Estudio para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de baloxavir marboxil en participantes pediátricos sanos desde el nacimiento hasta < 1 año con síntomas similares a los de la influenza
13 de mayo de 2024 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un estudio abierto, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de baloxavir marboxil en pacientes pediátricos por lo demás sanos desde el nacimiento hasta < 1 año con síntomas similares a los de la influenza
Este estudio evaluará la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de baloxavir marboxil en participantes pediátricos sanos desde el nacimiento hasta
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
49
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Montana, Bulgaria, 3400
- MHAT Stamen Iliev AD
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Ruse, Bulgaria, 7002
- SHAT for Pneumo-Phtysiatric Diseases ?Dr. Dimitar Gramatikov?; Dept. of Pulmonology and Phtisiatrics
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San José, Costa Rica, 10108
- ICIMED Instituto de Investigación en Ciencias Médicas
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre; Servicio de Pediatria
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LA Coruña
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Santiago de Compostela, LA Coruña, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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Arkansas
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Jonesboro, Arkansas, Estados Unidos, 72401
- The Children's Clinic of Jonesboro, P.A.
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- USF Health
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Idaho
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Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
- Clinical Research Prime
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago;Division of Infectious Disease
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Kentucky
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Bardstown, Kentucky, Estados Unidos, 40004
- Kentucky Pediatric Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75218
- Oak Cliff Research Company, LLC
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77036-3316
- Mercury Clinical Research
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Tekton Research
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Moskovskaja Oblast
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Moskva, Moskovskaja Oblast, Federación Rusa, 111123
- The scientific-research institute of epidemiology; Infectious clinical hospital ?2 of Moscow H.D.
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Tampere, Finlandia, 33520
- TAYS Lastenklinikka; Lasten lääketutkimuskeskus Peetu
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Petach Tikva, Israel, 4931807
- Clalit Health Services- Pediatric Ambulatory Clinic; Pediatric Ambulatory Clinic
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??czna, Polonia, 21-010
- NZOZ Salmed
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?omianki, Polonia, 05-092
- Samodzielny Zespol Publicznych Zakladow Opieki Zdrowotnej im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Lesnym
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Bydgoszcz, Polonia, 85-079
- NZOZ Vitamed
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Bydgoszcz, Polonia, 85-030
- Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny; Oddzia? Pediatrii, Chorób Infekcyjnych i Hepatologii
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Bydgoszcz, Polonia, 85-048
- In Vivo Sp. z o.o.
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Gauteng, Sudáfrica, 0001
- Global Clinical Trials; Clinical Trials
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Germiston, Sudáfrica, 1401
- GAMA; Clinical Research
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Kempton Park, Sudáfrica, 1619
- Peermed Clinical Trial Centre
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Polokwane, Sudáfrica, 0699
- Metropolitan Clinical Research Institute
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Polokwane, Sudáfrica, 0699
- Pholosho Netcare; Netcare Hospital
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Pretoria, Sudáfrica, 0152
- Setshaba Research Centre; Clinical Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad desde el nacimiento hasta < 1 año en el momento de la selección
- Consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio obtenido de los padres o tutores legales del participante
- Padre/tutor dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio, a juicio del investigador
Participantes con un diagnóstico de infección por el virus de la influenza confirmado por la presencia de todo lo siguiente:
- A juicio del investigador existe sospecha clínica de influenza
- Al menos un síntoma respiratorio (ya sea tos o coriza)
(b) Prueba de influenza previa a la detección positiva (RIDT o PCR) realizada dentro de las 48 horas posteriores a la detección
- Participantes con una prueba COVID-19 de preselección negativa (RAT o PCR) dentro de las 48 horas posteriores a la selección
- El intervalo de tiempo entre el inicio de los síntomas y la detección es ≤ 96 horas (el inicio de los síntomas se define como el momento en que la temperatura corporal superó por primera vez los 37,5 °C, si se conoce, o el momento en que el padre o el cuidador notó el primer síntoma)
Criterio de exclusión:
