelukker individets sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Graviditet eller amning eller intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 5 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tominersen 60 milligram (mg)
60 mg tominersen administreres intratekalt (IT) hver 16. uge (Q16W). Tominersen administreres i DB-perioden og OLE-perioden.
Medicin: Tominersen
Tominersen vil blive administreret i den dosis og efter det tidsplan, der er angivet i protokollen.
Andre navne:
  • RO7234292;
  • RG6042
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil blive administreret IT, Q16W i DB-perioden.
Medicin: Placebo
Matchende placebo administreret IT, Q16W i DB-perioden.
Eksperimentel: Tominersen 100 mg
100 mg tominersen administreret IT, Q16W. Tominersen administreres i DB-perioden og OLE-perioden.
Medicin: Tominersen
Tominersen vil blive administreret i den dosis og efter det tidsplan, der er angivet i protokollen.
Andre navne:
  • RO7234292;
  • RG6042

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs), hvor sværhedsgraden bestemmes i henhold til AE-sværhedsgradsskalaen
Tidsramme: Op til cirka 36 måneder
Op til cirka 36 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline i kliniske laboratorieresultater - Cerebrospinalvæske (CSF) hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline besøg (dag 1) og månederne 4, 8, 9, 12, 16
Baseline besøg (dag 1) og månederne 4, 8, 9, 12, 16
DB-periode: Ændring fra baseline i kliniske laboratorieresultater - CSF-protein
Tidsramme: Baselinebesøg (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
Baselinebesøg (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
DB-periode: Ændring fra baseline i strukturel magnetisk resonans (MRI) til vurdering af nye abnormiteter inklusive radiografiske træk i overensstemmelse med hydrocephalus og andre relevante MRI-sikkerhedsfund
Tidsramme: Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til cirka 36 måneder
Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til cirka 36 måneder
DB-periode: Procentvis ændring fra baseline i geometriske gennemsnit af CSF mutant huntingtin (mHTT) protein-niveauer ved måned 9
Tidsramme: Baseline, måned 9
Baseline, måned 9
DB-periode: Ændring fra baseline i sammensat Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)-score (ikke-amerikanske sites) efter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Ændring i scores på skalaen.
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline i Total Functional Capacity (TFC)-score (U.S. Sites) ved 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Ændring i score på skalaen.
Baseline til 16 måneder
OLE-periode: Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, hvor sværhedsgraden bestemmes i henhold til AE-sværhedsgradskalaen
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i kliniske laboratorieresultater - CSF WBC
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
OLE-periode: Ændringer over tid i kliniske laboratorieresultater - CSF-protein
Tidsramme: Op til cirka 24 måneder
Op til cirka 24 måneder
OLE-periode: Ændring fra baseline i strukturel MR-scanning, der vurderer eventuelle nye abnormaliteter, herunder radiografiske træk i overensstemmelse med hydrocephalus og andre relevante MR-sikkerhedsfund
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Ændring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score
Tidsramme: Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til cirka 36 måneder
Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og op til cirka 36 måneder
DB-periode: Procentdel af deltagere med selvmordstanker eller -adfærd (I/B), vurderet ved C-SSRS-score ved hvert besøg, herunder detaljeret fokus på eventuelle individuelle tilfælde identificeret med alvorlig I/B under studiet
Tidsramme: Op til cirka 36 måneder
C-SSRS=Columbia-selvmordsalvorlighedsskalaen
Op til cirka 36 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline ved 16 måneder i TFC (ikke-amerikanske steder) scorer
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline efter 16 måneder i cUHDRS (amerikanske centre) score
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline ved 16 måneder i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)-score
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline efter 16 måneder i Stroop Word Reading (SWR)-score
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline efter 16 måneder i Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Ændring fra baseline i CSF neurofilament lyskæde (NfL)-niveauer ved 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
Baseline til 16 måneder
DB-periode: Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADAs) ved angivne tidspunkter i forhold til prævalensen af ADAs ved baseline
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 måneder
Baseline op til cirka 36 måneder
DB-periode: Titre bestemmes, hvis ADA'er identificeres
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 måneder
Baseline op til cirka 36 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i TFC-score
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i cUHDRS-score
Tidsramme: Op til ca. 29 måneder
Op til ca. 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i SDMT-score
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i TMS
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i SWR-score
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Ændring over tid i MoCA-score
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Procentdel af deltagere med selvmordstanker/-adfærd (I/B), vurderet ved C-SSRS-scoring ved hvert besøg, inklusive detaljeret fokus på eventuelle individuelle tilfælde identificeret med alvorlig I/B under studiet
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder
OLE-periode: Forekomst af ADA'er på angivne tidspunkter
Tidsramme: Op til cirka 29 måneder
Op til cirka 29 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN42489
  • Other (Anden identifikator: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (EudraCT nummer)
  • 2023-503928-10-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner