Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​Baloxavir Marboxil hos raske pædiatriske deltagere fra fødsel til < 1 år med influenzalignende symptomer

13. maj 2024 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En multicenter, enkeltarmet, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af Baloxavir Marboxil hos ellers raske pædiatriske patienter fra fødsel til < 1 år med influenzalignende symptomer

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​baloxavir marboxil hos raske pædiatriske deltagere fra fødsel til

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Montana, Bulgarien, 3400
        • MHAT Stamen Iliev AD
      • Ruse, Bulgarien, 7002
        • SHAT for Pneumo-Phtysiatric Diseases ?Dr. Dimitar Gramatikov?; Dept. of Pulmonology and Phtisiatrics
  • Costa Rica
      • San José, Costa Rica, 10108
        • ICIMED Instituto de Investigación en Ciencias Médicas
  • Den Russiske Føderation
    • Moskovskaja Oblast
      • Moskva, Moskovskaja Oblast, Den Russiske Føderation, 111123
        • The scientific-research institute of epidemiology; Infectious clinical hospital ?2 of Moscow H.D.
  • Finland
      • Tampere, Finland, 33520
        • TAYS Lastenklinikka; Lasten lääketutkimuskeskus Peetu
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Jonesboro, Arkansas, Forenede Stater, 72401
        • The Children's Clinic of Jonesboro, P.A.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • USF Health
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Clinical Research Prime
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago;Division of Infectious Disease
    • Kentucky
      • Bardstown, Kentucky, Forenede Stater, 40004
        • Kentucky Pediatric Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75218
        • Oak Cliff Research Company, LLC
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77036-3316
        • Mercury Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Tekton Research
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 4931807
        • Clalit Health Services- Pediatric Ambulatory Clinic; Pediatric Ambulatory Clinic
  • Polen
      • ??czna, Polen, 21-010
        • NZOZ Salmed
      • ?omianki, Polen, 05-092
        • Samodzielny Zespol Publicznych Zakladow Opieki Zdrowotnej im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Lesnym
      • Bydgoszcz, Polen, 85-079
        • NZOZ Vitamed
      • Bydgoszcz, Polen, 85-030
        • Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny; Oddzia? Pediatrii, Chorób Infekcyjnych i Hepatologii
      • Bydgoszcz, Polen, 85-048
        • In Vivo Sp. z o.o.
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre; Servicio de Pediatria
    • LA Coruña
      • Santiago de Compostela, LA Coruña, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
  • Sydafrika
      • Gauteng, Sydafrika, 0001
        • Global Clinical Trials; Clinical Trials
      • Germiston, Sydafrika, 1401
        • GAMA; Clinical Research
      • Kempton Park, Sydafrika, 1619
        • Peermed Clinical Trial Centre
      • Polokwane, Sydafrika, 0699
        • Metropolitan Clinical Research Institute
      • Polokwane, Sydafrika, 0699
        • Pholosho Netcare; Netcare Hospital
      • Pretoria, Sydafrika, 0152
        • Setshaba Research Centre; Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder fra fødsel til < 1 år ved screening
  • Skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse indhentet fra deltagerens forældre eller værge
  • Forælder/værge, der er villig og i stand til at overholde undersøgelseskrav, efter investigators vurdering

  • Deltagere med en diagnose af influenzavirusinfektion bekræftet ved tilstedeværelsen af ​​alle følgende:

    1. Efter investigators vurdering er der en klinisk mistanke om influenza
    2. Mindst ét ​​luftvejssymptom (enten hoste eller forkølelse)

    (b) Positiv prescreening influenzatest (RIDT eller PCR) udført inden for 48 timer efter screening

  • Deltagere med en negativ prescreening COVID-19 test (RAT eller PCR) inden for 48 timer efter screening
  • Tidsintervallet mellem symptomernes indtræden og screeningen er ≤ 96 timer (symptomernes indtræden er defineret som det tidspunkt, hvor kropstemperaturen første gang oversteg 37,5°C, hvis kendt, eller tidspunktet, hvor det første symptom blev bemærket af forælderen eller omsorgspersonen)

Ekskluderingskriterier:

  • Indlagt på hospitalet for komplikationer af influenza eller betydelige følgesygdomme
  • Samtidige infektioner, der kræver systemisk antiviral behandling ved screening
  • Kræv, efter investigators mening, enhver af de forbudte medicin under undersøgelsen
  • Premature nyfødte (født ved < 37 ugers graviditet) og/eller vejer < 2,5 kg ved screening
  • Tidligere behandling med peramivir, laninamivir, oseltamivir, zanamivir eller amantadin inden for 2 uger før screening
  • Immunisering med en levende/svækket influenzavaccine i de 2 uger før screening
  • Samtidig behandling med steroider eller anden immunsuppressiv behandling
  • Kendt HIV-infektion eller anden immunsuppressiv lidelse
  • Ukontrolleret nyre-, vaskulær, neurologisk eller metabolisk sygdom (f.eks. diabetes, skjoldbruskkirtelsygdomme, binyresygdom), hepatitis, skrumpelever eller lungesygdomme eller deltagere med kendt kronisk nyresvigt
  • Aktiv kræft på ethvert sted
  • Historie om organtransplantation
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelse af lægemiddel (dvs. baloxavir marboxil) eller acetaminophen
  • Deltagelse i et klinisk forsøg inden for 4 uger eller fem halveringstider efter eksponering for et forsøgslægemiddel før screening, alt efter hvad der er længst

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Baloxavir Marboxil
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis baloxavir marboxil på dag 1 (baseret på kropsvægt og alder).
Medicin: Baloxavir Marboxil
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis baloxavir marboxil på dag 1 baseret på kropsvægt og alder. Deltagere i alderen ≥ 3 måneder til

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 29
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet. En SAE er enhver væsentlig fare, kontraindikation, bivirkning, der er dødelig eller livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er medicinsk signifikant eller kræver indgreb for at forhindre et eller andet af de ovenfor nævnte resultater.
Fra dag 1 til dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af Baloxavir Marboxil og S-033447
Tidsramme: 0,5 til 2 timer efter dosis på dag 1; 24 timer (dag 2) og 72 timer (dag 4) efter dosis, dag 6 og dag 10
S-033447 er en aktiv metabolit af baloxavir marboxil.
0,5 til 2 timer efter dosis på dag 1; 24 timer (dag 2) og 72 timer (dag 4) efter dosis, dag 6 og dag 10
Areal under koncentration til tid-kurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf) af Baloxavir Marboxil og S-033447
Tidsramme: Op til dag 10
S-033447 er en aktiv metabolit af baloxavir marboxil.
Op til dag 10
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Baloxavir Marboxil og S-033447
Tidsramme: Op til dag 10
S-033447 er en aktiv metabolit af baloxavir marboxil.
Op til dag 10
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Baloxavir Marboxil og S-033447
Tidsramme: Op til dag 10
S-033447 er en aktiv metabolit af baloxavir marboxil.
Op til dag 10
Tilsyneladende halveringstid (T1/2) af Baloxavir Marboxil og S-033447
Tidsramme: Op til dag 10
S-033447 er en aktiv metabolit af baloxavir marboxil.
Op til dag 10
Tid til lindring af tegn og symptomer på influenza
Tidsramme: Dag 1 til dag 15

Tid til lindring af tegn og symptomer på influenza blev defineret som den tid, der gik fra starten af ​​behandlingen til det punkt, hvor alle følgende kriterier var opfyldt og varede i mindst 21,5 timer:

  • En score på 0 (intet problem) eller 1 (mindre problem) for hoste og næsesymptomer for punkt 14 og 15 i Canadian Acute Respiratory Illness and Flu Scale [CARIFS]);
  • Et "ja" svar på følgende spørgsmål på CARIFS: "Siden sidste vurdering har deltageren været i stand til at vende tilbage til daginstitution/skole eller genoptage sin normale daglige aktivitet på samme måde som før han udviklede influenza. ?";
  • Vend først tilbage til afebril tilstand (tympanisk temperatur ≤37,2 grader Celsius [°C]).

Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven. Deltagere, der trak sig tilbage før en begivenhed af interesse eller ikke oplevede opløsning af symptomer, blev censureret på det sidste observationstidspunkt.
Dag 1 til dag 15
Varighed af feber
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Varighed af feber blev defineret som den tid, det tog deltagerne at vende tilbage til afebril tilstand [tympanisk temperatur ≤ 37,2°C] og forblive det i mindst 21,5 timer efter debut. Deltagere, der ikke havde feber ved baseline, eller hvis kropstemperatur ikke blev opsamlet, blev udelukket fra analysen. Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven.
Dag 1 til dag 15
Symptomernes varighed
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Effektiviteten af ​​baloxavir marboxil blev evalueret ud fra varigheden af ​​symptomer, dvs. lindring af alle symptomer som defineret ved en score på 0 [intet problem] eller 1 [mindre problem] og forbliver således i mindst 21,5 timer for alle 18 symptomer (Dårlig appetit Sover ikke godt, kræsen, træthed , løbende næse; Opkastning; Ikke interesseret i, hvad der foregår. Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven. Deltagere, der trak sig tilbage før en begivenhed af interesse eller ikke oplevede opløsning af symptomer, blev censureret på det sidste observationstidspunkt.
Dag 1 til dag 15
Tid til at vende tilbage til normal sundhed og aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 15

Tiden til at vende tilbage til normal sundhed og aktivitet blev defineret ved et 'Ja'-svar på følgende spørgsmål på CARIFS: "Siden sidste vurdering har patienten været i stand til at vende tilbage til daginstitution/skole eller genoptage sin normale daglige aktivitet i på samme måde som før man udviklede influenza?" og forbliver således i mindst 21,5 timer.

Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven. Deltagere, der trak sig tilbage før en begivenhed af interesse eller ikke oplevede opløsning af symptomer, blev censureret på det sidste observationstidspunkt.
Dag 1 til dag 15
Antal deltagere med influenza-relaterede komplikationer
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
De influenzarelaterede komplikationer omfatter død, hospitalsindlæggelse, radiologisk bekræftet lungebetændelse, bronkitis, bihulebetændelse, mellemørebetændelse, encephalitis/encefalopati, feberkramper, myositis
Dag 1 til dag 29
Antal deltagere, der har brug for antibiotika
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
Antallet af deltagere, der havde brug for antibiotika for influenza-relaterede komplikationer, er rapporteret her.
Dag 1 til dag 29
Tid til ophør af viral udskillelse af virustiter
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
Tid til ophør af viral udskillelse ved virustiter blev defineret som tiden i timer mellem påbegyndelse af enhver undersøgelsesbehandling og første gang, hvor influenzavirustiteren var under detektionsgrænsen (0,75 log10 infektiøs vævskulturdosis (TCID)50 /milliliter [ml]). Deltagere, hvis virustitre ikke nåede grænsen ved det sidste observationstidspunkt, blev behandlet som censureret på det tidspunkt. En dag blev konverteret til 24 timer. Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven.
Dag 1 til dag 29
Tid til ophør af viral udskillelse ved omvendt transkription-polymerasekædereaktion (RT-PCR)
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
Tid til ophør af viral udskillelse ved RT-PCR, i timer, blev defineret som tiden mellem påbegyndelse af undersøgelsesbehandling og første gang, hvor virusribonukleinsyre (RNA) ved RT-PCR kvalitativt resultat var negativ (ingen cyklustærskel [Ct] ]-værdi detekterbar). Deltagere, der ikke havde et negativt resultat ved det sidste observationstidspunkt, blev behandlet som censureret på det tidspunkt. For deltagere med flere virustyper blev dette endepunkt defineret som tiden mellem påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen og første gang, hvor virus-RNA ved RT-PCR kvalitativt resultat var negativt for alle virustyper. En dag blev konverteret til 24 timer. Mediantiden blev estimeret ud fra Kaplan-Meier-kurven. Deltagere med et positivt virus-RNA på dag 1 er inkluderet i denne analyse.
Dag 1 til dag 29
Ændring fra baseline i influenzavirustiter over tid
Tidsramme: Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Ændring fra baseline i influenzavirustiter (log10TCID50/mL) blev defineret som ændringen fra baseline i influenzavirustiter på dag 2, 4, 6, 10 og 29. Hvis influenzavirustiteren var mindre end den nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ), blev virustiteren imputeret til 0,749 (log10TCID50/mL). Kun deltagere med en positiv virustiter på dag 1 blev inkluderet i denne analyse.
Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Ændring fra baseline i mængden af ​​virus-RNA (RT-PCR) over tid
Tidsramme: Baseline, dag 2, 4, 6 og 10
Ændring fra baseline i mængden af ​​virus-RNA blev defineret som ændringen fra baseline i mængden af ​​virus-RNA på dag 2, 4, 6 og 10. Hvis mængden af ​​virus-RNA er mindre end den nedre kvantificeringsgrænse, blev mængden af ​​virus-RNA imputeret som den relevante LLOQ (log10 virale partikler pr. milliliter (vp/mL)). Hvis en deltager var inficeret med flere virustyper, blev summen af ​​virus-RNA (log10 vp/mL) brugt til analyse. Deltagere med et positivt virus-RNA ved RT-PCR på dag 1 blev inkluderet i denne analyse.
Baseline, dag 2, 4, 6 og 10
Procentdel af deltagere med positiv influenzavirustiter over tid
Tidsramme: Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Procentdel af deltagere, der var positive for influenzavirustiter ved hvert besøg, blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, hvis influenzavirustiter ikke var mindre end LLOQ (0,75 log10TCID50/mL) eller positive blandt dem, der blev vurderet for influenzavirustiter på dag 2, 4, 6 , 10 og 29. Deltagere med en positiv influenzavirustiter på dag 1 blev inkluderet i denne analyse.
Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Procentdel af deltagere positive ved RT-PCR over tid
Tidsramme: Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Procentdel af deltagere, der var positive med RT-PCR ved hvert besøg, blev defineret som procentdelen af ​​deltagere med et positivt kvalitativt resultat blandt dem, der blev vurderet ved RT-PCR på dag 2, 4, 6, 10 og 29. Deltagere med et positivt RT-PCR-resultat på dag 1 blev inkluderet i denne analyse. Procentsatser afrundes.
Baseline, dag 2, 4, 6, 10 og 29
Område under koncentration-tidskurven (AUC) i virustiter
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
AUC i virustiter blev beregnet ved anvendelse af den trapezformede metode. Fireogtyve timers tid blev konverteret til én dag. Deltagere med en positiv virustiter på dag 1 blev inkluderet i denne analyse. LLOQ og nedre detektionsgrænse blev defineret som 0,75 log10TCID50/mL for influenza A og 0,75 log10TCID50/ml for influenza B. Hvis en deltager var inficeret med flere virustyper, vil summen af ​​disse virustitere blive brugt til analyse.
Dag 1 til dag 29
Areal under kurven i mængden af ​​virus-RNA (RT-PCR)
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
AUC i virus-RNA (RT-PCR) blev defineret som AUC for ændring fra baseline i mængden af ​​virus-RNA (RT-PCR). AUC blev beregnet under anvendelse af den trapezformede metode svarende til AUC i virustiter. Deltagere med et positivt RT-PCR-resultat på dag 1 blev udsat for denne analyse. Hvis mængden af ​​virus-RNA er mindre end den nedre kvantificeringsgrænse, blev mængden af ​​virus-RNA imputeret som den relevante LLOQ (log10 virale partikler pr. milliliter (vp/mL)). Hvis en deltager var inficeret med flere virustyper, blev summen af ​​dem mængden af ​​virus-RNA brugt til analyse.
Dag 1 til dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

3. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2018

Først opslået (Faktiske)

31. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP40559
  • 2018-002154-70 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner