Terapia de resgate CPX-351 seguida de transplante de Haplo-Cord para leucemia recidivante/refratária ou síndrome mielodisplásica

Critério de inclusão:

1. O sujeito deve ter Leucemia Mielóide Aguda (LMA) refratária ou recidivante de acordo com critérios previamente estabelecidos:

   1. Falha de indução primária (PIF) após ≥ 2 ciclos de quimioterapia
   2. Primeira recaída
   3. Recaída refratária à quimioterapia de resgate
   4. Segunda ou subsequente recaída

2. Indivíduos com Síndrome Mielodisplásica (SMD):

   (a) Anemia refratária com excesso de blastos I ou anemia refratária com excesso de blastos II (RAEB I ou RAEB II)

3. Estado de desempenho de Karnofsky ≥ 70
4. Disposto a participar como sujeito de pesquisa e assinar um termo de consentimento informado

5. Função física adequada medida por:

   1. Cardíaco: assintomático ou, se sintomático, a Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (FEVE) em repouso deve ser ≥ 45% e deve melhorar com o exercício
   2. Hepática: ≤ 3 x limite superior da alanina aminotransferase (ALT) normal (LSN) e ≤ 1,5 bilirrubina sérica total, a menos que o fígado esteja envolvido com a doença ou haja hiperbilirrubinemia benigna congênita
   3. Renal: creatinina sérica dentro da faixa normal, ou se a creatinina sérica estiver fora da faixa normal, então o clearance de creatinina calculado ≥ 60 ml/min
   4. Pulmonar: assintomático, ou se sintomático, capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) ≥ 45% do previsto (corrigido para hemoglobina)
6. Se o indivíduo tiver malignidade anterior, deve estar sem qualquer evidência de doença dessa malignidade anterior por pelo menos 2 anos (exclui cânceres de pele que podem ter sido extirpados nesse período de 2 anos).

Critério de exclusão:

1. Infecção grave ativa ou descontrolada ou condição médica
2. Mulheres grávidas ou amamentando. As mulheres em idade fértil devem usar contracepção adequada e ter um teste de gravidez negativo.
3. Terapia anterior com daunorrubicina com uma dose cumulativa de mais de 368 mg/m2 ou equivalente
4. Outra terapia anticancerígena sistêmica ou toxicidades clinicamente relevantes em curso de tal terapia (a critério do investigador)
5. Histórico e/ou evidência atual de comprometimento do miocárdio (p. cardiomiopatia, doença cardíaca isquêmica, disfunção valvular significativa, doença cardíaca hipertensiva, insuficiência cardíaca congestiva), resultando em insuficiência cardíaca pelo estadiamento Classe III ou IV da New York Heart Association.
6. Indivíduos com doença de Wilson ou outros distúrbios relacionados ao cobre.