Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Remlarsen (MRG-201) después de la inyección intradérmica en sujetos con antecedentes de queloides
19 de julio de 2021 actualizado por: miRagen Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de MRG-201 después de la inyección intradérmica en sujetos con antecedentes de queloides
Remlarsen (MRG-201) está diseñado para imitar la actividad de una molécula llamada miR-29 que disminuye la expresión de colágeno y otras proteínas que están involucradas en la formación de cicatrices.
Se está estudiando Remlarsen para determinar si puede limitar la formación de tejido cicatricial fibroso en ciertas enfermedades.
Los objetivos de este estudio son investigar la seguridad y la tolerabilidad de remlarsen en sujetos con antecedentes de cicatrices queloides e investigar la actividad de remlarsen en la prevención o reducción de la formación de queloides.
Otro objetivo es estudiar la farmacocinética de remlarsen (el movimiento de un fármaco dentro, a través y fuera del cuerpo).
Un grupo de 12 a 16 voluntarios del estudio se someterá a dos pequeñas biopsias de piel en la región superior de la espalda/hombros que se cerrarán con suturas.
En un sitio de biopsia se inyectarán hasta 6 dosis de remlarsen durante un período de 2 semanas y en el segundo sitio se inyectará de manera similar una solución de placebo.
Los participantes serán monitoreados en busca de formación de queloides en los dos sitios de biopsia, signos o síntomas de efectos adversos en el cuerpo y niveles de remlarsen en la sangre a lo largo del tiempo.
Se puede administrar un segundo ciclo de tratamiento de 2 semanas si hay signos de que se puede estar formando un queloide en uno o ambos sitios de biopsia.
Se realizará un seguimiento de los sujetos durante aproximadamente 1 año después de su curso final de tratamiento para evaluar la seguridad a largo plazo de remlarsen y la posibilidad de aparición posterior de una cicatriz queloide.
Se pueden inscribir grupos adicionales de sujetos para probar dosis más bajas de remlarsen o un programa de dosificación extendido.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Texas
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College Station, Texas, Estados Unidos, 77845
- J & S Studies
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Debe proporcionar el consentimiento informado por escrito.
- Las hembras no deben estar embarazadas ni lactando y tener pruebas de embarazo negativas.
- Es probable que los candidatos del estudio formen queloides en la zona superior de la espalda/hombros después de la biopsia con sacabocados en función de un historial de alta frecuencia de formación de queloides (≥ 10 queloides) o un historial de queloides grandes (≥ 4 cm).
- Los sujetos no deben anticipar la necesidad de corticosteroides sistémicos durante el estudio.
- Debe tener un área en la región superior de la espalda/hombros libre de queloides, acné, estrías u otras patologías o complicaciones de la piel.
- Las mujeres en edad fértil o los hombres que mantengan relaciones sexuales con una mujer en edad fértil deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante su participación en el estudio y durante al menos 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Anomalías clínicamente significativas en la historia clínica o el examen físico que, en opinión del investigador, harían que el sujeto no fuera apto para su inclusión en el estudio.
- Antecedentes de trastornos genéticos que predisponen a los queloides (p. síndrome de Ehlers-Danlos, distrofia muscular congénita de Ullrich, etc.).
- Antecedentes de disfunción renal o hepática o evidencia de disfunción renal o hepática en la selección.
- Evidencia de anemia clínicamente significativa, neutropenia o trombocitopenia en la selección.
- Antecedentes de diátesis hemorrágica o coagulopatía.
- Infección activa o no controlada en la selección o al inicio del estudio.
- Antecedentes recientes de alcoholismo, abuso de drogas o drogas ilícitas (en el último año) y acuerdo de abstenerse de consumir drogas ilícitas durante todo el estudio.
- Positivo para patógenos transmitidos por la sangre (HBV, HCV, HIV) en la selección.
- Neoplasias malignas previas en los últimos 3 años (permitiendo carcinomas de células escamosas y de células basales que hayan sido tratados con éxito).
- Uso de esteroides sistémicos dentro de las 4 semanas posteriores a la visita inicial o uso local de esteroides dentro de 1 semana posterior a la visita inicial.
- Uso de un fármaco de molécula pequeña en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita inicial o uso de un oligonucleótido o fármaco biológico en investigación dentro de los 90 días posteriores a la visita inicial.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Remlarsen - Intradérmico
Seis dosis de remlarsen (5,3 mg) durante un período de 2 semanas en el lugar de una herida cutánea por escisión y seis dosis de placebo durante el mismo período en el lugar de una segunda herida cutánea por escisión.
Cada sujeto servirá como su propio control simultáneo.
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Inyección intradérmica en el sitio de una herida por escisión
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo - Intradérmico
Seis dosis de remlarsen (5,3 mg) durante un período de 2 semanas en el lugar de una herida cutánea por escisión y seis dosis de placebo durante el mismo período en el lugar de una segunda herida cutánea por escisión.
Cada sujeto servirá como su propio control simultáneo.
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Inyección intradérmica en el sitio de la segunda herida por escisión
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de sujetos con formación de queloides confirmada en las lesiones tratadas frente a las no tratadas a las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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El porcentaje de sujetos con formación de queloides confirmada en las lesiones tratadas frente a las no tratadas a las 24 semanas (± 7 días) después de la primera dosis, se analizó mediante la Escala de cicatrices de Vancouver modificada, que informa una puntuación acumulativa basada en subpuntuaciones de vascularidad, flexibilidad y altura.
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24 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de sujetos con mejoría, definida como formación de queloides no confirmada en la lesión tratada frente a formación de queloides confirmada en la lesión no tratada.
Periodo de tiempo: 24 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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Porcentaje de sujetos con mejoría a las 24 semanas (± 7 días), definida como formación de queloides no confirmada en la lesión tratada frente a formación de queloides confirmada en la lesión no tratada, según la evaluación mediante la Vancouver Scar Scale modificada, que informa una puntuación acumulada basada en subpuntuaciones de vascularidad, flexibilidad y altura.
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24 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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Porcentaje de sujetos con formación de queloides confirmada en las lesiones tratadas frente a las no tratadas a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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El porcentaje de sujetos con formación de queloides confirmada en las lesiones tratadas frente a las no tratadas a las 52 semanas (± 7 días) después de la primera dosis, se analizó mediante la Escala de cicatrices de Vancouver modificada, que informa una puntuación acumulada basada en subpuntuaciones de vascularidad, flexibilidad y altura.
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52 semanas (± 7 días) desde la primera dosis
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Tiempo de formación de queloides
Periodo de tiempo: Primera dosis a 365 días
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Tiempo hasta la primera formación queloide confirmada
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Primera dosis a 365 días
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Volumen de queloide a las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas desde la primera dosis
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24 semanas desde la primera dosis
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Volumen de queloide a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas desde la primera dosis
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52 semanas desde la primera dosis
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Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC) de Remlarsen - Dosis única
Periodo de tiempo: Primera dosis a 24 horas después de la dosis
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Área bajo la curva (AUClast) para remlarsen + metabolitos activos (fármaco activo total) después de una dosis única
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Primera dosis a 24 horas después de la dosis
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de Remlarsen - Dosis única
Periodo de tiempo: Primera dosis a 24 horas después de la dosis
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de remlarsen + metabolitos activos (fármaco activo total) después de la primera dosis
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Primera dosis a 24 horas después de la dosis
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Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC) de Remlarsen - Multidosis
Periodo de tiempo: Primera dosis hasta 13 días después de la dosis
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Área bajo la curva (AUClast) para remlarsen + metabolitos activos (fármaco activo total) después de múltiples dosis
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Primera dosis hasta 13 días después de la dosis
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de Remlarsen - Multidosis
Periodo de tiempo: Dosificación el día 10 o el día 12 hasta 24 horas después de la dosis
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de remlarsen + metabolitos activos (fármaco activo total) después de múltiples dosis
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Dosificación el día 10 o el día 12 hasta 24 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
24 de junio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
24 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de julio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
26 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MRG201-30-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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