Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af Remlarsen (MRG-201) efter intradermal injektion hos forsøgspersoner med en historie med keloider
19. juli 2021 opdateret af: miRagen Therapeutics, Inc.
En fase 2, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af MRG-201 efter intradermal injektion hos forsøgspersoner med en historie med keloider
Remlarsen (MRG-201) er designet til at efterligne aktiviteten af et molekyle kaldet miR-29, der nedsætter ekspressionen af kollagen og andre proteiner, der er involveret i ardannelse.
Remlarsen bliver undersøgt for at afgøre, om det kan begrænse dannelsen af fibrøst arvæv ved visse sygdomme.
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af remlarsen hos personer med en historie med keloid ar, og at undersøge remlarsens aktivitet til forebyggelse eller reduktion af keloiddannelse.
Et andet formål er at studere remlarsens farmakokinetik (et lægemiddels bevægelse ind i, gennem og ud af kroppen).
En gruppe på 12-16 forsøgspersoner vil gennemgå to små hudbiopsier i den øvre ryg/skulderregion, der lukkes med suturer.
Et biopsisted vil blive injiceret med op til 6 doser remlarsen over en periode på 2 uger, og det andet sted vil blive injiceret på samme måde med en placeboopløsning.
Deltagerne vil blive overvåget for keloiddannelse på de to biopsisteder, for tegn eller symptomer på skadelige virkninger på kroppen og for niveauet af remlarsen i blodet over tid.
En anden 2-ugers behandlingscyklus kan administreres, hvis der er tegn på, at en keloid kan dannes på et eller begge biopsisteder.
Forsøgspersonerne vil blive fulgt i omkring 1 år efter deres sidste behandlingsforløb for at vurdere den langsigtede sikkerhed af remlarsen og potentialet for senere forekomst af et keloid ar.
Yderligere grupper af forsøgspersoner kan tilmeldes til at teste lavere doser af remlarsen eller en udvidet doseringsplan.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Forenede Stater, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Texas
-
College Station, Texas, Forenede Stater, 77845
- J & S Studies
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Skal give skriftligt informeret samtykke.
- Hunnerne må ikke være gravide eller ammende og have negative graviditetstests.
- Studiekandidater bør sandsynligvis danne keloider i det øvre ryg/skulderområde efter punchbiopsi baseret på en historie med en høj frekvens af keloiddannelse (≥ 10 keloider) eller en historie med store keloider (≥ 4 cm).
- Forsøgspersoner bør ikke forvente at have behov for systemiske kortikosteroider under undersøgelsen.
- Skal have område i øvre ryg/skulderregion fri for keloider, acne, striae eller andre hudpatologier eller komplikationer.
- Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder eller mandlige forsøgspersoner, der er involveret i seksuelle relationer med en kvinde i den fødedygtige alder, skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under hele deres undersøgelsesdeltagelse og i mindst 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorien eller fysisk undersøgelse, der efter investigatorens opfattelse ville gøre emnet uegnet til inklusion i undersøgelsen.
- Anamnese med genetiske lidelser, der disponerer for keloider (f. Ehlers-Danlos syndrom, Ullrich medfødt muskeldystrofi osv.).
- Anamnese med nyre- eller leverdysfunktion eller tegn på nyre- eller leverdysfunktion ved screening.
- Tegn på klinisk signifikant anæmi, neutropeni eller trombocytopeni ved screening.
- Anamnese med blødende diatese eller koagulopati.
- Aktiv eller ukontrolleret infektion ved screening eller baseline.
- Nylig historie med alkoholisme, stofmisbrug eller ulovlige stoffer (inden for det sidste år) og aftale om at afstå fra at bruge ulovlige stoffer under hele undersøgelsen.
- Positiv for blodbåren patogen (HBV, HCV, HIV) ved screening.
- Tidligere maligniteter inden for de seneste 3 år (hvilket muliggør pladecelle- og basalcellekarcinomer, der er blevet behandlet med succes).
- Brug af systemiske steroider inden for 4 uger efter baseline-besøget eller lokal brug af steroider inden for 1 uge efter baseline-besøget.
- Brug af et forsøgslægemiddel med lille molekyle inden for 30 dage efter baselinebesøget eller brug af et forsøgsoligonukleotid eller biologisk lægemiddel inden for 90 dage efter baselinebesøget.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Remlarsen - Intradermal
Seks doser remlarsen (5,3 mg) over en periode på 2 uger på stedet for et excisional hudsår og seks doser Placebo over samme periode på stedet for et andet excisional hudsår.
Hvert emne vil fungere som deres egen samtidige kontrol.
|
Intradermal injektion på stedet for et excisionssår
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo - Intradermal
Seks doser remlarsen (5,3 mg) over en periode på 2 uger på stedet for et excisional hudsår og seks doser Placebo over samme periode på stedet for et andet excisional hudsår.
Hvert emne vil fungere som deres egen samtidige kontrol.
|
Intradermal injektion på stedet for andet excisionssår
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner med bekræftet keloiddannelse ved behandlede vs. ubehandlede læsioner ved 24 uger
Tidsramme: 24 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
Procentdelen af forsøgspersoner med bekræftet keloiddannelse ved behandlede versus ubehandlede læsioner 24 uger (± 7 dage) efter første dosis, analyseret ved hjælp af den modificerede Vancouver Scar Scale, som rapporterer en kumulativ score baseret på subscores for vaskularitet, bøjelighed og højde.
|
24 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner med forbedring, defineret som ingen bekræftet keloiddannelse i den behandlede læsion vs. bekræftet keloiddannelse i den ubehandlede læsion.
Tidsramme: 24 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
Procentdel af forsøgspersoner med forbedring efter 24 uger (± 7 dage), defineret som ingen bekræftet keloiddannelse i den behandlede læsion vs. bekræftet keloiddannelse i den ubehandlede læsion, baseret på vurdering ved hjælp af den modificerede Vancouver Scar Scale, som rapporterer en kumulativ score baseret på subscores for vaskularitet, bøjelighed og højde.
|
24 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med bekræftet keloiddannelse ved behandlede vs. ubehandlede læsioner ved 52 uger
Tidsramme: 52 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
Procentdelen af forsøgspersoner med bekræftet keloiddannelse ved behandlede versus ubehandlede læsioner 52 uger (± 7 dage) efter første dosis, analyseret ved hjælp af den modificerede Vancouver Scar Scale, som rapporterer en kumulativ score baseret på subscores for vaskularitet, bøjelighed og højde.
|
52 uger (± 7 dage) fra første dosis
|
|
Tid til keloiddannelse
Tidsramme: Første dosis til 365 dage
|
Tid til første bekræftet keloiddannelse
|
Første dosis til 365 dage
|
|
Volumen af Keloid ved 24 uger
Tidsramme: 24 uger fra første dosis
|
24 uger fra første dosis
|
|
|
Volumen af Keloid ved 52 uger
Tidsramme: 52 uger fra første dosis
|
52 uger fra første dosis
|
|
|
Areal under plasmakoncentration vs. tidskurve (AUC) af Remlarsen - enkeltdosis
Tidsramme: Første dosis til 24 timer efter dosis
|
Areal under kurven (AUClast) for remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt lægemiddel) efter en enkelt dosis
|
Første dosis til 24 timer efter dosis
|
|
Topplasmakoncentration (Cmax) af Remlarsen - enkeltdosis
Tidsramme: Første dosis til 24 timer efter dosis
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt lægemiddel) efter første dosis
|
Første dosis til 24 timer efter dosis
|
|
Areal under plasmakoncentration vs. tidskurve (AUC) af Remlarsen - Multi-dosis
Tidsramme: Første dosis til op til 13 dage efter dosis
|
Areal under kurven (AUClast) for remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt lægemiddel) efter flere doser
|
Første dosis til op til 13 dage efter dosis
|
|
Peak Plasma Concentration (Cmax) af Remlarsen - Multi-dosis
Tidsramme: Dosering på dag 10 eller dag 12 til 24 timer efter dosis
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt lægemiddel) efter flere doser
|
Dosering på dag 10 eller dag 12 til 24 timer efter dosis
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. juni 2020
Studieafslutning (Faktiske)
24. juni 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juli 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. juli 2018
Først opslået (Faktiske)
26. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MRG201-30-201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .