Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr gastroparezy dziecięcej (PGpR)

8 lipca 2024 zaktualizowane przez: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Pediatric Gastroparesis Registry: pediatryczny rejestr pacjentów z podejrzeniem gastroparezy

Celem Rejestru Pediatrycznego Gastroparezy jest stworzenie ogólnopolskiego prospektywnego rejestru dzieci i młodzieży z gastroparezą i zespołem gastroparezopodobnym (objawy gastroparezy przy prawidłowym opróżnianiu żołądka).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

W Rejestrze gastroparezy u dzieci (PGpR) będziemy gromadzić szczegółowe dane epidemiologiczne, kliniczne, psychologiczne i dotyczące wyników pacjentów w celu sklasyfikowania pacjentów z gastroparezą i zespołami podobnymi do gastroparezy do fenotypów zdefiniowanych patofizjologicznie.

Podstawowym celem jest stworzenie krajowego prospektywnego rejestru dzieci i młodzieży z gastroparezą i zespołem gastroparezypodobnym (objawy gastroparezy z prawidłowym opróżnianiem żołądka), który obejmie:

  1. Cechy demograficzne, kliniczne, psychologiczne, żywieniowe, pomiary fizjologiczne i seryjne oceny objawów w ciągu 3 lat podczas otrzymywania opieki klinicznej;
  2. Stworzenie biorepozytorium osocza, surowicy, jednojądrzastych komórek krwi obwodowej (PBMC), biopsji błony śluzowej przewodu pokarmowego (u osób poddawanych endoskopii górnego odcinka przewodu pokarmowego), moczu i kału pobranych od dzieci i młodzieży w tym rejestrze, co pozwoli na przyszłe analizy, takie jak cytokiny, bakteryjnego DNA i mikrobiomu w celu zbadania etiologii i patogenezy gastroparezy u dzieci.

Cele drugorzędne:

  1. Aby określić, jakie czynniki, jeśli w ogóle, odgrywają rolę w wynikach dzieci, które nie poprawiają się w ciągu dwóch lat od diagnozy
  2. Ocena spektrum nasilenia objawów głównych objawów gastroparezy: nudności, wymiotów, wczesnego uczucia sytości, pełności poposiłkowej (i bólu w nadbrzuszu, jeśli występuje) u dzieci z gastroparezą
  3. Ocena kilku obszarów motoryki żołądka u pacjentów pediatrycznych z objawami gastroparezy (np. dystrybucja posiłku w żołądku, ogólne opróżnianie żołądka)
  4. Aby uchwycić kliniczny objawowy przebieg (wyniki) pacjentów pediatrycznych obserwowanych w rejestrze
  5. Określenie, czy objawy gastroparezy są skorelowane z opróżnianiem żołądka w populacji pediatrycznej
  6. Charakterystyka bólu brzucha u pacjentów z gastroparezą i zespołem podobnym do gastroparezy za pomocą kwestionariuszy, testu nasycenia wodą i ilościowego testu sensorycznego (QST)
  7. Określenie częstości występowania zaburzeń ze spektrum hipermobilności u dzieci z gastroparezą
  8. Określenie, czy objętość wody wypitej podczas testu nasycenia wodą jest pośrednią miarą akomodacji żołądka
  9. Aby określić, czy test nasycenia wodą jest związany ze zwiększonym nasileniem objawów gastroparezy (pełność, wzdęcia, ból brzucha itp.).
  10. Porównanie rozkładu posiłku wewnątrzżołądkowego podczas scyntygrafii z objawami wczesnego uczucia sytości, pełności poposiłkowej u pacjentów z objawami gastroparezy
  11. Zdefiniuj profile komórek odpornościowych, indukcję cytokin i zmiany epigenetyczne w gastroparezie cukrzycowej i idiopatycznej

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

147

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci 5-9 lat. wieku [n=210] i 10-17 lat. w wieku [n=210] z podejrzeniem gastroparezy w czasie wykonywania scyntygrafii żołądka lub u których wykonano scyntygrafię w ciągu ostatnich 12 miesięcy z udokumentowaną gastroparezą lub zespołem podobnym do gastroparezy (objawy gastroparezy, ale prawidłowe opróżnianie żołądka; 25% proponowane badanie nr 105 z 420).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Główne objawy gastroparezy trwające co najmniej 12 tygodni. Główne objawy gastroparezy to konstelacja pewnej kombinacji: nudności, wymiotów, wczesnego uczucia sytości, pełności poposiłkowej; czasami objawom może towarzyszyć ból w nadbrzuszu
  • Etiologia gastroparezy cukrzycowej, idiopatycznej lub po fundoplikacji lub zaburzenia podobnego do gastroparezy (objawy gastroparezy, ale prawidłowe opróżnianie żołądka; patrz poniżej)

  • Scyntygrafia opróżniania żołądka (GES) ciał stałych przy użyciu 4-godzinnego protokołu Egg Beaters® (lub równoważnej ogólnej płynnej mączki z białek jaj) w ciągu ostatnich 12 miesięcy z:

    1. Nieprawidłowa szybkość opróżniania żołądka zdefiniowana jako nieprawidłowy wynik po 2 godzinach (zatrzymanie >60%) i/lub 4 godzinach (zatrzymanie >10%) na podstawie 4-godzinnego badania scyntygraficznego opróżniania żołądka. (Grupa ta będzie obejmować ~75% pacjentów w rejestrze)
    2. Pacjenci z prawidłową szybkością opróżniania żołądka, ale z objawami gastroparezy. (Ta grupa będzie obejmować ~25% pacjentów w rejestrze)
  • Wiek co najmniej 5 lat i mniej niż 18 lat podczas pierwszej wizyty przesiewowej

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wykonania lub wykonania scyntygraficznego testu opróżniania żołądka (w tym uczulenie na jaja)
  • Ciąża
  • Zaburzenia ze spektrum autyzmu, znaczne opóźnienie rozwojowe, psychoza lub choroba afektywna dwubiegunowa w wywiadzie (z powodu niemożności wypełnienia kwestionariuszy objawów gastroparezy: wywiad 24-godzinny i kwestionariusz objawów głównych gastroparezy (ten ostatni należy wypełnić w miarę możliwości podczas scyntygrafii)
  • Stosowanie narkotycznych środków przeciwbólowych przez więcej niż trzy dni w tygodniu
  • Obecność stanów związanych z chorobą błony śluzowej przewodu pokarmowego (np. choroba zapalna jelit, znane eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit lub eozynofilowe zapalenie przełyku)

  • Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który może powodować opóźnione opróżnianie żołądka, w tym:

    1. Niedrożność przewodu pokarmowego potwierdzona przez EGD, UGI lub TK jamy brzusznej
    2. Pierwotne stany neurologiczne, które mogą powodować nudności i wymioty, takie jak zwiększone ciśnienie śródczaszkowe, zajmowanie przestrzeni lub zmiany zapalne/infekcyjne
    3. Ostra lub przewlekła niewydolność nerek (nieprawidłowe stężenie kreatyniny w stosunku do wieku) i/lub hemodializa lub dializa otrzewnowa
    4. Ostra niewydolność wątroby
    5. Zaawansowana choroba wątroby (cechy nadciśnienia wrotnego)
  • Klinicznie istotna wrodzona wada serca (tj. Uszkodzenie nerwu błędnego podczas naprawy serca)
  • Historia operacji przełyku, żołądka lub jelit, z wyjątkiem wcześniejszej fundoplikacji
  • Choroby metaboliczne, w tym choroby mitochondrialne i wrodzone wady metabolizmu
  • Przewlekła choroba płuc (w tym mukowiscydoza)
  • Poważny przewlekły stan chorobowy (np. mukowiscydoza)
  • Stosowanie leków, które mogą wpływać na motorykę podczas badania opróżniania żołądka
  • Każdy inny stan, który w opinii badacza mógłby wyjaśniać objawy lub kolidować z wymogami badania
  • Niemożność uzyskania świadomej zgody/zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Wiek 5-9 lat, gastropareza
Uczestnicy w wieku 5-9 lat podczas badania przesiewowego z udokumentowaną gastroparezą (opóźnione opróżnianie żołądka)
Wiek 5-9 lat, zespół podobny do gastroparezy
Uczestnicy w wieku 5-9 lat podczas badania przesiewowego z głównymi objawami gastroparezy, ale z prawidłowym opróżnianiem żołądka
Wiek 10-17 lat, gastropareza
Uczestnicy w wieku 10-17 lat na skriningu z udokumentowaną gastroparezą (opóźnione opróżnianie żołądka)
Wiek 10-17 lat, zespół podobny do gastroparezy
Uczestnicy w wieku 10-17 lat podczas badania przesiewowego z głównymi objawami gastroparezy, ale z prawidłowym opróżnianiem żołądka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości zużytej wody w stanie nasycenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Test nasycenia wodą obejmuje uczestnika picie schłodzonej wody źródlanej (4 stopnie C) z 1-litrowego pojemnika przez 5 minut, aż poczuje się całkowicie pełny. Jednostką miary jest całkowita objętość zużytej wody (ml) w ciągu 5 minut, a wynik ocenia się poprzez obliczenie zmiany w spożytej objętości (24 tygodnie – wartość wyjściowa).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ogólnej podstawowej skali jakości życia dzieci (PedQL).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale jest wypełniane przez dziecko i składa się z 23 pozycji obejmujących 4 wymiary: Funkcjonowanie fizyczne, Funkcjonowanie emocjonalne, Funkcjonowanie społeczne i Funkcjonowanie szkolne. Odpowiedzi na każdą pozycję udziela się za pomocą 3-stopniowej skali: 0 (wcale), 2 (czasami), 4 (dużo). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze problemy. Całkowity wynik jest obliczany jako suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wynik ocenia się, obliczając zmianę wyniku całkowitego (48 tygodni — wartość wyjściowa).
48 tygodni
Zmiana skali objawów żołądkowo-jelitowych zmiany jakości życia dzieci (PedQL).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Skala jakości życia dzieci (PedQL) dotycząca objawów żołądkowo-jelitowych jest wypełniana przez dziecko i składa się z 58 pozycji składających się z 10 wymiarów: Ból i ból brzucha, Dyskomfort żołądkowy podczas jedzenia, Ograniczenia w jedzeniu i piciu, Problemy z połykaniem, Zgaga i refluks, Nudności i wymioty, gazy i wzdęcia, zaparcia, krew w kupie i biegunka. Odpowiedzi na każdą pozycję udziela się za pomocą 3-stopniowej skali: 0 (wcale), 2 (czasami), 4 (dużo). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze problemy. Łączny wynik skali objawów jest obliczany jako suma pozycji, na które udzielono odpowiedzi w 10 wymiarach. Wynik ocenia się, obliczając zmianę wyniku całkowitego (48 tygodni — wartość wyjściowa).
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Współpracownicy

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (Grant/umowa NIH USA)
  • U24DK074008 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Kompletna baza danych użytku publicznego zostanie przesłana do Repozytorium Danych NIDDK

Ramy czasowe udostępniania IPD

Do końca okresu finansowania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Aplikacja za pośrednictwem repozytorium danych NIDDK; aprobata IRB

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj