Studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di Baloxavir Marboxil in partecipanti pediatrici sani dalla nascita a meno di 1 anno con sintomi simil-influenzali
13 maggio 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di Baloxavir Marboxil in pazienti pediatrici altrimenti sani dalla nascita a < 1 anno con sintomi simil-influenzali
Questo studio valuterà la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di baloxavir marboxil in partecipanti pediatrici sani dalla nascita alla
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
49
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Montana, Bulgaria, 3400
- MHAT Stamen Iliev AD
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Ruse, Bulgaria, 7002
- SHAT for Pneumo-Phtysiatric Diseases ?Dr. Dimitar Gramatikov?; Dept. of Pulmonology and Phtisiatrics
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San José, Costa Rica, 10108
- ICIMED Instituto de Investigación en Ciencias Médicas
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Moskovskaja Oblast
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Moskva, Moskovskaja Oblast, Federazione Russa, 111123
- The scientific-research institute of epidemiology; Infectious clinical hospital ?2 of Moscow H.D.
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Tampere, Finlandia, 33520
- TAYS Lastenklinikka; Lasten lääketutkimuskeskus Peetu
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Petach Tikva, Israele, 4931807
- Clalit Health Services- Pediatric Ambulatory Clinic; Pediatric Ambulatory Clinic
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??czna, Polonia, 21-010
- NZOZ Salmed
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?omianki, Polonia, 05-092
- Samodzielny Zespol Publicznych Zakladow Opieki Zdrowotnej im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Lesnym
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Bydgoszcz, Polonia, 85-079
- NZOZ Vitamed
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Bydgoszcz, Polonia, 85-030
- Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny; Oddzia? Pediatrii, Chorób Infekcyjnych i Hepatologii
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Bydgoszcz, Polonia, 85-048
- In Vivo Sp. z o.o.
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre; Servicio de Pediatria
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LA Coruña
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Santiago de Compostela, LA Coruña, Spagna, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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Arkansas
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Jonesboro, Arkansas, Stati Uniti, 72401
- The Children's Clinic of Jonesboro, P.A.
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- USF Health
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Idaho
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Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
- Clinical Research Prime
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago;Division of Infectious Disease
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Kentucky
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Bardstown, Kentucky, Stati Uniti, 40004
- Kentucky Pediatric Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75218
- Oak Cliff Research Company, LLC
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77036-3316
- Mercury Clinical Research
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Tekton Research
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Gauteng, Sud Africa, 0001
- Global Clinical Trials; Clinical Trials
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Germiston, Sud Africa, 1401
- GAMA; Clinical Research
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Kempton Park, Sud Africa, 1619
- Peermed Clinical Trial Centre
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Polokwane, Sud Africa, 0699
- Metropolitan Clinical Research Institute
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Polokwane, Sud Africa, 0699
- Pholosho Netcare; Netcare Hospital
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Pretoria, Sud Africa, 0152
- Setshaba Research Centre; Clinical Research
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età dalla nascita a < 1 anno allo screening
- Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto dai genitori o dal tutore legale del partecipante
- Genitore/tutore disposto e in grado di soddisfare i requisiti di studio, a giudizio dello sperimentatore
Partecipanti con una diagnosi di infezione da virus influenzale confermata dalla presenza di tutti i seguenti elementi:
- A giudizio dello sperimentatore sussiste un sospetto clinico di influenza
- Almeno un sintomo respiratorio (tosse o corizza)
(b) Test influenzale prescreening positivo (RIDT o PCR) eseguito entro 48 ore dallo screening
- Partecipanti con un test COVID-19 di prescreening negativo (RAT o PCR) entro 48 ore dallo screening
- L'intervallo di tempo tra l'insorgenza dei sintomi e lo screening è ≤ 96 ore (l'insorgenza dei sintomi è definita come il momento in cui la temperatura corporea ha superato per la prima volta i 37,5°C, se nota, o il momento in cui il primo sintomo è stato notato dal genitore o da chi si prende cura di lui)
Criteri di esclusione:
- Ricoverato per complicanze dell'influenza o comorbidità significative
- Infezioni concomitanti che richiedono una terapia antivirale sistemica allo screening
- Richiedere, a parere dello sperimentatore, uno qualsiasi dei farmaci proibiti durante lo studio
- Neonati prematuri (nati a < 37 settimane di gestazione) e/o con peso < 2,5 kg allo screening
- Precedente trattamento con peramivir, laninamivir, oseltamivir, zanamivir o amantadina nelle 2 settimane precedenti lo screening
- Immunizzazione con un vaccino influenzale vivo/attenuato durante le 2 settimane precedenti lo screening
- Trattamento concomitante con steroidi o altre terapie immunosoppressive
- Infezione da HIV nota o altro disturbo immunosoppressivo
- Malattie renali, vascolari, neurologiche o metaboliche non controllate (ad esempio diabete, disturbi della tiroide, malattie surrenali), epatite, cirrosi o malattie polmonari o partecipanti con insufficienza renale cronica nota
- Cancro attivo in qualsiasi sito
- Storia del trapianto di organi
- Ipersensibilità nota al farmaco oggetto dello studio (es. baloxavir marboxil) o al paracetamolo
- Partecipazione a uno studio clinico entro 4 settimane o cinque emivite di esposizione a un farmaco sperimentale prima dello screening, a seconda di quale sia il più lungo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Baloxavir Marboxil
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di baloxavir marboxil il giorno 1 (in base al peso corporeo e all'età).
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I partecipanti riceveranno una singola dose orale di baloxavir marboxil il giorno 1 in base al peso corporeo e all'età.
Partecipanti di età ≥ 3 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con tale trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (compreso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un medicinale (in sperimentazione), considerato o meno correlato al medicinale (in sperimentazione).
Un SAE è qualsiasi rischio significativo, controindicazione, effetto collaterale che sia fatale o pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero già esistente, provochi disabilità/incapacità persistente o significativa, sia un'anomalia congenita/difetto congenito, sia significativo dal punto di vista medico o richieda intervento volto a prevenire l’uno o l’altro degli esiti sopra elencati.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Concentrazioni plasmatiche di Baloxavir Marboxil e S-033447
Lasso di tempo: Da 0,5 a 2 ore dopo la dose del giorno 1; 24 ore (Giorno 2) e 72 ore (Giorno 4) dopo la dose, Giorno 6 e Giorno 10
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S-033447 è un metabolita attivo di baloxavir marboxil.
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Da 0,5 a 2 ore dopo la dose del giorno 1; 24 ore (Giorno 2) e 72 ore (Giorno 4) dopo la dose, Giorno 6 e Giorno 10
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Area sotto la curva della concentrazione rispetto al tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-inf) di Baloxavir Marboxil e S-033447
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
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S-033447 è un metabolita attivo di baloxavir marboxil.
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Fino al giorno 10
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Baloxavir Marboxil e S-033447
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
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S-033447 è un metabolita attivo di baloxavir marboxil.
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Fino al giorno 10
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Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax) di Baloxavir Marboxil e S-033447
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
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S-033447 è un metabolita attivo di baloxavir marboxil.
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Fino al giorno 10
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Emivita apparente (T1/2) di Baloxavir Marboxil e S-033447
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
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S-033447 è un metabolita attivo di baloxavir marboxil.
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Fino al giorno 10
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È tempo di alleviare i segni e i sintomi dell'influenza
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
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Il tempo necessario per alleviare i segni e i sintomi dell’influenza è stato definito come il periodo di tempo trascorso dall’inizio del trattamento al punto in cui tutti i seguenti criteri sono stati soddisfatti e rimane per almeno 21,5 ore:
Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier. I partecipanti che si sono ritirati prima di un evento di interesse o che non hanno riscontrato la risoluzione dei sintomi sono stati censurati all'ultimo punto temporale di osservazione. |
Dal giorno 1 al giorno 15
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Durata della febbre
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
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La durata della febbre è stata definita come il tempo impiegato dai partecipanti per tornare allo stato afebbrile [temperatura timpanica ≤ 37,2°C] e rimanere tale per almeno 21,5 ore dopo l'insorgenza.
I partecipanti che non avevano febbre al basale o la cui temperatura corporea non era stata rilevata sono stati esclusi dall’analisi.
Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier.
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Dal giorno 1 al giorno 15
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Durata dei sintomi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
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L'efficacia di baloxavir marboxil è stata valutata in base alla durata dei sintomi, ovvero all'attenuazione di tutti i sintomi come definito da un punteggio di 0 [nessun problema] o 1 [problema minore] e rimanendo tale per almeno 21,5 ore, per tutti i 18 sintomi (Scarso appetito ; Non dormire bene; Irritabile, irritabile; Si sente poco energetico, non gioca bene; , naso che cola; Vomito; Non interessato a quello che sta succedendo; Incapace di alzarsi dal letto) specificato nel questionario CARIFS.
Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier.
I partecipanti che si sono ritirati prima di un evento di interesse o che non hanno riscontrato la risoluzione dei sintomi sono stati censurati all'ultimo punto temporale di osservazione.
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Dal giorno 1 al giorno 15
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È ora di tornare alla salute e all'attività normali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
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Il tempo per ritornare alla normale salute e attività è stato definito da una risposta "Sì" alla seguente domanda sul CARIFS: "Dall'ultima valutazione il paziente è stato in grado di tornare all'asilo/scuola o riprendere la sua normale attività quotidiana in nello stesso modo in cui veniva eseguito prima di sviluppare l'influenza?" e rimanendo tale per almeno 21,5 ore. Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier. I partecipanti che si sono ritirati prima di un evento di interesse o che non hanno riscontrato la risoluzione dei sintomi sono stati censurati all'ultimo punto temporale di osservazione. |
Dal giorno 1 al giorno 15
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Numero di partecipanti con complicazioni legate all'influenza
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Le complicanze correlate all'influenza comprendono morte, ricovero ospedaliero, polmonite confermata radiologicamente, bronchite, sinusite, otite media, encefalite/encefalopatia, convulsioni febbrili, miosite
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Numero di partecipanti che necessitano di antibiotici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Il numero di partecipanti che hanno richiesto antibiotici per complicanze legate all'influenza è riportato qui.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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È tempo di cessare la diffusione virale in base al titolo del virus
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Il tempo alla cessazione della diffusione virale in base al titolo del virus è stato definito come il tempo, in ore, tra l'inizio di qualsiasi trattamento in studio e la prima volta in cui il titolo del virus dell'influenza era inferiore al limite di rilevamento (0,75 log10 dose infettiva della coltura tissutale (TCID)50 /millilitri [ml]).
I partecipanti i cui titoli virali non avevano raggiunto il limite entro l'ultimo punto temporale di osservazione sono stati trattati come censurati in quel momento.
Un giorno è stato convertito in 24 ore.
Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Tempo alla cessazione della diffusione virale mediante reazione a catena della trascrizione inversa-polimerasi (RT-PCR)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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Il tempo alla cessazione della diffusione virale mediante RT-PCR, in ore, è stato definito come il tempo intercorso tra l'inizio del trattamento in studio e il primo momento in cui il risultato qualitativo dell'acido ribonucleico (RNA) del virus mediante RT-PCR era negativo (nessuna soglia del ciclo [Ct ]-valore rilevabile).
I partecipanti che non hanno avuto un risultato negativo entro l'ultimo punto temporale di osservazione sono stati trattati come censurati in quel momento.
Per i partecipanti con più tipi di virus, questo endpoint è stato definito come il tempo intercorso tra l'inizio del trattamento in studio e la prima volta in cui il risultato qualitativo dell'RNA del virus mediante RT-PCR era negativo per tutti i tipi di virus.
Un giorno è stato convertito in 24 ore.
Il tempo mediano è stato stimato dalla curva di Kaplan-Meier.
I partecipanti con un RNA virale positivo al giorno 1 sono inclusi in questa analisi.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Variazione rispetto al basale del titolo del virus dell'influenza nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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La variazione rispetto al basale del titolo del virus dell’influenza (log10TCID50/mL) è stata definita come la variazione rispetto al basale del titolo del virus dell’influenza nei giorni 2, 4, 6, 10 e 29.
Se il titolo del virus dell'influenza era inferiore al limite inferiore di quantificazione (LLOQ), il titolo del virus veniva imputato come 0,749 (log10TCID50/mL).
In questa analisi sono stati inclusi solo i partecipanti con un titolo virale positivo al giorno 1.
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Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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Variazione rispetto al basale della quantità di RNA del virus (RT-PCR) nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, giorni 2, 4, 6 e 10
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La variazione rispetto al basale della quantità di RNA del virus è stata definita come la variazione rispetto al basale della quantità di RNA del virus nei giorni 2, 4, 6 e 10.
Se la quantità di RNA del virus è inferiore al limite inferiore di quantificazione, la quantità di RNA del virus è stata imputata come LLOQ rilevante (log10 particelle virali per millilitro (vp/mL)).
Se un partecipante era infetto da più tipi di virus, per l'analisi veniva utilizzata la somma dell'RNA del virus (log10 vp/mL).
In questa analisi sono stati inclusi i partecipanti con un RNA del virus positivo mediante RT-PCR al giorno 1.
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Baseline, giorni 2, 4, 6 e 10
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Percentuale di partecipanti con titolo positivo per il virus dell'influenza nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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La percentuale di partecipanti positivi per il titolo del virus dell'influenza a ciascuna visita è stata definita come la percentuale di partecipanti il cui titolo del virus dell'influenza non era inferiore al LLOQ (0,75 log10TCID50/mL) o positivo tra quelli valutati per il titolo del virus dell'influenza nei giorni 2, 4, 6 , 10 e 29.
In questa analisi sono stati inclusi i partecipanti con un titolo positivo per il virus dell'influenza al giorno 1.
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Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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Percentuale di partecipanti positivi mediante RT-PCR nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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La percentuale di partecipanti positivi mediante RT-PCR ad ogni visita è stata definita come la percentuale di partecipanti con un risultato qualitativo positivo tra quelli valutati mediante RT-PCR nei giorni 2, 4, 6, 10 e 29.
I partecipanti con un risultato RT-PCR positivo al giorno 1 sono stati inclusi in questa analisi.
Le percentuali sono arrotondate.
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Riferimento, giorni 2, 4, 6, 10 e 29
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) nel titolo del virus
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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L'AUC nel titolo del virus è stata calcolata utilizzando il metodo trapezoidale.
Ventiquattro ore di tempo sono state convertite in un giorno.
I partecipanti con un titolo virale positivo al giorno 1 sono stati inclusi in questa analisi.
Il LLOQ e il limite inferiore di rilevamento sono stati definiti come 0,75 log10TCID50/ml per l'influenza A e 0,75 log10TCID50/ml per l'influenza B. Se un partecipante è stato infettato da più tipi di virus, la somma di tali titoli virali verrà utilizzata per l'analisi.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Area sotto la curva nella quantità di RNA del virus (RT-PCR)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 29
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L’AUC nell’RNA del virus (RT-PCR) è stata definita come l’AUC della variazione rispetto al basale della quantità di RNA del virus (RT-PCR).
L'AUC è stata calcolata utilizzando il metodo trapezoidale simile all'AUC nel titolo del virus.
I partecipanti con un risultato RT-PCR positivo al giorno 1 sono stati sottoposti a questa analisi.
Se la quantità di RNA del virus è inferiore al limite inferiore di quantificazione, la quantità di RNA del virus è stata imputata come LLOQ rilevante (log10 particelle virali per millilitro (vp/mL)).
Se un partecipante era infetto da più tipi di virus, per l'analisi veniva utilizzata la somma di questi e della quantità di RNA del virus.
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Dal giorno 1 al giorno 29
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 gennaio 2019
Completamento primario (Effettivo)
3 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
3 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 agosto 2018
Primo Inserito (Effettivo)
31 agosto 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CP40559
- 2018-002154-70 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .