Eficácia, segurança e tolerabilidade de Remlarsen (MRG-201) após injeção intradérmica em indivíduos com histórico de quelóides
19 de julho de 2021 atualizado por: miRagen Therapeutics, Inc.
Um estudo de Fase 2, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MRG-201 após injeção intradérmica em indivíduos com histórico de quelóides
Remlarsen (MRG-201) é projetado para imitar a atividade de uma molécula chamada miR-29 que diminui a expressão de colágeno e outras proteínas que estão envolvidas na formação da cicatriz.
Remlarsen está sendo estudado para determinar se pode limitar a formação de tecido cicatricial fibroso em certas doenças.
Os objetivos deste estudo são investigar a segurança e a tolerabilidade do remlarsen em indivíduos com histórico de cicatrizes quelóides e investigar a atividade do remlarsen na prevenção ou redução da formação de quelóide.
Outro objetivo é estudar a farmacocinética do remlarsen (o movimento de uma droga para dentro, através e para fora do corpo).
Um grupo de 12 a 16 voluntários do estudo será submetido a duas pequenas biópsias de pele na região superior das costas/ombro, que serão fechadas com suturas.
Um local de biópsia será injetado com até 6 doses de remlarsen durante um período de 2 semanas e o segundo local será injetado de forma semelhante com uma solução de placebo.
Os participantes serão monitorados quanto à formação de quelóides nos dois locais de biópsia, quanto a sinais ou sintomas de efeitos adversos no corpo e quanto aos níveis de remlarsen no sangue ao longo do tempo.
Um segundo ciclo de tratamento de 2 semanas pode ser administrado se houver sinais de que um queloide pode estar se formando em um ou ambos os locais de biópsia.
Os indivíduos serão acompanhados por cerca de 1 ano após o curso final do tratamento para avaliar a segurança a longo prazo de remlarsen e o potencial para o aparecimento posterior de uma cicatriz quelóide.
Grupos adicionais de indivíduos podem ser inscritos para testar doses mais baixas de remlarsen ou um esquema de dosagem estendido.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Texas
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College Station, Texas, Estados Unidos, 77845
- J & S Studies
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Deve fornecer consentimento informado por escrito.
- As fêmeas não devem estar grávidas ou amamentando e ter testes de gravidez negativos.
- Os candidatos do estudo devem ter probabilidade de formar queloides na região superior das costas/ombro após biópsia com punção com base em uma história de alta frequência de formação de queloides (≥ 10 queloides) ou uma história de queloides grandes (≥ 4 cm).
- Os indivíduos não devem antecipar a necessidade de corticosteróides sistêmicos durante o estudo.
- Deve ter área na região superior das costas/ombro livre de quelóides, acne, estrias ou outras patologias ou complicações da pele.
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar ou indivíduos do sexo masculino envolvidos em relações sexuais com uma mulher com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a participação no estudo e por pelo menos 6 meses após a última dose do medicamento do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Anormalidades clinicamente significativas no histórico médico ou no exame físico que, na opinião do investigador, tornariam o sujeito inadequado para inclusão no estudo.
- Histórico de distúrbios genéticos que predispõem a quelóides (por exemplo, síndrome de Ehlers-Danlos, distrofia muscular congênita de Ullrich, etc.).
- História de disfunção renal ou hepática ou evidência de disfunção renal ou hepática na triagem.
- Evidência de anemia clinicamente significativa, neutropenia ou trombocitopenia na triagem.
- História de diátese hemorrágica ou coagulopatia.
- Infecção ativa ou não controlada na triagem ou no início do estudo.
- História recente de alcoolismo, abuso de drogas ou drogas ilícitas (no último ano) e concordância em abster-se de usar drogas ilícitas durante o estudo.
- Positivo para patógeno transmitido pelo sangue (HBV, HCV, HIV) na triagem.
- Malignidades anteriores nos últimos 3 anos (permitindo carcinomas de células escamosas e basocelulares que foram tratados com sucesso).
- Uso de esteróides sistêmicos dentro de 4 semanas após a visita inicial ou uso local de esteróides dentro de 1 semana após a visita inicial.
- Uso de um medicamento experimental de pequena molécula dentro de 30 dias da visita inicial ou uso de um oligonucleotídeo experimental ou medicamento biológico dentro de 90 dias da visita inicial.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Remlarsen - Intradérmico
Seis doses de remlarsen (5,3 mg) durante um período de 2 semanas no local de uma ferida cutânea excisional e seis doses de placebo durante o mesmo período no local de uma segunda ferida cutânea excisional.
Cada sujeito servirá como seu próprio controle simultâneo.
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Injeção intradérmica no local de uma ferida excisional
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo - Intradérmico
Seis doses de remlarsen (5,3 mg) durante um período de 2 semanas no local de uma ferida cutânea excisional e seis doses de placebo durante o mesmo período no local de uma segunda ferida cutânea excisional.
Cada sujeito servirá como seu próprio controle simultâneo.
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Injeção intradérmica no local da segunda ferida excisional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de indivíduos com formação de queloide confirmada em lesões tratadas versus não tratadas em 24 semanas
Prazo: 24 semanas (± 7 dias) a partir da primeira dose
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A porcentagem de indivíduos com formação de queloide confirmada em lesões tratadas versus não tratadas em 24 semanas (± 7 dias) após a primeira dose, analisada usando a Vancouver Scar Scale modificada, que relata uma pontuação cumulativa baseada em subpontuações para vascularização, maleabilidade e altura.
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24 semanas (± 7 dias) a partir da primeira dose
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de indivíduos com melhora, definida como nenhuma formação de queloide confirmada na lesão tratada versus formação de queloide confirmada na lesão não tratada.
Prazo: 24 semanas (± 7 dias) a partir da primeira dose
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Porcentagem de indivíduos com melhora em 24 semanas (± 7 dias), definida como nenhuma formação de queloide confirmada na lesão tratada versus formação de queloide confirmada na lesão não tratada, com base na avaliação usando a Escala de Cicatriz de Vancouver modificada, que relata uma pontuação cumulativa baseada em subpontuações para vascularização, flexibilidade e altura.
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24 semanas (± 7 dias) a partir da primeira dose
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Porcentagem de indivíduos com formação de queloide confirmada em lesões tratadas versus não tratadas em 52 semanas
Prazo: 52 semanas (± 7 dias) desde a primeira dose
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A porcentagem de indivíduos com formação de queloide confirmada em lesões tratadas versus não tratadas em 52 semanas (± 7 dias) após a primeira dose, analisada usando a Vancouver Scar Scale modificada, que relata uma pontuação cumulativa baseada em subpontuações para vascularização, flexibilidade e altura.
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52 semanas (± 7 dias) desde a primeira dose
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Tempo para formação de queloide
Prazo: Primeira dose até 365 dias
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Tempo para a primeira formação de queloide confirmada
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Primeira dose até 365 dias
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Volume de quelóide em 24 semanas
Prazo: 24 semanas a partir da primeira dose
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24 semanas a partir da primeira dose
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Volume de quelóide em 52 semanas
Prazo: 52 semanas a partir da primeira dose
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52 semanas a partir da primeira dose
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Área Sob a Curva de Concentração Plasmática vs. Tempo (AUC) de Remlarsen - Dose Única
Prazo: Primeira dose até 24 horas após a dose
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Área sob a curva (AUClast) para remlarsen + metabólitos ativos (fármaco ativo total) após uma dose única
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Primeira dose até 24 horas após a dose
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Pico de Concentração Plasmática (Cmax) de Remlarsen - Dose Única
Prazo: Primeira dose até 24 horas após a dose
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Concentração plasmática máxima (Cmax) de remlarsen + metabólitos ativos (fármaco ativo total) após a primeira dose
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Primeira dose até 24 horas após a dose
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Área Sob a Curva de Concentração Plasmática vs. Tempo (AUC) de Remlarsen - Multidose
Prazo: Primeira dose até 13 dias após a dose
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Área sob a curva (AUClast) para remlarsen + metabólitos ativos (fármaco ativo total) após doses múltiplas
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Primeira dose até 13 dias após a dose
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Pico de Concentração Plasmática (Cmax) de Remlarsen - Multidose
Prazo: Dosagem no Dia 10 ou Dia 12 até 24 horas após a dose
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Concentração plasmática máxima (Cmax) de remlarsen + metabólitos ativos (fármaco ativo total) após doses múltiplas
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Dosagem no Dia 10 ou Dia 12 até 24 horas após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
24 de junho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
24 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2018
Primeira postagem (Real)
26 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MRG201-30-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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