Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Remlarsen (MRG-201) etter intradermal injeksjon hos personer med keloider i anamnesen
19. juli 2021 oppdatert av: miRagen Therapeutics, Inc.
En fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til MRG-201 etter intradermal injeksjon hos personer med en historie med keloider
Remlarsen (MRG-201) er designet for å etterligne aktiviteten til et molekyl kalt miR-29 som reduserer ekspresjonen av kollagen og andre proteiner som er involvert i arrdannelse.
Remlarsen studeres for å finne ut om det kan begrense dannelsen av fibrøst arrvev ved visse sykdommer.
Målet med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til remlarsen hos personer med en historie med keloid arr, og å undersøke aktiviteten til remlarsen i forebygging eller reduksjon av keloiddannelse.
Et annet mål er å studere farmakokinetikken til remlarsen (bevegelsen av et legemiddel inn i, gjennom og ut av kroppen).
En gruppe på 12-16 studiefrivillige vil gjennomgå to små hudbiopsier i øvre rygg/skulderregion som vil bli lukket med suturer.
Ett biopsisted vil bli injisert med opptil 6 doser remlarsen over en periode på 2 uker, og det andre stedet vil bli injisert på samme måte med en placebooppløsning.
Deltakerne vil bli overvåket for keloiddannelse på de to biopsistedene, for tegn eller symptomer på uønskede effekter på kroppen, og for nivåene av remlarsen i blodet over tid.
En andre 2-ukers behandlingssyklus kan gis hvis det er tegn på at en keloid kan dannes på ett eller begge biopsistedene.
Forsøkspersonene vil bli fulgt i ca. 1 år etter deres siste behandlingsforløp for å vurdere den langsiktige sikkerheten til remlarsen og potensialet for senere oppkomst av et keloid arr.
Ytterligere grupper av forsøkspersoner kan bli registrert for å teste lavere doser av remlarsen eller en utvidet doseringsplan.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Forente stater, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Texas
-
College Station, Texas, Forente stater, 77845
- J & S Studies
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Må gi skriftlig informert samtykke.
- Kvinner må ikke være gravide eller ammende og ha negative graviditetstester.
- Studiekandidater bør sannsynligvis danne keloider i øvre rygg-/skulderområdet etter slagbiopsi basert på en historie med høy frekvens av keloiddannelse (≥ 10 keloider) eller en historie med store keloider (≥ 4 cm).
- Forsøkspersoner bør ikke forvente å trenge systemiske kortikosteroider under studien.
- Må ha område i øvre rygg/skulderregion fritt for keloider, akne, striae eller andre hudpatologier eller komplikasjoner.
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder eller mannlige forsøkspersoner som har seksuell omgang med en kvinne i fertil alder, må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studiedeltakelsen og i minst 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sykehistorien eller fysisk undersøkelse som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre emnet uegnet for inkludering i studien.
- Historie om genetiske lidelser som disponerer for keloider (f. Ehlers-Danlos syndrom, Ullrich medfødt muskeldystrofi, etc.).
- Anamnese med nyre- eller leverdysfunksjon eller tegn på nyre- eller leverdysfunksjon ved screening.
- Bevis på klinisk signifikant anemi, nøytropeni eller trombocytopeni ved screening.
- Anamnese med blødende diatese eller koagulopati.
- Aktiv eller ukontrollert infeksjon ved screening eller baseline.
- Nyere historie med alkoholisme, narkotikamisbruk eller ulovlige stoffer (i løpet av det siste året), og avtale om å avstå fra å bruke ulovlige stoffer gjennom hele studien.
- Positiv for blodbåren patogen (HBV, HCV, HIV) ved screening.
- Tidligere maligniteter i løpet av de siste 3 årene (som tillater plateepitel- og basalcellekarsinomer som er vellykket behandlet).
- Bruk av systemiske steroider innen 4 uker etter baseline-besøket eller lokal bruk av steroider innen 1 uke etter baseline-besøket.
- Bruk av et undersøkelseslegemiddel med lite molekyl innen 30 dager etter baseline-besøket eller bruk av et undersøkelsesoligonukleotid eller biologisk legemiddel innen 90 dager etter baseline-besøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Remlarsen - Intradermal
Seks doser remlarsen (5,3 mg) over en periode på 2 uker på stedet for ett eksisjonelt hudsår og seks doser Placebo over samme periode på stedet for et andre eksisjonshudsår.
Hvert emne vil fungere som sin egen samtidige kontroll.
|
Intradermal injeksjon på stedet for ett eksisjonssår
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo - intradermalt
Seks doser remlarsen (5,3 mg) over en periode på 2 uker på stedet for ett eksisjonelt hudsår og seks doser Placebo over samme periode på stedet for et andre eksisjonshudsår.
Hvert emne vil fungere som sin egen samtidige kontroll.
|
Intradermal injeksjon på stedet for andre eksisjonssår
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av forsøkspersoner med bekreftet keloiddannelse ved behandlede vs. ubehandlede lesjoner ved 24 uker
Tidsramme: 24 uker (± 7 dager) fra første dose
|
Prosentandelen av forsøkspersoner med bekreftet keloiddannelse ved behandlede versus ubehandlede lesjoner ved 24 uker (± 7 dager) etter første dose, analysert ved hjelp av den modifiserte Vancouver Scar Scale som rapporterer en kumulativ poengsum basert på subscore for vaskularitet, bøylighet og høyde.
|
24 uker (± 7 dager) fra første dose
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av forsøkspersoner med forbedring, definert som ingen bekreftet keloiddannelse i den behandlede lesjonen vs. bekreftet keloiddannelse i den ubehandlede lesjonen.
Tidsramme: 24 uker (± 7 dager) fra første dose
|
Prosentandel av forsøkspersoner med bedring etter 24 uker (± 7 dager), definert som ingen bekreftet keloiddannelse i den behandlede lesjonen vs. bekreftet keloiddannelse i den ubehandlede lesjonen, basert på vurdering ved bruk av den modifiserte Vancouver Scar Scale som rapporterer en kumulativ poengsum basert på subscores for vaskularitet, bøylighet og høyde.
|
24 uker (± 7 dager) fra første dose
|
|
Prosentandel av forsøkspersoner med bekreftet keloiddannelse ved behandlede vs. ubehandlede lesjoner ved 52 uker
Tidsramme: 52 uker (± 7 dager) fra første dose
|
Prosentandelen av forsøkspersoner med bekreftet keloiddannelse ved behandlede versus ubehandlede lesjoner ved 52 uker (± 7 dager) etter første dose, analysert ved hjelp av den modifiserte Vancouver Scar Scale som rapporterer en kumulativ poengsum basert på subscore for vaskularitet, bøylighet og høyde.
|
52 uker (± 7 dager) fra første dose
|
|
Tid for keloidformasjon
Tidsramme: Første dose til 365 dager
|
Tid til første bekreftet keloiddannelse
|
Første dose til 365 dager
|
|
Volum av Keloid ved 24 uker
Tidsramme: 24 uker fra første dose
|
24 uker fra første dose
|
|
|
Volum av Keloid ved 52 uker
Tidsramme: 52 uker fra første dose
|
52 uker fra første dose
|
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon vs. tidskurve (AUC) til Remlarsen - enkeltdose
Tidsramme: Første dose til 24 timer etter dose
|
Areal under kurven (AUClast) for remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt medikament) etter en enkelt dose
|
Første dose til 24 timer etter dose
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Remlarsen - enkeltdose
Tidsramme: Første dose til 24 timer etter dose
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt legemiddel) etter første dose
|
Første dose til 24 timer etter dose
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon vs. tidskurve (AUC) til Remlarsen - Multi-dose
Tidsramme: Første dose til opptil 13 dager etter dose
|
Areal under kurven (AUClast) for remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt medikament) etter flere doser
|
Første dose til opptil 13 dager etter dose
|
|
Peak Plasma Concentration (Cmax) av Remlarsen - Multi-dose
Tidsramme: Dosering på dag 10 eller dag 12 til og med 24 timer etter dosering
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av remlarsen + aktive metabolitter (totalt aktivt legemiddel) etter flere doser
|
Dosering på dag 10 eller dag 12 til og med 24 timer etter dosering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2018
Primær fullføring (Faktiske)
24. juni 2020
Studiet fullført (Faktiske)
24. juni 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
26. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. juli 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MRG201-30-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .