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Registro delle gastroparesi pediatriche (PGpR)

9 febbraio 2024 aggiornato da: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Registro della gastroparesi pediatrica: registro pediatrico dei pazienti con sospetta gastroparesi

L'obiettivo del registro della gastroparesi pediatrica è quello di creare un registro prospettico nazionale di bambini e adolescenti con gastroparesi e sindrome simile alla gastroparesi (sintomi di gastroparesi ma normale svuotamento gastrico).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Nel Pediatric Gastroparesis Registry (PGpR), raccoglieremo dettagliati dati epidemiologici, clinici, psicologici e sugli esiti dei pazienti con l'obiettivo di classificare i pazienti con gastroparesi e sindromi simili alla gastroparesi in fenotipi definiti fisiopatologicamente.

L'obiettivo primario è quello di creare un registro prospettico nazionale di bambini e adolescenti con gastroparesi e sindrome simile alla gastroparesi (sintomi di gastroparesi ma normale svuotamento gastrico) per includere:

  1. Caratteristiche demografiche, cliniche, psicologiche, nutrizionali, misure fisiologiche e valutazioni seriali dei sintomi nell'arco di 3 anni durante la ricezione di cure cliniche;
  2. Stabilire un Biorepository di plasma, siero, cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC), biopsie della mucosa gastrointestinale (in quelli sottoposti a endoscopia gastrointestinale superiore), urina e feci raccolte dai bambini e dagli adolescenti in questo registro che consentiranno analisi future come citochine, DNA batterico e microbioma per studiare l'eziologia e la patogenesi della gastroparesi nei bambini.

Obiettivi secondari:

  1. Determinare quali fattori, se presenti, svolgono un ruolo negli esiti dei bambini che non migliorano entro due anni dalla diagnosi
  2. Per valutare lo spettro della gravità dei sintomi cardinali della gastroparesi: nausea, vomito, sazietà precoce, pienezza postprandiale (e dolore addominale superiore, se presente) nei bambini con gastroparesi
  3. Per valutare diverse aree della motilità gastrica in pazienti pediatrici con sintomi di gastroparesi (ad es. distribuzione del pasto intragastrico, svuotamento gastrico globale)
  4. Catturare il decorso clinico sintomatico (esito) dei pazienti pediatrici seguiti nel registro
  5. Determinare se i sintomi della gastroparesi sono correlati allo svuotamento gastrico in una popolazione pediatrica
  6. Per caratterizzare il dolore addominale nei pazienti con gastroparesi e sindrome simile alla gastroparesi utilizzando questionari, test di sazietà del carico idrico e test sensoriali quantitativi (QST)
  7. Determinare la prevalenza dei disturbi dello spettro di ipermobilità nei pazienti pediatrici con gastroparesi
  8. Per determinare se il volume di acqua consumato durante il test di sazietà del carico idrico è una misura indiretta della sistemazione gastrica
  9. Per determinare se il test di sazietà del carico idrico è associato a una maggiore gravità dei sintomi della gastroparesi (pienezza, gonfiore, dolore addominale, ecc.).
  10. Per confrontare la distribuzione del pasto intragastrico durante la scintigrafia ai sintomi di sazietà precoce, pienezza postprandiale in pazienti con sintomi di gastroparesi
  11. Definire i profili delle cellule immunitarie, l'induzione delle citochine e i cambiamenti epigenetici nella gastroparesi diabetica e idiopatica

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

420

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini 5-9 anni. di età [n=210] e 10-17 anni. di età [n=210] sospettati di avere gastroparesi al momento in cui sono sottoposti a scintigrafia gastrica o che sono stati sottoposti a scintigrafia negli ultimi 12 mesi con gastroparesi documentata o sindrome simile alla gastroparesi (sintomi di gastroparesi ma normale svuotamento gastrico; 25% dei studio proposto numero 105 su 420).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sintomi cardinali di gastroparesi della durata di almeno 12 settimane. I sintomi cardinali della gastroparesi sono la costellazione di alcune combinazioni di: nausea, vomito, sazietà precoce, pienezza postprandiale; i sintomi a volte possono essere accompagnati da dolore addominale superiore
  • Un'eziologia di gastroparesi diabetica, idiopatica o post-fundoplicatio o disturbo simile alla gastroparesi (sintomi di gastroparesi ma normale svuotamento gastrico; vedi sotto)

  • Scintigrafia a svuotamento gastrico (GES) di solidi utilizzando il protocollo Egg Beaters® di 4 ore (o equivalente farina liquida a base di albume d'uovo) negli ultimi 12 mesi con:

    1. Tasso di svuotamento gastrico anormale definito come un risultato anormale a 2 ore (>60% di ritenzione) e/o a 4 ore (>10% di ritenzione) basato su uno studio scintigrafico di svuotamento gastrico di 4 ore. (Questo gruppo comprenderà circa il 75% dei pazienti nel registro)
    2. Pazienti con un normale tasso di svuotamento gastrico, ma che presentano sintomi di gastroparesi. (Questo gruppo comprenderà circa il 25% dei pazienti nel registro)
  • Età di almeno 5 anni e inferiore a 18 anni alla visita di screening iniziale

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di rispettare o completare il test scintigrafico di svuotamento gastrico (compresa l'allergia alle uova)
  • Gravidanza
  • Disturbo dello spettro autistico, significativo ritardo dello sviluppo, psicosi o una storia di disturbo bipolare (a causa dell'incapacità di completare i questionari sui sintomi della gastroparesi: richiamo di 24 ore e questionario sui sintomi cardinali della gastroparesi (quest'ultimo da completare durante la scintigrafia se possibile)
  • Uso di analgesici narcotici superiore a tre giorni alla settimana
  • Presenza di condizioni associate a malattia della mucosa gastrointestinale (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale, gastroenterite eosinofila nota o esofagite eosinofila)

  • Presenza di qualsiasi altra condizione che potrebbe causare uno svuotamento gastrico ritardato, tra cui:

    1. Ostruzione gastrointestinale confermata da EGD, UGI o TC addominale
    2. Condizioni neurologiche primarie che possono causare nausea e vomito come aumento della pressione intracranica, occupazione di spazio o lesioni infiammatorie/infettive
    3. Insufficienza renale acuta o cronica (creatinina anormale per l'età) e/o in emodialisi o dialisi peritoneale
    4. Insufficienza epatica acuta
    5. Malattia epatica avanzata (caratteristiche dell'ipertensione portale)
  • Cardiopatie congenite clinicamente significative (ad es. lesione vagale durante la riparazione cardiaca)
  • Storia di chirurgia esofagea, gastrica o intestinale eccetto precedente fundoplicatio
  • Malattia metabolica inclusa la malattia mitocondriale e gli errori congeniti del metabolismo
  • Malattia polmonare cronica (compresa la fibrosi cistica)
  • Una grave condizione medica cronica (ad esempio, fibrosi cistica)
  • Uso di farmaci che possono influenzare la motilità durante lo studio di svuotamento gastrico
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe spiegare i sintomi o interferire con i requisiti dello studio
  • Impossibilità di ottenere il consenso/assenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Età 5-9, gastroparesi
Partecipanti di età compresa tra 5 e 9 anni allo screening con gastroparesi documentata (svuotamento gastrico ritardato)
Età 5-9, sindrome simile alla gastroparesi
- Partecipanti di età compresa tra 5 e 9 anni allo screening con sintomi cardinali di gastroparesi, ma con normale svuotamento gastrico
Età 10-17, gastroparesi
Partecipanti di età compresa tra 10 e 17 anni allo screening con gastroparesi documentata (svuotamento gastrico ritardato)
Età 10-17, sindrome simile alla gastroparesi
Partecipanti di età compresa tra 10 e 17 anni allo screening con sintomi cardinali di gastroparesi, ma con normale svuotamento gastrico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume di sazietà del carico idrico consumato
Lasso di tempo: 24 settimane
Il test di sazietà del carico d'acqua prevede che il partecipante beva acqua di sorgente refrigerata (4 gradi C) da un contenitore da 1 litro per un periodo di 5 minuti fino a sentirsi completamente pieno. Il volume totale di acqua consumata (mL) in 5 minuti è l'unità di misura e il risultato viene valutato calcolando la variazione del volume consumato (24 settimane - basale).
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala di base generica della qualità della vita pediatrica (PedQL).
Lasso di tempo: 48 settimane
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale è completato dal bambino ed è composto da 23 item comprendenti 4 dimensioni: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. A ogni item viene data una risposta utilizzando una scala a 3 punti: 0 (per niente), 2 (a volte), 4 (molto). Gli item vengono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano problemi più bassi. Il punteggio totale è calcolato come la somma di tutti gli elementi rispetto al numero di elementi con risposta su tutte le scale. Il risultato viene valutato calcolando la variazione del punteggio totale (48 settimane - basale).
48 settimane
Variazione della scala dei sintomi gastrointestinali della qualità della vita pediatrica (PedQL).
Lasso di tempo: 48 settimane
La scala dei sintomi gastrointestinali della qualità della vita pediatrica (PedQL) è completata dal bambino ed è composta da 58 item comprendenti 10 dimensioni: dolore e dolore allo stomaco, disagio allo stomaco durante l'alimentazione, limiti di cibi e bevande, difficoltà a deglutire, bruciore e reflusso gastrico, nausea e vomito, gas e gonfiore, costipazione, sangue nella cacca e diarrea. A ogni item viene data una risposta utilizzando una scala a 3 punti: 0 (per niente), 2 (a volte), 4 (molto). Gli item vengono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano problemi più bassi. Il punteggio della scala totale dei sintomi viene calcolato come la somma degli elementi con risposta nelle 10 dimensioni. Il risultato viene valutato calcolando la variazione del punteggio totale (48 settimane - basale).
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Collaboratori

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 gennaio 2019

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U24DK074008 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il database completo per uso pubblico verrà inviato al repository di dati NIDDK

Periodo di condivisione IPD

Entro la fine del periodo di finanziamento.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Applicazione tramite NIDDK Data Repository; Approvazione dell'IRB

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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