Remlarsenin (MRG-201) teho, turvallisuus ja siedettävyys ihonsisäisen injektion jälkeen potilailla, joilla on aiemmin ollut keloideja
maanantai 19. heinäkuuta 2021 päivittänyt: miRagen Therapeutics, Inc.
Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MRG-201:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi ihonsisäisen injektion jälkeen potilailla, joilla on aiemmin ollut keloideja
Remlarsen (MRG-201) on suunniteltu jäljittelemään miR-29-nimisen molekyylin toimintaa, joka vähentää kollageenin ja muiden arpien muodostumiseen osallistuvien proteiinien ilmentymistä.
Remlarsenia tutkitaan sen selvittämiseksi, voiko se rajoittaa kuituisen arpikudoksen muodostumista tietyissä sairauksissa.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia remlarsenin turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on ollut keloidiarpia, ja tutkia remlarsenin aktiivisuutta keloidien muodostumisen ehkäisyssä tai vähentämisessä.
Toinen tavoite on tutkia remlarsenin (lääkkeen liikkuminen kehoon, kehon läpi ja ulos) farmakokinetiikkaa.
12–16 tutkittavan vapaaehtoisen ryhmälle tehdään kaksi pientä ihobiopsiaa yläselän/hartioiden alueelta, jotka suljetaan ompeleilla.
Yhteen biopsiakohtaan ruiskutetaan enintään 6 annosta remlarsenia kahden viikon aikana ja toiseen kohtaan injektoidaan samalla tavalla lumelääkeliuosta.
Osallistujia seurataan keloidien muodostumisen varalta kahdessa biopsiakohdassa, kehoon kohdistuvien haitallisten vaikutusten merkkien tai oireiden varalta ja veren remlarsen-tasoista ajan myötä.
Toinen 2 viikon hoitojakso voidaan antaa, jos on merkkejä keloidin muodostumisesta toiseen tai molempiin biopsiakohtiin.
Potilaita seurataan noin vuoden ajan viimeisen hoitojakson jälkeen remlarsenin pitkäaikaisen turvallisuuden ja keloidisen arven myöhemmän ilmaantumisen arvioimiseksi.
Muita koeryhmiä voidaan ottaa mukaan testaamaan pienempiä remlarsen-annoksia tai pidennettyä annosteluaikataulua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Yhdysvallat, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Texas
-
College Station, Texas, Yhdysvallat, 77845
- J & S Studies
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- On annettava kirjallinen tietoinen suostumus.
- Naaraat eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja heillä on negatiivinen raskaustesti.
- Tutkimusehdokkaiden tulisi todennäköisesti muodostaa keloideja yläselän/hartioiden alueelle lyöntibiopsian jälkeen, koska keloidimuodostusta on esiintynyt usein (≥ 10 keloideja) tai suuria keloideja (≥ 4 cm).
- Koehenkilöiden ei pitäisi ennakoida tarvitsevansa systeemisiä kortikosteroideja tutkimuksen aikana.
- Yläselän/hartioiden alueella tulee olla vapaa keloideista, aknesta, strioista tai muista ihosairauksista tai komplikaatioista.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tai miespuolisten koehenkilöiden, jotka ovat seksuaalisessa suhteessa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimukseen osallistumisensa ajan ja vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa tai fyysisessä tutkimuksessa, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät tutkittavan sopimattoman tutkimukseen.
- Aiemmat geneettiset sairaudet, jotka altistavat keloideille (esim. Ehlers-Danlosin oireyhtymä, Ullrichin synnynnäinen lihasdystrofia jne.).
- Aiempi munuaisten tai maksan toimintahäiriö tai näyttöä munuaisten tai maksan toimintahäiriöstä seulonnassa.
- Todisteet kliinisesti merkittävästä anemiasta, neutropeniasta tai trombosytopeniasta seulonnassa.
- Aiempi verenvuotodiateesi tai koagulopatia.
- Aktiivinen tai hallitsematon infektio seulonnassa tai lähtötilanteessa.
- Viimeaikainen alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö tai laittomat huumeet (viime vuoden aikana) ja sopimus olla käyttämättä laittomia huumeita koko tutkimuksen ajan.
- Positiivinen veren välityksellä leviäville patogeeneille (HBV, HCV, HIV) seulonnassa.
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisten 3 vuoden aikana (mahdollista onnistuneesti hoidetut levyepiteeli- ja tyvisolukarsinoomat).
- Systeemisten steroidien käyttö 4 viikon sisällä lähtötilanteen käynnistä tai paikallinen steroidien käyttö 1 viikon sisällä lähtötilanteesta.
- Tutkittavan pienimolekyylisen lääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa lähtötilanteen käynnistä tai tutkittavan oligonukleotidin tai biologisen lääkkeen käyttö 90 päivän kuluessa lähtötilanteesta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Remlarsen - ihonsisäinen
Kuusi annosta remlarsenia (5,3 mg) 2 viikon aikana yhden leikatun ihohaavan kohtaan ja kuusi annosta lumelääkettä saman ajanjakson aikana toisen leikattavan ihohaavan kohtaan.
Jokainen aihe toimii omana samanaikaisena kontrollinaan.
|
Ihonsisäinen injektio yhden leikkaushaavan kohtaan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo - ihonsisäinen
Kuusi annosta remlarsenia (5,3 mg) 2 viikon aikana yhden leikatun ihohaavan kohtaan ja kuusi annosta lumelääkettä saman ajanjakson aikana toisen leikattavan ihohaavan kohtaan.
Jokainen aihe toimii omana samanaikaisena kontrollinaan.
|
Intradermaalinen injektio toisen leikkaushaavan kohtaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vahvistettu keloidimuodostus hoidettujen vs. hoitamattomien leesioiden kohdalla 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on varmistettu keloidin muodostuminen hoidettujen ja hoitamattomien leesioiden kohdalla 24 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisen annoksen jälkeen, analysoituna käyttäen muokattua Vancouver Scar Scalea, joka raportoi kumulatiivisen pistemäärän, joka perustuu verisuonisuuden, taipuisuuden ja pituuden alapisteisiin.
|
24 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on parannus, määritelty ei vahvistettua keloidimuodostusta hoidetussa vauriossa vs. vahvistettu keloidimuodostus hoitamattomassa vauriossa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla parannus oli 24 viikon kohdalla (± 7 päivää), määriteltynä ei vahvistettua keloidien muodostumista hoidetussa vauriossa vs. varmistettu keloidin muodostuminen hoitamattomassa leesiossa, perustuen arviointiin muokattua Vancouver Scar Scalea käyttäen, joka raportoi kumulatiivisen pistemäärän, joka perustuu verisuonisuuden, taipuisuuden ja korkeuden alapisteet.
|
24 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vahvistettu keloidimuodostus hoidettujen vs. hoitamattomien leesioiden kohdalla 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on varmistettu keloidin muodostuminen hoidettujen vs. hoitamattomien leesioiden kohdalla 52 viikon (± 7 päivän) kuluttua ensimmäisestä annoksesta, analysoitiin käyttäen modifioitua Vancouver Scar Scalea, joka raportoi kumulatiivisen pistemäärän, joka perustuu verisuonisuuden, taipuisuuden ja pituuden alapisteisiin.
|
52 viikkoa (± 7 päivää) ensimmäisestä annoksesta
|
|
Aika keloidimuodostukseen
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos 365 päivään
|
Aika ensimmäisen varmennetun keloidin muodostumiseen
|
Ensimmäinen annos 365 päivään
|
|
Keloidin määrä 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa ensimmäisestä annoksesta
|
24 viikkoa ensimmäisestä annoksesta
|
|
|
Keloidin määrä 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa ensimmäisestä annoksesta
|
52 viikkoa ensimmäisestä annoksesta
|
|
|
Remlarsenin plasmakonsentraation vs. aikakäyrän (AUC) alla oleva alue - kerta-annos
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUClast) remlarsenille + aktiiviset metaboliitit (aktiivinen lääkeaine yhteensä) kerta-annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen annos 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Remlarsenin huippupitoisuus plasmassa (Cmax) - kerta-annos
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Remlarsenin + aktiivisten metaboliittien (aktiivisen lääkkeen kokonaismäärä) huippupitoisuus plasmassa (Cmax) ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen annos 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Remlarsenin plasmakonsentraation vs. aikakäyrän (AUC) alla oleva alue - Moniannos
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos enintään 13 päivää annoksen jälkeen
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUClast) remlarsenille + aktiiviset metaboliitit (aktiivinen lääkeaine yhteensä) useiden annosten jälkeen
|
Ensimmäinen annos enintään 13 päivää annoksen jälkeen
|
|
Remlarsenin huippupitoisuus plasmassa (Cmax) - Moniannos
Aikaikkuna: Annostus päivänä 10 tai päivänä 12 - 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Remlarsenin + aktiivisten metaboliittien (aktiivisen lääkkeen kokonaismäärä) huippupitoisuus plasmassa (Cmax) useiden annosten jälkeen
|
Annostus päivänä 10 tai päivänä 12 - 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRG201-30-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .