CPX-351-Salvage-Therapie, gefolgt von einer Haplo-Cord-Transplantation bei rezidivierter/refraktärer Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Das Subjekt muss gemäß zuvor festgelegter Kriterien eine refraktäre oder rezidivierte akute myeloische Leukämie (AML) haben:

   1. Primäres Induktionsversagen (PIF) nach ≥ 2 Zyklen Chemotherapie
   2. Erster Rückfall
   3. Rezidiv resistent gegen Salvage-Chemotherapie
   4. Zweiter oder nachfolgender Rückfall

2. Personen mit myelodysplastischem Syndrom (MDS):

   (a) Entweder refraktäre Anämie mit exzessiven Blasten I oder refraktäre Anämie mit exzessiven Blasten II (RAEB I oder RAEB II)

3. Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 70
4. Bereit, als Forschungssubjekt teilzunehmen und eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

5. Angemessene körperliche Funktion gemessen an:

   1. Herz: asymptomatisch, oder wenn symptomatisch, dann muss die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) in Ruhe ≥ 45 % betragen und sich durch körperliche Betätigung verbessern
   2. Leber: ≤ 3 x Obergrenze der normalen (ULN) Alaninaminotransferase (ALT) und ≤ 1,5 Gesamtserumbilirubin, es sei denn, die Leber ist an der Krankheit beteiligt oder es liegt eine angeborene gutartige Hyperbilirubinämie vor
   3. Renal: Serum-Kreatinin im Normbereich oder wenn Serum-Kreatinin außerhalb des Normbereichs liegt, dann berechnete Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min
   4. Pulmonal: asymptomatisch oder, falls symptomatisch, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) ≥ 45 % des Sollwerts (korrigiert für Hämoglobin)
6. Wenn der Proband eine frühere bösartige Erkrankung hat, muss er mindestens 2 Jahre lang ohne Anzeichen einer Erkrankung dieser früheren bösartigen Erkrankung sein (ausgenommen Hautkrebs, der möglicherweise innerhalb dieses Zeitraums von 2 Jahren entfernt wurde).

Ausschlusskriterien:

1. Schwere aktive oder unkontrollierte Infektion oder Erkrankung
2. Frauen, die schwanger sind oder stillen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine angemessene Verhütungsmethode anwenden und einen negativen Schwangerschaftstest haben.
3. Vorherige Daunorubicin-Therapie mit einer kumulativen Dosis von mehr als 368 mg/m2 oder Äquivalent
4. Andere systemische Krebstherapie oder anhaltende klinisch relevante Toxizitäten einer solchen Therapie (nach Ermessen des Prüfarztes)
5. Vorgeschichte und/oder aktuelle Anzeichen einer Myokardfunktionsstörung (z. Kardiomyopathie, ischämische Herzkrankheit, signifikante Klappenfunktionsstörung, hypertensive Herzkrankheit, dekompensierte Herzinsuffizienz), die zu einer Herzinsuffizienz gemäß New York Heart Association Klasse III oder IV Staging führt.
6. Patienten mit Wilson-Krankheit oder anderen kupferbezogenen Störungen.