- Hospitalizado por complicaciones de influenza o comorbilidades significativas
- Infecciones concurrentes que requieren terapia antiviral sistémica en la selección
- Requerir, a juicio del investigador, alguno de los medicamentos prohibidos durante el estudio
- Recién nacidos prematuros (nacidos con < 37 semanas de gestación) y/o con un peso < 2,5 kg en la selección
- Tratamiento previo con peramivir, laninamivir, oseltamivir, zanamivir o amantadina dentro de las 2 semanas previas a la selección
- Inmunización con una vacuna viva/atenuada contra la influenza durante las 2 semanas previas a la selección
- Tratamiento concomitante con esteroides u otra terapia inmunosupresora
- Infección por VIH conocida u otro trastorno inmunosupresor
- Enfermedad renal, vascular, neurológica o metabólica no controlada (p. ej., diabetes, trastornos tiroideos, enfermedad suprarrenal), hepatitis, cirrosis o enfermedad pulmonar o participantes con insuficiencia renal crónica conocida
- Cáncer activo en cualquier sitio
- Historia del trasplante de órganos.
- Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio (es decir, baloxavir marboxil) o al paracetamol
- Participación en un ensayo clínico dentro de las 4 semanas o cinco semividas de exposición a un fármaco en investigación antes de la selección, lo que sea más largo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Baloxavir marboxil
Los participantes recibirán una dosis oral única de baloxavir marboxil el día 1 (según el peso corporal y la edad).
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Los participantes recibirán una dosis oral única de baloxavir marboxil el día 1 según el peso corporal y la edad.
Participantes de ≥ 3 meses a
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 29
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica a quien se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que se considere o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Un EAG es cualquier peligro significativo, contraindicación o efecto secundario que sea fatal o ponga en riesgo la vida, requiera hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento, sea médicamente significativo o requiera intervención para prevenir uno u otro de los resultados enumerados anteriormente.
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Desde el día 1 hasta el día 29
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentraciones plasmáticas de baloxavir marboxil y S-033447
Periodo de tiempo: 0,5 a 2 horas después de la dosis el día 1; 24 horas (día 2) y 72 horas (día 4) después de la dosis, día 6 y día 10
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S-033447 es un metabolito activo de baloxavir marboxil.
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0,5 a 2 horas después de la dosis el día 1; 24 horas (día 2) y 72 horas (día 4) después de la dosis, día 6 y día 10
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Área bajo la curva de concentración a tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-inf) de Baloxavir Marboxil y S-033447
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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S-033447 es un metabolito activo de baloxavir marboxil.
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Hasta el día 10
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de baloxavir marboxil y S-033447
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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S-033447 es un metabolito activo de baloxavir marboxil.
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Hasta el día 10
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Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de baloxavir marboxil y S-033447
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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S-033447 es un metabolito activo de baloxavir marboxil.
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Hasta el día 10
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Vida media aparente (T1/2) de Baloxavir Marboxil y S-033447
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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S-033447 es un metabolito activo de baloxavir marboxil.
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Hasta el día 10
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Es hora de aliviar los signos y síntomas de la influenza
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 15
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El tiempo transcurrido hasta el alivio de los signos y síntomas de la influenza se definió como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento hasta el momento en que se cumplieron todos los criterios siguientes y se mantuvo durante al menos 21,5 horas:
La mediana del tiempo se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier. Los participantes que se retiraron antes de un evento de interés o que no experimentaron resolución de los síntomas fueron censurados en el último momento de observación. |
Día 1 hasta el día 15
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Duración de la fiebre
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 15
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La duración de la fiebre se definió como el tiempo que tardaron los participantes en volver al estado afebril [temperatura timpánica ≤ 37,2 °C] y permanecer así durante al menos 21,5 horas después del inicio.
Los participantes que no tenían fiebre al inicio del estudio o cuya temperatura corporal no se registró fueron excluidos del análisis.
La mediana del tiempo se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier.
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Día 1 hasta el día 15
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Duración de los síntomas
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 15
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La eficacia de baloxavir marboxil se evaluó según la duración de los síntomas, es decir, el alivio de todos los síntomas definidos por una puntuación de 0 [sin problema] o 1 [problema menor] y permaneciendo así durante al menos 21,5 horas, para los 18 síntomas (falta de apetito). No dormir bien; Irritable, irritable; Se siente mal; Dolores musculares; Fiebre; , secreción nasal; Vómitos; No está interesado en lo que está pasando; No puede levantarse de la cama) especificado en el cuestionario CARIFS.
La mediana del tiempo se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier.
Los participantes que se retiraron antes de un evento de interés o que no experimentaron resolución de los síntomas fueron censurados en el último momento de observación.
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Día 1 hasta el día 15
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Es hora de volver a la salud y la actividad normales
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 15
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El tiempo para regresar a la salud y actividad normal se definió respondiendo "Sí" a la siguiente pregunta del CARIFS: "Desde la última evaluación, ¿ha podido el paciente regresar a la guardería/escuela o reanudar su actividad diaria normal en de la misma manera que se hacía antes de desarrollar la gripe?" y permaneciendo así durante al menos 21,5 horas. La mediana del tiempo se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier. Los participantes que se retiraron antes de un evento de interés o que no experimentaron resolución de los síntomas fueron censurados en el último momento de observación. |
Día 1 hasta el día 15
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Número de participantes con complicaciones relacionadas con la influenza
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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Las complicaciones relacionadas con la influenza incluyen muerte, hospitalización, neumonía confirmada radiológicamente, bronquitis, sinusitis, otitis media, encefalitis/encefalopatía, convulsiones febriles, miositis.
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Día 1 hasta el día 29
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Número de participantes que requieren antibióticos
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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Aquí se informa el número de participantes que requirieron antibióticos por complicaciones relacionadas con la influenza.
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Día 1 hasta el día 29
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Tiempo hasta el cese de la diseminación viral según el título del virus
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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El tiempo hasta el cese de la eliminación viral por título de virus se definió como el tiempo, en horas, entre el inicio de cualquier tratamiento del estudio y la primera vez que el título del virus de la influenza estuvo por debajo del límite de detección (0,75 log10 dosis infecciosa en cultivo de tejidos (TCID)50 /mililitros [mL]).
Los participantes cuyos títulos de virus no alcanzaron el límite en el último momento de observación fueron tratados como censurados en ese momento.
Un día se convirtió en 24 horas.
La mediana del tiempo se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier.
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Día 1 hasta el día 29
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Tiempo hasta el cese de la eliminación viral mediante la reacción en cadena de la polimerasa con transcripción inversa (RT-PCR)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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El tiempo hasta el cese de la eliminación viral mediante RT-PCR, en horas, se definió como el tiempo entre el inicio del tratamiento del estudio y la primera vez que el resultado cualitativo del ácido ribonucleico (ARN) del virus mediante RT-PCR fue negativo (sin umbral de ciclo [Ct ]-valor detectable).
Los participantes que no obtuvieron un resultado negativo en el último momento de observación fueron tratados como censurados en ese momento.
Para los participantes con múltiples tipos de virus, este criterio de valoración se definió como el tiempo entre el inicio del tratamiento del estudio y la primera vez que el resultado cualitativo del ARN del virus mediante RT-PCR fue negativo para todos los tipos de virus.
Un día se convirtió en 24 horas.
El tiempo medio se estimó a partir de la curva de Kaplan-Meier.
En este análisis se incluyen los participantes con un ARN del virus positivo el día 1.
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Día 1 hasta el día 29
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Cambio con respecto al valor inicial en el título del virus de la influenza a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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El cambio desde el valor inicial en el título del virus de la influenza (log10TCID50/mL) se definió como el cambio desde el valor inicial en el título del virus de la influenza los días 2, 4, 6, 10 y 29.
Si el título del virus de la influenza era menor que el límite inferior de cuantificación (LLOQ), el título del virus se imputaba como 0,749 (log10TCID50/mL).
En este análisis solo se incluyeron participantes con un título de virus positivo el día 1.
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Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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Cambio desde el valor inicial en la cantidad de ARN del virus (RT-PCR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, días 2, 4, 6 y 10
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El cambio con respecto al valor inicial en la cantidad de ARN del virus se definió como el cambio con respecto al valor inicial en la cantidad de ARN del virus en los días 2, 4, 6 y 10.
Si la cantidad de ARN del virus es menor que el límite inferior de cuantificación, la cantidad de ARN del virus se imputó como el LLOQ relevante (log10 partículas virales por mililitro (vp/mL)).
Si un participante estaba infectado con múltiples tipos de virus, se utilizó para el análisis la suma del ARN del virus (log10 vp/mL).
En este análisis se incluyeron participantes con un ARN del virus positivo mediante RT-PCR el día 1.
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Línea de base, días 2, 4, 6 y 10
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Porcentaje de participantes con títulos positivos del virus de la influenza a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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El porcentaje de participantes positivos para el título del virus de la influenza en cada visita se definió como el porcentaje de participantes cuyo título del virus de la influenza no fue inferior al LLOQ (0,75 log10TCID50/mL) o positivo entre los evaluados para el título del virus de la influenza los días 2, 4, 6. , 10 y 29.
En este análisis se incluyeron participantes con un título positivo del virus de la influenza el día 1.
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Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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Porcentaje de participantes positivos mediante RT-PCR a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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El porcentaje de participantes positivos por RT-PCR en cada visita se definió como el porcentaje de participantes con un resultado cualitativo positivo entre los evaluados por RT-PCR los días 2, 4, 6, 10 y 29.
En este análisis se incluyeron los participantes con un resultado positivo de RT-PCR el día 1.
Los porcentajes están redondeados.
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Línea de base, días 2, 4, 6, 10 y 29
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Área bajo la curva concentración-tiempo (AUC) en el título de virus
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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El AUC en el título de virus se calculó utilizando el método trapezoidal.
Veinticuatro horas de tiempo se convirtieron en un día.
En este análisis se incluyeron participantes con un título de virus positivo el día 1.
El LLOQ y el límite inferior de detección se definieron como 0,75 log10TCID50/mL para la gripe A y 0,75 log10TCID50/mL para la gripe B. Si un participante estaba infectado con varios tipos de virus, la suma de esos títulos de virus se utilizará para el análisis.
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Día 1 hasta el día 29
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Área bajo la curva en la cantidad de ARN del virus (RT-PCR)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 29
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El AUC en el ARN del virus (RT-PCR) se definió como el AUC del cambio desde el valor inicial en la cantidad de ARN del virus (RT-PCR).
El AUC se calculó utilizando el método trapezoidal similar al AUC en el título de virus.
Los participantes con un resultado positivo de RT-PCR el día 1 fueron sometidos a este análisis.
Si la cantidad de ARN del virus es menor que el límite inferior de cuantificación, la cantidad de ARN del virus se imputó como el LLOQ relevante (log10 partículas virales por mililitro (vp/mL)).
Si un participante estaba infectado con varios tipos de virus, se utilizó para el análisis la suma de ellos, la cantidad de ARN del virus.
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Día 1 hasta el día 29
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de enero de 2019
Finalización primaria (Actual)
3 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
3 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Infecciones por virus de ARN
- Enfermedades virales
- Infecciones
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Infecciones por Orthomyxoviridae
- Influenza Humana
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Baloxavir
Otros números de identificación del estudio
- CP40559
- 2018-002154-70 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .