Efficacia, sicurezza e tollerabilità di Remlarsen (MRG-201) dopo iniezione intradermica in soggetti con una storia di cheloidi
19 luglio 2021 aggiornato da: miRagen Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MRG-201 dopo l'iniezione intradermica in soggetti con una storia di cheloidi
Remlarsen (MRG-201) è progettato per imitare l'attività di una molecola chiamata miR-29 che diminuisce l'espressione del collagene e di altre proteine coinvolte nella formazione della cicatrice.
Remlarsen è allo studio per determinare se può limitare la formazione di tessuto cicatriziale fibroso in alcune malattie.
Gli obiettivi di questo studio sono di indagare la sicurezza e la tollerabilità di remlarsen in soggetti con una storia di cicatrici cheloidi e di indagare l'attività di remlarsen nella prevenzione o riduzione della formazione di cheloidi.
Un altro obiettivo è studiare la farmacocinetica del remlarsen (il movimento di un farmaco dentro, attraverso e fuori dal corpo).
Un gruppo di 12-16 volontari dello studio verrà sottoposto a due piccole biopsie cutanee nella regione superiore della schiena/spalle che verranno chiuse con punti di sutura.
Un sito di biopsia verrà iniettato con un massimo di 6 dosi di remlarsen per un periodo di 2 settimane e il secondo sito verrà iniettato in modo simile con una soluzione placebo.
I partecipanti saranno monitorati per la formazione di cheloidi nei due siti di biopsia, per segni o sintomi di effetti avversi sul corpo e per i livelli di remlarsen nel sangue nel tempo.
Un secondo ciclo di trattamento di 2 settimane può essere somministrato se vi sono segni che si sta formando un cheloide in uno o entrambi i siti di biopsia.
I soggetti saranno seguiti per circa 1 anno dopo l'ultimo ciclo di trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine di remlarsen e il potenziale per la successiva comparsa di una cicatrice cheloide.
Ulteriori gruppi di soggetti possono essere arruolati per testare dosi più basse di remlarsen o un programma di dosaggio esteso.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Aventura, Florida, Stati Uniti, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
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Texas
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College Station, Texas, Stati Uniti, 77845
- J & S Studies
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Deve fornire il consenso informato scritto.
- Le femmine non devono essere in gravidanza o in allattamento e avere test di gravidanza negativi.
- I candidati allo studio dovrebbero avere probabilità di formare cheloidi nell'area della parte superiore della schiena/delle spalle dopo la biopsia del pugno sulla base di una storia di un'alta frequenza di formazione di cheloidi (≥ 10 cheloidi) o una storia di grandi cheloidi (≥ 4 cm).
- I soggetti non devono prevedere la necessità di corticosteroidi sistemici durante lo studio.
- Deve avere un'area nella regione superiore della schiena/spalle priva di cheloidi, acne, strie o altre patologie o complicanze cutanee.
- I soggetti di sesso femminile in età fertile o i soggetti di sesso maschile impegnati in rapporti sessuali con una donna in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la loro partecipazione allo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Criteri chiave di esclusione:
- Anomalie clinicamente significative nella storia medica o nell'esame fisico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il soggetto inadatto all'inclusione nello studio.
- Storia di malattie genetiche che predispongono ai cheloidi (ad es. sindrome di Ehlers-Danlos, distrofia muscolare congenita di Ullrich, ecc.).
- Storia di disfunzione renale o epatica o evidenza di disfunzione renale o epatica allo screening.
- Evidenza di anemia, neutropenia o trombocitopenia clinicamente significativa allo screening.
- Storia di diatesi emorragica o coagulopatia.
- Infezione attiva o incontrollata allo screening o al basale.
- Storia recente di alcolismo, abuso di droghe o droghe illecite (nell'ultimo anno) e accordo per astenersi dall'uso di droghe illecite durante lo studio.
- Positivo per patogeno ematico (HBV, HCV, HIV) allo screening.
- Precedenti tumori maligni negli ultimi 3 anni (consentendo carcinomi a cellule squamose e basocellulari che sono stati trattati con successo).
- Uso di steroidi sistemici entro 4 settimane dalla visita di riferimento o uso locale di steroidi entro 1 settimana dalla visita di riferimento.
- Uso di un farmaco sperimentale a piccole molecole entro 30 giorni dalla visita basale o uso di un oligonucleotide sperimentale o di un farmaco biologico entro 90 giorni dalla visita basale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Remlarsen - Intradermico
Sei dosi di remlarsen (5,3 mg) per un periodo di 2 settimane nella sede di una ferita cutanea escissionale e sei dosi di Placebo nello stesso periodo nella sede di una seconda ferita cutanea escissionale.
Ogni soggetto fungerà da proprio controllo simultaneo.
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Iniezione intradermica nel sito di una ferita escissionale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo - Intradermico
Sei dosi di remlarsen (5,3 mg) per un periodo di 2 settimane nella sede di una ferita cutanea escissionale e sei dosi di Placebo nello stesso periodo nella sede di una seconda ferita cutanea escissionale.
Ogni soggetto fungerà da proprio controllo simultaneo.
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Iniezione intradermica nel sito della seconda ferita escissionale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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La percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 24 settimane (± 7 giorni) dopo la prima dose, analizzata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato sui punteggi parziali per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
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24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di soggetti con miglioramento, definita come nessuna formazione di cheloidi confermata nella lesione trattata rispetto a formazione di cheloidi confermata nella lesione non trattata.
Lasso di tempo: 24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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Percentuale di soggetti con miglioramento a 24 settimane (± 7 giorni), definita come assenza di formazione di cheloidi confermata nella lesione trattata rispetto a formazione di cheloidi confermata nella lesione non trattata, in base alla valutazione effettuata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato su punteggi secondari per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
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24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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Percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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La percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 52 settimane (± 7 giorni) dopo la prima dose, analizzata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato sui punteggi parziali per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
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52 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
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Tempo per la formazione dei cheloidi
Lasso di tempo: Prima dose a 365 giorni
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Tempo alla prima formazione cheloide confermata
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Prima dose a 365 giorni
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Volume di cheloidi a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane dalla prima dose
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24 settimane dalla prima dose
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Volume di cheloidi a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane dalla prima dose
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52 settimane dalla prima dose
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di Remlarsen - Dose singola
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
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Area sotto la curva (AUClast) per remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo una singola dose
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Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
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Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Remlarsen - Dose singola
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
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Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo la prima dose
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Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di Remlarsen - Multidose
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 13 giorni dopo la somministrazione
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Area sotto la curva (AUClast) per remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo dosi multiple
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Dalla prima dose fino a 13 giorni dopo la somministrazione
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Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Remlarsen - Multidose
Lasso di tempo: Dosaggio il giorno 10 o il giorno 12 fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo dosi multiple
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Dosaggio il giorno 10 o il giorno 12 fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
24 giugno 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
24 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 luglio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 luglio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
26 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 luglio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRG201-30-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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