CPX-351 bergingsterapi etterfulgt av haplo-cord-transplantasjon for tilbakefall/refraktær leukemi eller myelodysplastisk syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten må ha refraktær eller residiverende akutt myeloid leukemi (AML) i henhold til tidligere etablerte kriterier:

   1. Primær induksjonssvikt (PIF) etter ≥ 2 sykluser med kjemoterapi
   2. Første tilbakefall
   3. Tilbakefall refraktært for å redde cellegift
   4. Andre eller påfølgende tilbakefall

2. Personer med myelodysplastisk syndrom (MDS):

   (a) Enten refraktær anemi med overflødig blast I eller refraktær anemi med overflødig blast II (RAEB I eller RAEB II)

3. Karnofsky ytelsesstatus ≥ 70
4. Villig til å delta som forskningsobjekt og signere et informert samtykkeskjema

5. Tilstrekkelig fysisk funksjon målt ved:

   1. Hjerte: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk må venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) i hvile være ≥ 45 % og må forbedres med trening
   2. Lever: ≤3 x øvre grense for normal (ULN) alaninaminotransferase (ALT) og ≤ 1,5 total serumbilirubin, med mindre leveren er involvert i sykdommen eller det er medfødt benign hyperbilirubinemi
   3. Nyre: serumkreatinin innenfor normalområdet, eller hvis serumkreatinin er utenfor normalområdet, beregnet kreatininclearance ≥ 60 ml/min.
   4. Pulmonal: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk, diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO) ≥ 45 % av antatt (korrigert for hemoglobin)
6. Hvis pasienten har tidligere malignitet, må den være uten tegn på sykdom av den tidligere maligniteten i minst 2 år (ekskluderer hudkreft som kan ha blitt fjernet i løpet av den 2-årsperioden).

Ekskluderingskriterier:

1. Alvorlig aktiv eller ukontrollert infeksjon eller medisinsk tilstand
2. Kvinner som er gravide eller ammer. Kvinner i fertil alder må bruke adekvat prevensjon og ha negativ graviditetstest.
3. Tidligere daunorubicinbehandling med en kumulativ dose på mer enn 368 mg/m2 eller tilsvarende
4. Annen systemisk kreftbehandling eller pågående klinisk relevante toksisiteter fra slik terapi (etter vurdering av etterforskeren)
5. Anamnese med og/eller nåværende bevis på myokardsvikt (f.eks. kardiomyopati, iskemisk hjertesykdom, signifikant valvulær dysfunksjon, hypertensiv hjertesykdom, kongestiv hjertesvikt), noe som resulterer i hjertesvikt av New York Heart Association klasse III eller IV iscenesettelse.
6. Personer med Wilson sykdom eller andre kobberrelaterte lidelser.