Účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku Remlarsen (MRG-201) po intradermální injekci u subjektů s anamnézou keloidů
19. července 2021 aktualizováno: miRagen Therapeutics, Inc.
Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MRG-201 po intradermální injekci u subjektů s anamnézou keloidů
Remlarsen (MRG-201) je navržen tak, aby napodoboval aktivitu molekuly zvané miR-29, která snižuje expresi kolagenu a dalších proteinů, které se podílejí na tvorbě jizev.
Remlarsen je zkoumán, aby se zjistilo, zda může omezit tvorbu vláknité jizvy u určitých onemocnění.
Cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost remlarsenu u subjektů s anamnézou keloidních jizev a prozkoumat aktivitu remlarsenu v prevenci nebo redukci tvorby keloidů.
Dalším cílem je studovat farmakokinetiku remlarsenu (pohyb léku do těla, skrz a ven z těla).
Skupina 12-16 studijních dobrovolníků podstoupí dvě malé biopsie kůže v horní části zad/ramen, které budou uzavřeny stehy.
Do jednoho místa biopsie bude injikováno až 6 dávek remlarsenu po dobu 2 týdnů a do druhého místa bude podobně injikován roztok placeba.
Účastníci budou sledováni na tvorbu keloidů na dvou místech biopsie, na známky nebo příznaky nepříznivých účinků na tělo a na hladiny remlarsenu v krvi v průběhu času.
Druhý 2týdenní cyklus léčby může být podán, pokud existují známky toho, že by se na jednom nebo obou místech biopsie mohl tvořit keloid.
Subjekty budou sledovány po dobu přibližně 1 roku po jejich konečném průběhu léčby, aby se vyhodnotila dlouhodobá bezpečnost remlarsenu a potenciál pro pozdější výskyt keloidní jizvy.
K testování nižších dávek remlarsenu nebo prodlouženého dávkovacího schématu mohou být zařazeny další skupiny subjektů.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Spojené státy, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Texas
-
College Station, Texas, Spojené státy, 77845
- J & S Studies
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Musí poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Samice nesmí být březí ani kojící a mít negativní těhotenské testy.
- Kandidáti studie by měli mít pravděpodobně tvorbu keloidů v horní části zad/ramen po biopsii punče na základě anamnézy vysoké frekvence tvorby keloidů (≥ 10 keloidů) nebo anamnézy velkých keloidů (≥ 4 cm).
- Subjekty by neměly očekávat, že budou během studie vyžadovat systémové kortikosteroidy.
- Musí mít oblast v horní části zad/ramen bez keloidů, akné, strií nebo jiných kožních patologií nebo komplikací.
- Subjekty ve fertilním věku nebo subjekty mužského pohlaví, které jsou v sexuálním vztahu se ženou ve fertilním věku, musí být ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po celou dobu své účasti ve studii a po dobu alespoň 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významné abnormality v anamnéze nebo fyzikálním vyšetření, které by podle názoru zkoušejícího učinily subjekt nevhodným pro zařazení do studie.
- Historie genetických poruch, které predisponují ke keloidům (např. Ehlers-Danlosův syndrom, Ullrichova vrozená svalová dystrofie atd.).
- Anamnéza renální nebo jaterní dysfunkce nebo známky renální nebo jaterní dysfunkce při screeningu.
- Důkazy klinicky významné anémie, neutropenie nebo trombocytopenie při screeningu.
- Krvácející diatéza nebo koagulopatie v anamnéze.
- Aktivní nebo nekontrolovaná infekce při screeningu nebo na začátku.
- Nedávná historie alkoholismu, zneužívání drog nebo nelegálních drog (během posledního roku) a souhlas s tím, že se v průběhu studie zdrží užívání nelegálních drog.
- Při screeningu pozitivní na patogeny přenášené krví (HBV, HCV, HIV).
- Předchozí malignity během posledních 3 let (umožňující skvamocelulární a bazaliomy, které byly úspěšně léčeny).
- Užívání systémových steroidů do 4 týdnů od základní návštěvy nebo lokální použití steroidů do 1 týdne od základní návštěvy.
- Použití hodnoceného léku s malou molekulou do 30 dnů od základní návštěvy nebo použití hodnoceného oligonukleotidu nebo biologického léku do 90 dnů od základní návštěvy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Remlarsen - intradermální
Šest dávek remlarsenu (5,3 mg) po dobu 2 týdnů v místě jedné vyříznuté kožní rány a šest dávek placeba za stejnou dobu v místě druhé kožní rány.
Každý předmět bude sloužit jako jeho vlastní simultánní kontrola.
|
Intradermální injekce v místě jedné excizní rány
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo - intradermální
Šest dávek remlarsenu (5,3 mg) po dobu 2 týdnů v místě jedné vyříznuté kožní rány a šest dávek placeba za stejnou dobu v místě druhé kožní rány.
Každý předmět bude sloužit jako jeho vlastní simultánní kontrola.
|
Intradermální injekce v místě druhé excizní rány
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů s potvrzenou tvorbou keloidů u léčených vs. neléčených lézí po 24 týdnech
Časové okno: 24 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
Procento subjektů s potvrzenou tvorbou keloidů při léčených versus neléčených lézích 24 týdnů (± 7 dní) po první dávce, analyzováno pomocí modifikované Vancouver Scar Scale, která uvádí kumulativní skóre založené na dílčích skóre pro vaskularitu, poddajnost a výšku.
|
24 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů se zlepšením, definované jako žádná potvrzená tvorba keloidů v léčené lézi vs. potvrzená tvorba keloidů v neléčené lézi.
Časové okno: 24 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
Procento subjektů se zlepšením za 24 týdnů (± 7 dní), definované jako žádná potvrzená tvorba keloidů v léčené lézi vs. potvrzená tvorba keloidů v neléčené lézi, na základě hodnocení pomocí modifikované Vancouver Scar Scale, která uvádí kumulativní skóre založené na dílčí skóre pro vaskularitu, poddajnost a výšku.
|
24 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
|
Procento subjektů s potvrzenou tvorbou keloidů u léčených vs. neléčených lézí po 52 týdnech
Časové okno: 52 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
Procento subjektů s potvrzenou tvorbou keloidů při léčených versus neléčených lézích 52 týdnů (± 7 dní) po první dávce, analyzováno pomocí modifikované Vancouver Scar Scale, která uvádí kumulativní skóre založené na dílčích skóre pro vaskularitu, poddajnost a výšku.
|
52 týdnů (± 7 dní) od první dávky
|
|
Čas na vznik keloidů
Časové okno: První dávka až 365 dní
|
Čas do první potvrzené tvorby keloidů
|
První dávka až 365 dní
|
|
Objem keloidů po 24 týdnech
Časové okno: 24 týdnů od první dávky
|
24 týdnů od první dávky
|
|
|
Objem keloidů po 52 týdnech
Časové okno: 52 týdnů od první dávky
|
52 týdnů od první dávky
|
|
|
Oblast pod plazmatickou koncentrací vs. křivka času (AUC) Remlarsenu – jedna dávka
Časové okno: První dávka do 24 hodin po dávce
|
Plocha pod křivkou (AUClast) pro remlarsen + aktivní metabolity (celkem aktivní léčivo) po jedné dávce
|
První dávka do 24 hodin po dávce
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Remlarsenu - jedna dávka
Časové okno: První dávka do 24 hodin po dávce
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) remlarsenu + aktivních metabolitů (celkové aktivní léčivo) po první dávce
|
První dávka do 24 hodin po dávce
|
|
Oblast pod plazmatickou koncentrací vs. křivka času (AUC) Remlarsenu – vícedávkové
Časové okno: První dávka až 13 dní po dávce
|
Plocha pod křivkou (AUClast) pro remlarsen + aktivní metabolity (celkem aktivní léčivo) po více dávkách
|
První dávka až 13 dní po dávce
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku Remlarsen – více dávek
Časové okno: Dávkování v den 10 nebo den 12 až 24 hodin po dávce
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) remlarsenu + aktivních metabolitů (celkové aktivní léčivo) po více dávkách
|
Dávkování v den 10 nebo den 12 až 24 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
24. června 2020
Dokončení studie (Aktuální)
24. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
26. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRG201-30-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Keloidní
-
Ong Kim YaoNational Healthcare Group, SingaporeZatím nenabírámeKeloid ušního boltceSingapur
-
Northwestern UniversityRegeneron PharmaceuticalsDokončenoZdraví dospělí | Keloidní | Keloid ušního boltceSpojené státy