CPX-351 Bjærgningsterapi efterfulgt af Haplo-Cord-transplantation for recidiverende/refraktær leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have refraktær eller recidiverende akut myeloid leukæmi (AML) i henhold til tidligere fastlagte kriterier:

   1. Primær induktionssvigt (PIF) efter ≥ 2 cyklusser med kemoterapi
   2. Første tilbagefald
   3. Tilbagefald refraktært for at redde kemoterapi
   4. Andet eller efterfølgende tilbagefald

2. Personer med myelodysplastisk syndrom (MDS):

   (a) Enten refraktær anæmi med overskydende blast I eller refraktær anæmi med overskydende blaster II (RAEB I eller RAEB II)

3. Karnofsky præstationsstatus ≥ 70
4. Villig til at deltage som forskningssubjekt og underskrive en informeret samtykkeerklæring

5. Tilstrækkelig fysisk funktion målt ved:

   1. Hjerte: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk, skal venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile være ≥ 45 % og skal forbedres med træning
   2. Lever: ≤3 x øvre grænse for normal (ULN) alaninaminotransferase (ALT) og ≤ 1,5 total serumbilirubin, medmindre leveren er involveret i sygdommen, eller der er medfødt benign hyperbilirubinæmi
   3. Nyre: serumkreatinin inden for normalområdet, eller hvis serumkreatinin er uden for normalområdet, beregnes kreatininclearance ≥ 60 ml/min.
   4. Pulmonal: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk, diffuserende kapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) ≥ 45 % af forventet (korrigeret for hæmoglobin)
6. Hvis forsøgspersonen har tidligere malignitet, skal den være uden tegn på sygdom af den tidligere malignitet i mindst 2 år (ekskluderer hudkræft, der kan være blevet udskåret inden for den 2-årige periode).

Ekskluderingskriterier:

1. Alvorlig aktiv eller ukontrolleret infektion eller medicinsk tilstand
2. Kvinder, der er gravide eller ammer. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge tilstrækkelig prævention og have en negativ graviditetstest.
3. Tidligere daunorubicinbehandling med en kumulativ dosis på mere end 368 mg/m2 eller tilsvarende
4. Anden systemisk anticancerterapi eller igangværende klinisk relevante toksiciteter fra en sådan behandling (efter investigatorens skøn)
5. Anamnese med og/eller aktuelle tegn på myokardiesvækkelse (f. kardiomyopati, iskæmisk hjertesygdom, signifikant valvulær dysfunktion, hypertensiv hjertesygdom, kongestiv hjertesvigt), hvilket resulterer i hjertesvigt af New York Heart Association klasse III eller IV stadieinddeling.
6. Personer med Wilsons sygdom eller andre kobber-relaterede lidelser.