Спасательная терапия CPX-351 с последующей трансплантацией гаплокорда при рецидивирующем/рефрактерном лейкозе или миелодиспластическом синдроме

Критерии включения:

1. Субъект должен иметь рефрактерный или рецидивирующий острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) в соответствии с ранее установленными критериями:

   1. Первичная недостаточность индукции (PIF) после ≥ 2 циклов химиотерапии
   2. Первый рецидив
   3. Рефрактерный к химиотерапии рецидив
   4. Второй или последующий рецидив

2. Субъекты с миелодиспластическим синдромом (МДС):

   (a) либо рефрактерная анемия с избытком бластов I, либо рефрактерная анемия с избытком бластов II (РАИБ I или РАИБ II)

3. Статус производительности Карновского ≥ 70
4. Готов участвовать в качестве субъекта исследования и подписать форму информированного согласия

5. Адекватная физическая функция измеряется:

   1. Сердечный: бессимптомный, или если есть симптомы, то фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) в покое должна быть ≥ 45% и должна улучшаться при физической нагрузке
   2. Печень: ≤3 x верхняя граница нормы (ВГН) аланинаминотрансферазы (АЛТ) и ≤1,5 ​​общего билирубина сыворотки, если только печень не вовлечена в заболевание или нет врожденной доброкачественной гипербилирубинемии
   3. Почки: креатинин сыворотки в пределах нормы или, если креатинин сыворотки выходит за пределы нормы, то расчетный клиренс креатинина ≥ 60 мл/мин.
   4. Легочный: бессимптомный или при наличии симптомов диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLCO) ≥ 45% от прогнозируемого (с поправкой на гемоглобин)
6. Если у субъекта ранее было злокачественное новообразование, у него не должно быть никаких признаков заболевания этим предшествующим злокачественным новообразованием в течение как минимум 2 лет (исключая рак кожи, который мог быть удален в течение этого 2-летнего периода).

Критерий исключения:

1. Серьезная активная или неконтролируемая инфекция или заболевание
2. Женщины, которые беременны или кормят грудью. Женщины детородного возраста должны использовать адекватную контрацепцию и иметь отрицательный тест на беременность.
3. Предыдущая терапия даунорубицином с кумулятивной дозой более 368 мг/м2 или эквивалентной
4. Другая системная противораковая терапия или продолжающаяся клинически значимая токсичность такой терапии (по усмотрению исследователя)
5. История и / или текущие данные о поражении миокарда (например, кардиомиопатия, ишемическая болезнь сердца, значительная клапанная дисфункция, гипертоническая болезнь сердца, застойная сердечная недостаточность), что приводит к сердечной недостаточности по классификации III или IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.
6. Субъекты с болезнью Вильсона или другими заболеваниями, связанными с медью.