Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja preparatu Remlarsen (MRG-201) po wstrzyknięciu śródskórnym u pacjentów z bliznowcami w wywiadzie
19 lipca 2021 zaktualizowane przez: miRagen Therapeutics, Inc.
Faza 2, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji MRG-201 po wstrzyknięciu śródskórnym u pacjentów z bliznowcami w wywiadzie
Remlarsen (MRG-201) ma naśladować aktywność cząsteczki zwanej miR-29, która zmniejsza ekspresję kolagenu i innych białek biorących udział w tworzeniu się blizn.
Remlarsen jest badany w celu ustalenia, czy może ograniczyć tworzenie się włóknistej tkanki bliznowatej w niektórych chorobach.
Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji remlarsenu u osób z historią bliznowców oraz zbadanie aktywności remlarsenu w zapobieganiu lub zmniejszaniu powstawania bliznowców.
Kolejnym celem jest zbadanie farmakokinetyki remlarsenu (przemieszczania się leku do organizmu, przez niego iz organizmu).
Grupa 12-16 ochotników biorących udział w badaniu zostanie poddana dwóm małym biopsjom skóry w górnej części pleców/ramion, które zostaną zamknięte szwami.
W jedno miejsce biopsji zostanie wstrzyknięte do 6 dawek remlarsenu w ciągu 2 tygodni, aw drugie miejsce podobnie zostanie wstrzyknięty roztwór placebo.
Uczestnicy będą monitorowani pod kątem powstawania keloidów w dwóch miejscach biopsji, pod kątem oznak lub objawów niekorzystnego wpływu na organizm oraz poziomów remlarsenu we krwi w czasie.
Drugi 2-tygodniowy cykl leczenia można zastosować, jeśli istnieją oznaki, że bliznowiec może tworzyć się w jednym lub obu miejscach biopsji.
Pacjenci będą obserwowani przez około 1 rok po ostatnim cyklu leczenia, aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo remlarsenu i możliwość późniejszego pojawienia się blizny keloidowej.
Dodatkowe grupy pacjentów mogą być włączone do testowania niższych dawek remlarsenu lub rozszerzonego schematu dawkowania.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Stany Zjednoczone, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Texas
-
College Station, Texas, Stany Zjednoczone, 77845
- J & S Studies
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Musi przedstawić pisemną świadomą zgodę.
- Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i mieć negatywny wynik testu ciążowego.
- Kandydaci do badania powinni prawdopodobnie tworzyć bliznowce w okolicy górnej części pleców/ramion po biopsji punktowej na podstawie wywiadu o wysokiej częstości powstawania bliznowców (≥ 10 bliznowców) lub historii dużych bliznowców (≥ 4 cm).
- Uczestnicy nie powinni przewidywać, że podczas badania będą potrzebować ogólnoustrojowych kortykosteroidów.
- Obszar w górnej części pleców/ramion musi być wolny od bliznowców, trądziku, rozstępów lub innych patologii skóry lub powikłań.
- Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni pozostający w stosunkach seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas udziału w badaniu i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w historii choroby lub badaniu przedmiotowym, które w opinii badacza sprawią, że pacjent nie będzie się nadawał do włączenia do badania.
- Historia chorób genetycznych predysponujących do bliznowców (np. zespół Ehlersa-Danlosa, wrodzona dystrofia mięśniowa Ullricha itp.).
- Historia dysfunkcji nerek lub wątroby lub dowód dysfunkcji nerek lub wątroby podczas badania przesiewowego.
- Dowody na klinicznie istotną niedokrwistość, neutropenię lub trombocytopenię podczas badania przesiewowego.
- Historia skazy krwotocznej lub koagulopatii.
- Aktywna lub niekontrolowana infekcja podczas badania przesiewowego lub na początku badania.
- Niedawna historia alkoholizmu, nadużywania narkotyków lub narkotyków (w ciągu ostatniego roku) oraz zgoda na powstrzymanie się od używania nielegalnych narkotyków przez cały okres badania.
- Pozytywny wynik na obecność patogenu przenoszonego przez krew (HBV, HCV, HIV) podczas badania przesiewowego.
- Wcześniejsze nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 3 lat (dotyczy raka płaskonabłonkowego i podstawnokomórkowego, które zostały pomyślnie wyleczone).
- Stosowanie steroidów ogólnoustrojowych w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej lub miejscowe stosowanie steroidów w ciągu 1 tygodnia od wizyty początkowej.
- Użycie badanego leku małocząsteczkowego w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej lub użycie eksperymentalnego oligonukleotydu lub leku biologicznego w ciągu 90 dni od wizyty wyjściowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Remlarsen - śródskórnie
Sześć dawek remlarsenu (5,3 mg) w ciągu 2 tygodni w miejscu jednej rany po wycięciu skóry i sześć dawek placebo w tym samym czasie w miejscu drugiej rany po wycięciu skóry.
Każdy przedmiot będzie służył jako jego własna jednoczesna kontrola.
|
Wstrzyknięcie śródskórne w miejsce jednej rany wyciętej
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo – śródskórnie
Sześć dawek remlarsenu (5,3 mg) w ciągu 2 tygodni w miejscu jednej rany po wycięciu skóry i sześć dawek placebo w tym samym czasie w miejscu drugiej rany po wycięciu skóry.
Każdy przedmiot będzie służył jako jego własna jednoczesna kontrola.
|
Wstrzyknięcie śródskórne w miejsce drugiego wycięcia rany
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z potwierdzonym powstawaniem keloidów w leczonych i nieleczonych zmianach po 24 tygodniach
Ramy czasowe: 24 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
Odsetek pacjentów z potwierdzonym powstawaniem keloidów w leczonych i nieleczonych zmianach po 24 tygodniach (± 7 dni) po pierwszej dawce, analizowany przy użyciu zmodyfikowanej Vancouver Scar Scale, która przedstawia skumulowany wynik na podstawie wyników cząstkowych dla unaczynienia, giętkości i wzrostu.
|
24 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z poprawą, zdefiniowaną jako brak potwierdzonego tworzenia się bliznowca w leczonej zmianie w porównaniu z potwierdzonym tworzeniem się bliznowca w nieleczonej zmianie.
Ramy czasowe: 24 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
Odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa po 24 tygodniach (± 7 dni), zdefiniowana jako brak potwierdzonego tworzenia bliznowca w leczonej zmianie w porównaniu z potwierdzonym tworzeniem bliznowca w nieleczonej zmianie, w oparciu o ocenę przy użyciu zmodyfikowanej Vancouver Scar Scale, która przedstawia skumulowany wynik na podstawie wyniki cząstkowe dla unaczynienia, giętkości i wzrostu.
|
24 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
|
Odsetek pacjentów z potwierdzonym powstawaniem keloidów w leczonych i nieleczonych zmianach po 52 tygodniach
Ramy czasowe: 52 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
Odsetek pacjentów z potwierdzonym powstawaniem keloidów w leczonych i nieleczonych zmianach po 52 tygodniach (± 7 dni) po pierwszej dawce, analizowany przy użyciu zmodyfikowanej Vancouver Scar Scale, która przedstawia skumulowany wynik na podstawie wyników cząstkowych dla unaczynienia, giętkości i wzrostu.
|
52 tygodnie (± 7 dni) od pierwszej dawki
|
|
Czas do formacji keloidów
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do 365 dni
|
Czas do pierwszego potwierdzonego powstania keloidu
|
Pierwsza dawka do 365 dni
|
|
Objętość bliznowca po 24 tygodniach
Ramy czasowe: 24 tygodnie od pierwszej dawki
|
24 tygodnie od pierwszej dawki
|
|
|
Objętość bliznowca po 52 tygodniach
Ramy czasowe: 52 tygodnie od pierwszej dawki
|
52 tygodnie od pierwszej dawki
|
|
|
Pole powierzchni pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) preparatu Remlarsen — pojedyncza dawka
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do 24 godzin po podaniu
|
Pole pod krzywą (AUClast) dla remlarsenu + aktywnych metabolitów (całkowity aktywny lek) po pojedynczej dawce
|
Pierwsza dawka do 24 godzin po podaniu
|
|
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) preparatu Remlarsen — pojedyncza dawka
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do 24 godzin po podaniu
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) remlarsenu + aktywnych metabolitów (całkowita substancja czynna) po pierwszej dawce
|
Pierwsza dawka do 24 godzin po podaniu
|
|
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) preparatu Remlarsen — dawka wielodawkowa
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do 13 dni po podaniu
|
Pole pod krzywą (AUClast) dla remlarsenu + aktywnych metabolitów (całkowity aktywny lek) po wielokrotnych dawkach
|
Pierwsza dawka do 13 dni po podaniu
|
|
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) preparatu Remlarsen — dawka wielodawkowa
Ramy czasowe: Dawkowanie w dniu 10 lub dniu 12 do 24 godzin po podaniu
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) remlarsenu + aktywnych metabolitów (całkowita substancja czynna) po wielokrotnym podaniu
|
Dawkowanie w dniu 10 lub dniu 12 do 24 godzin po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lipca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 lipca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 lipca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRG201-30-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .