Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten gastropareesirekisteri (PGpR)

maanantai 8. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Lasten gastropareesirekisteri: lasten rekisteri potilaista, joilla epäillään gastropareesia

Lasten gastropareesirekisterin tavoitteena on luoda valtakunnallinen tulevaisuusrekisteri lapsista ja nuorista, joilla on gastropareesi ja gastropareesin kaltainen oireyhtymä (gastropareesin oireet mutta normaali mahalaukun tyhjeneminen).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Pediatric Gastroparesis Registry (PGpR) -rekisteriin keräämme yksityiskohtaisia ​​epidemiologisia, kliinisiä, psykologisia ja potilastulostietoja tavoitteena luokitella potilaat, joilla on gastropareesi ja gastropareesin kaltaiset oireyhtymät patofysiologisesti määriteltyihin fenotyyppeihin.

Ensisijaisena tavoitteena on luoda potentiaalinen kansallinen rekisteri lapsista ja nuorista, joilla on gastropareesi ja gastropareesin kaltainen oireyhtymä (gastropareesin oireita, mutta normaali mahalaukun tyhjeneminen), joka sisältää:

  1. Demografiset, kliiniset, psykologiset, ravitsemukselliset ominaisuudet, fysiologiset mittaukset ja oireiden sarjaarvioinnit yli 3 vuoden ajalta kliinisen hoidon aikana;
  2. Perustetaan biovarasto plasmasta, seerumista, perifeerisen veren mononukleaarisoluista (PBMC), maha-suolikanavan limakalvobiopsioista (joille tehdään ylemmän maha-suolikanavan endoskopia), virtsasta ja ulosteesta, jotka on kerätty tämän rekisterin lapsilta ja nuorilta, mikä mahdollistaa tulevat analyysit, kuten sytokiinit, bakteerien DNA:ta ja mikrobiomia lasten gastropareesin etiologian ja patogeneesin tutkimiseksi.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Selvitetään, mitkä tekijät vaikuttavat niiden lasten tuloksiin, jotka eivät parane kahden vuoden kuluessa diagnoosista
  2. Arvioida kardinaalin gastropareesin oireiden oireiden vakavuuden kirjo: pahoinvointi, oksentelu, varhainen kylläisyyden tunne, aterian jälkeinen kylläisyys (ja ylävatsakipu, jos sellaista on) lapsilla, joilla on gastropareesi
  3. Arvioida useita mahalaukun motiliteettialueita lapsipotilailla, joilla on gastropareesin oireita (esim. mahalaukun sisäinen aterian jakautuminen, yleinen mahalaukun tyhjeneminen)
  4. Rekisterissä seurattujen lapsipotilaiden kliinisen oireenmukaisen kulun (tuloksen) tallentaminen
  5. Sen määrittämiseksi, korreloivatko gastropareesin oireet mahalaukun tyhjenemisen kanssa lapsiväestössä
  6. Vatsakivun karakterisoiminen potilailla, joilla on gastropareesi ja gastropareesin kaltainen oireyhtymä kyselylomakkeilla, vesikuormituskylläisyystestillä ja kvantitatiivisella sensoritestauksella (QST)
  7. Selvitä hypermobiliteettispektrihäiriöiden esiintyvyys lapsipotilailla, joilla on gastropareesi
  8. Sen määrittämiseksi, onko vesikuormituskylläisyystestin aikana kulutetun veden tilavuus epäsuora mahalaukun mukauttamisen mitta
  9. Sen määrittämiseksi, liittyykö vesikuormituskylläisyystesti gastropareesin oireiden lisääntyneeseen vaikeuteen (täyteläisyys, turvotus, vatsakipu jne.).
  10. Vertaa mahansisäistä aterian jakautumista skintigrafian aikana varhaisen kylläisyyden oireisiin, aterian jälkeiseen kylläisyyteen potilailla, joilla on gastropareesin oireita
  11. Määrittele immuunisoluprofiilit, sytokiinien induktio ja epigeneettiset muutokset diabeettisessa ja idiopaattisessa gastropareesissa

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

147

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapset 5-9v. ikä [n=210] ja 10-17 v. ikäisiä [n=210], joilla epäillään gastropareesia mahalaukun tuikekuvauksen aikana tai joille on tehty tuike viimeisen 12 kuukauden aikana ja joilla on dokumentoitu gastropareesi tai gastropareesin kaltainen oireyhtymä (gastropareesin oireet, mutta normaali mahalaukun tyhjeneminen; 25 % ehdotettu tutkimus numero 105/420).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 12 viikkoa kestävän gastropareesin kardinaalioireet. Gastropareesin pääoireet ovat seuraavien yhdistelmän yhdistelmä: pahoinvointi, oksentelu, varhainen kylläisyyden tunne, aterian jälkeinen kylläisyys; oireisiin voi joskus liittyä ylävatsakipua
  • Joko diabeettisen, idiopaattisen tai fundoplikaation jälkeisen gastropareesin tai gastropareesin kaltaisen häiriön etiologia (gastropareesin oireita, mutta normaalia mahalaukun tyhjenemistä; katso alla)

  • Kiinteiden aineiden mahalaukun tyhjennyssintigrafia (GES) käyttäen 4 tunnin Egg Beaters®-protokollaa (tai vastaavaa geneeristä nestemäistä munanvalkuaisjauhoa) viimeisen 12 kuukauden aikana joko:

    1. Epänormaali mahalaukun tyhjennysnopeus määritellään epänormaaliksi 2 tunnin (> 60 % retentio) ja/tai 4 tunnin (> 10 % retentio) tulokseksi 4 tunnin tuiketutkimuksen perusteella. (Tämä ryhmä käsittää ~75 % potilaista rekisterissä)
    2. Potilaat, joiden mahalaukun tyhjenemisnopeus on normaali, mutta joilla on gastropareesin oireita. (Tämä ryhmä käsittää ~25 % potilaista rekisterissä)
  • Ikä vähintään 5 vuotta ja alle 18 vuotta ensimmäisellä seulontakäynnillä

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys noudattaa tai suorittaa tuike mahalaukun tyhjennystestiä (mukaan lukien allergia munalle)
  • Raskaus
  • Autismikirjon häiriö, merkittävä kehitysviive, psykoosi tai kaksisuuntainen mielialahäiriö (koska kyvyttömyys täyttää gastropareesioireiden kyselylomakkeita: 24 tunnin palautus ja gastropareesin pääoirekysely (jälkimmäinen täytetään tuiketutkimuksen aikana, jos mahdollista)
  • Huumauskipulääkkeiden käyttö yli kolmena päivänä viikossa
  • GI-limakalvon sairauteen liittyvien tilojen esiintyminen (esim. tulehduksellinen suolistosairaus, tunnettu eosinofiilinen gastroenteriitti tai eosinofiilinen esofagiitti)

  • Mikä tahansa muu sairaus, joka voi aiheuttaa mahalaukun tyhjenemisen viivästymisen, mukaan lukien:

    1. Ruoansulatuskanavan tukos, joka on vahvistettu EGD:llä, UGI:lla tai vatsan CT:llä
    2. Primaariset neurologiset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa pahoinvointia ja oksentelua, kuten kohonnut kallonsisäinen paine, tilan vieminen tai tulehdukselliset/tarttuva leesiot
    3. Akuutti tai krooninen munuaisten vajaatoiminta (epänormaali kreatiniini ikään nähden) ja/tai hemodialyysi- tai peritoneaalidialyysihoidossa
    4. Akuutti maksan vajaatoiminta
    5. Pitkälle edennyt maksasairaus (portaaliverenpainetaudin piirteet)
  • Kliinisesti merkittävä synnynnäinen sydänsairaus (eli emättimen vamma sydämen korjauksen aikana)
  • Aiemmat ruokatorven, mahalaukun tai suolen leikkaukset lukuun ottamatta aiempaa fundoplikaatiota
  • Aineenvaihduntasairaus, mukaan lukien mitokondriaalinen sairaus ja synnynnäiset aineenvaihduntavirheet
  • Krooninen keuhkosairaus (mukaan lukien kystinen fibroosi)
  • Vakava krooninen sairaus (esim. kystinen fibroosi)
  • Motiliteettiin vaikuttavien lääkkeiden käyttö mahalaukun tyhjennystutkimuksen aikana
  • Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan mielestä voisi selittää oireet tai häiritä tutkimuksen vaatimuksia
  • Kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus/suostumus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
5-9-vuotiaat, gastropareesi
5-9-vuotiaat osallistujat seulonnassa, joilla on dokumentoitu gastropareesi (vathan tyhjenemisen viivästyminen)
5-9-vuotiaat, gastropareesin kaltainen oireyhtymä
5-9-vuotiaat seulontaan osallistuneet, joilla on gastropareesin kardinaalioireita, mutta joilla mahalaukun tyhjeneminen on normaali
10-17-vuotiaat, gastropareesi
Seulonnassa 10-17-vuotiaat osallistujat, joilla on dokumentoitu gastropareesi (viivästynyt mahalaukun tyhjeneminen)
10-17-vuotiaat, gastropareesin kaltainen oireyhtymä
Seulonnassa 10-17-vuotiaat osallistujat, joilla on kardiaalisia gastropareesin oireita, mutta joilla mahalaukun tyhjeneminen on normaali

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos vesikuorman kulutetun kylläisyyden tilavuudessa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Vesikuormituskylläisyystestissä osallistuja juo jäähdytettyä lähdevettä (4 astetta) 1 litran astiasta 5 minuutin ajan, kunnes hän tuntee itsensä täysin kylläiseksi. Mittayksikkönä on kulutetun veden kokonaismäärä (ml) 5 minuutin aikana, ja tulos arvioidaan laskemalla kulutetun määrän muutos (24 viikkoa - lähtötaso).
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lasten elämänlaadussa (PedQL) yleinen ydinasteikko
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale -asteikon suorittaa lapsi, ja se koostuu 23 kohdasta, joissa on 4 ulottuvuutta: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta. Jokaiseen kysymykseen vastataan 3 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan), 2 (joskus), 4 (paljon). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolle 0–100, korkeammat pisteet osoittavat pienempiä ongelmia. Kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrästä. Tulos arvioidaan laskemalla kokonaispistemäärän muutos (48 viikkoa - lähtötaso).
48 viikkoa
Muutos lasten elämänlaadussa (PedQL) maha-suolikanavan oireiden asteikossa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Lasten elämänlaatu (PedQL) maha-suolikanavan oireiden asteikolla on lapsi, ja se koostuu 58 kohdasta, joissa on 10 ulottuvuutta: vatsakipu ja vatsakipu, vatsakipu syödessä, ruoka- ja juomarajoitukset, nielemisvaikeudet, poltto ja refluksi, pahoinvointi ja oksentelu, kaasu ja turvotus, ummetus, verta kakassa ja ripuli. Jokaiseen kysymykseen vastataan 3 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan), 2 (joskus), 4 (paljon). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolle 0–100, korkeammat pisteet osoittavat pienempiä ongelmia. Symptom Scales Score lasketaan 10 ulottuvuudessa vastattujen kohteiden summana. Tulos arvioidaan laskemalla kokonaispistemäärän muutos (48 viikkoa - lähtötaso).
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Yhteistyökumppanit

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U24DK074008 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Julkisen käytön täydellinen tietokanta toimitetaan NIDDK-tietovarastoon

IPD-jaon aikakehys

Rahoituskauden loppuun mennessä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Sovellus NIDDK-tietovaraston kautta; IRB hyväksyntä

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa