CPX-351 Salvage-therapie gevolgd door Haplo-Cord-transplantatie voor recidiverende/refractaire leukemie of myelodysplastisch syndroom

Inclusiecriteria:

1. Proefpersoon moet refractaire of recidiverende acute myeloïde leukemie (AML) hebben volgens eerder vastgestelde criteria:

   1. Primair inductiefalen (PIF) na ≥ 2 kuren chemotherapie
   2. Eerste terugval
   3. Terugval refractair om chemotherapie te redden
   4. Tweede of volgende terugval

2. Proefpersonen met Myelodysplastisch Syndroom (MDS):

   (a) Ofwel refractaire anemie met teveel aan blasten I of refractaire anemie met teveel aan blasten II (RAEB I of RAEB II)

3. Prestatiestatus Karnofsky ≥ 70
4. Bereid om als proefpersoon deel te nemen en een toestemmingsformulier te ondertekenen

5. Adequate fysieke functie gemeten door:

   1. Cardiaal: asymptomatisch, of indien symptomatisch, dan moet de linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) in rust ≥ 45% zijn en moet verbeteren met inspanning
   2. Lever: ≤3 x bovengrens van normaal (ULN) alanineaminotransferase (ALAT) en ≤ 1,5 totaal serumbilirubine, tenzij lever bij de ziekte betrokken is of er congenitale goedaardige hyperbilirubinemie is
   3. Nier: serumcreatinine binnen normaal bereik, of als serumcreatinine buiten het normale bereik ligt, dan berekende creatinineklaring ≥ 60 ml/min
   4. Pulmonaal: asymptomatisch, of indien symptomatisch, diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) ≥ 45% van voorspeld (gecorrigeerd voor hemoglobine)
6. Als de proefpersoon een eerdere maligniteit heeft, moet er gedurende ten minste 2 jaar geen bewijs zijn van de ziekte van die eerdere maligniteit (exclusief huidkanker die mogelijk binnen die periode van 2 jaar is weggesneden).

Uitsluitingscriteria:

1. Ernstige actieve of ongecontroleerde infectie of medische aandoening
2. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten adequate anticonceptie gebruiken en een negatieve zwangerschapstest ondergaan.
3. Eerdere behandeling met daunorubicine met een cumulatieve dosis van meer dan 368 mg/m2 of equivalent
4. Andere systemische antikankertherapie of aanhoudende klinisch relevante toxiciteiten van een dergelijke therapie (ter beoordeling van de onderzoeker)
5. Geschiedenis van en/of huidig ​​bewijs van myocardiale stoornis (bijv. cardiomyopathie, ischemische hartziekte, significante klepdisfunctie, hypertensieve hartziekte, congestief hartfalen), resulterend in hartfalen door New York Heart Association klasse III of IV stadiëring.
6. Proefpersonen met de ziekte van Wilson of andere aan koper gerelateerde aandoeningen.