Registr dětských gastroparéz (PGpR)
9. února 2024 aktualizováno: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health
Registr dětských gastroparéz: Dětský registr pacientů s podezřením na gastroparézu
Cílem Registru dětských gastroparéz je vytvořit národní prospektivní registr dětí a dospívajících s gastroparézou a gastroparézou podobným syndromem (příznaky gastroparézy, ale normální vyprazdňování žaludku).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
V Registru dětských gastroparéz (PGpR) budeme shromažďovat podrobná epidemiologická, klinická, psychologická a výsledná data pacientů s cílem klasifikovat pacienty s gastroparézou a syndromy podobnými gastroparéze do patofyziologicky definovaných fenotypů.
Primárním cílem je vytvořit národní prospektivní registr dětí a dospívajících s gastroparézou a gastroparézou podobným syndromem (příznaky gastroparézy, ale normálního vyprazdňování žaludku), který bude zahrnovat:
- Demografické, klinické, psychologické, nutriční charakteristiky, fyziologická měření a sériová hodnocení příznaků po dobu 3 let při poskytování klinické péče;
- Vytvořte biorepozitář plazmy, séra, mononukleárních buněk periferní krve (PBMC), biopsií GI sliznice (u těch, kteří podstupují endoskopii horního GI traktu), moči a stolice odebrané dětem a dospívajícím v tomto registru, což umožní budoucí analýzy, jako jsou cytokiny, bakteriální DNA a mikrobiom ke zkoumání etiologie a patogeneze gastroparézy u dětí.
Sekundární cíle:
- Určit, jaké faktory, pokud vůbec nějaké, hrají roli ve výsledcích dětí, které se nezlepší do dvou let od diagnózy
- Posoudit spektrum závažnosti symptomů hlavních symptomů gastroparézy: nauzea, zvracení, časná sytost, postprandiální plnost (a bolest v horní části břicha, pokud je přítomna) u dětí s gastroparézou
- Zhodnotit několik oblastí motility žaludku u dětských pacientů s příznaky gastroparézy (např. distribuce jídla v žaludku, globální vyprazdňování žaludku)
- K zachycení klinického symptomatického průběhu (výsledku) sledovaných dětských pacientů v registru
- Zjistit, zda příznaky gastroparézy korelují s vyprazdňováním žaludku u dětské populace
- Charakterizovat bolest břicha u pacientů s gastroparézou a syndromem podobným gastroparéze pomocí dotazníků, testování sytosti vodou a kvantitativního senzorického testování (QST)
- Zjistit prevalenci poruch spektra hypermobility u dětských pacientů s gastroparézou
- Určit, zda je objem vody spotřebovaný během testu sytosti s vodní zátěží nepřímým měřítkem akomodace žaludku
- Chcete-li zjistit, zda test sytosti je spojen se zvýšenou závažností příznaků gastroparézy (plnost, nadýmání, bolest břicha atd.).
- Porovnat distribuci intragastrického jídla během scintigrafie s příznaky časné sytosti, postprandiální plnosti u pacientů s příznaky gastroparézy
- Definujte profily imunitních buněk, indukci cytokinů a epigenetické změny u diabetické a idiopatické gastroparézy
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
420
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Laura Miriel
- Telefonní číslo: 410-955-4165
- E-mail: laura.miriel@jhu.edu
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Samuel Nurko, MD
- E-mail: Samuel.Nurko@childrens.harvard.edu
-
Kontakt:
- Andrea Catacora
- E-mail: andrea.catacora@childrens.harvard.edu
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital
-
Kontakt:
- Kent Williams, MD
- E-mail: Kent.Williams@nationwidechildrens.org
-
Kontakt:
- Frederick Woodley
- E-mail: frederick.woodley@nationwidechildrens.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Robert J Shulman, MD
- Telefonní číslo: 713-798-7145
- E-mail: rshulman@bcm.edu
-
Kontakt:
- Heather Charron
- Telefonní číslo: 713-798-0381
- E-mail: charron@bcm.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti 5-9 let. věku [n=210] a 10-17 let. věku [n=210] s podezřením na gastroparézu v době, kdy podstupují scintigrafii žaludku nebo kteří podstoupili scintigrafii v posledních 12 měsících s prokázanou gastroparézou nebo syndromem podobným gastroparéze (příznaky gastroparézy, ale normální vyprazdňování žaludku; 25 % případů navrhovaná studie číslo 105 ze 420).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kardinální příznaky gastroparézy trvající alespoň 12 týdnů. Kardinální symptomy gastroparézy jsou konstelací nějaké kombinace: nauzea, zvracení, časná sytost, postprandiální plnost; příznaky mohou být někdy doprovázeny bolestí v horní části břicha
- Etiologie buď diabetické, idiopatické nebo postfundoplikační gastroparézy nebo poruchy podobné gastroparéze (příznaky gastroparézy, ale normální vyprazdňování žaludku; viz níže)
Scintigrafie vyprázdnění žaludku (GES) pevných látek pomocí 4hodinového protokolu Egg Beaters® (nebo ekvivalentní generické tekuté moučky z vaječných bílků) během posledních 12 měsíců buď:
- Abnormální rychlost vyprazdňování žaludku definovaná jako abnormální 2hodinový (>60% retence) a/nebo 4hodinový (>10% retence) výsledek na základě 4hodinové scintigrafické studie vyprázdnění žaludku. (Tato skupina bude tvořit ~75 % pacientů v registru)
- Pacienti s normální rychlostí vyprazdňování žaludku, kteří však mají příznaky gastroparézy. (Tato skupina bude tvořit ~25 % pacientů v registru)
- Věk nejméně 5 let a méně než 18 let při úvodní screeningové návštěvě
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost splnit nebo dokončit scintigrafický test vyprazdňování žaludku (včetně alergie na vejce)
- Těhotenství
- Porucha autistického spektra, významné opoždění vývoje, psychóza nebo bipolární porucha v anamnéze (kvůli neschopnosti vyplnit dotazník příznaků gastroparézy: 24hodinový dotazník pro vyvolání a gastroparézu, pokud je to možné, vyplňte během scintigrafie)
- Užívání narkotických analgetik déle než tři dny v týdnu
- Přítomnost stavů spojených s onemocněním gastrointestinální sliznice (např. zánětlivé onemocnění střev, známá eozinofilní gastroenteritida nebo eozinofilní ezofagitida)
Přítomnost jakéhokoli jiného stavu, který by mohl způsobit opožděné vyprazdňování žaludku, včetně:
- Gastrointestinální obstrukce potvrzená EGD, UGI nebo CT břicha
- Primární neurologické stavy, které mohou způsobit nevolnost a zvracení, jako je zvýšený intrakraniální tlak, zabírání prostoru nebo zánětlivé/infekční léze
- Akutní nebo chronické selhání ledvin (abnormální kreatinin vzhledem k věku) a/nebo na hemodialýze nebo peritoneální dialýze
- Akutní selhání jater
- Pokročilé onemocnění jater (rysy portální hypertenze)
- Klinicky významné vrozené srdeční onemocnění (tj. poranění vagu během srdeční opravy)
- Anamnéza operace jícnu, žaludku nebo střeva s výjimkou předchozí fundoplikace
- Metabolické onemocnění včetně mitochondriálního onemocnění a vrozených poruch metabolismu
- Chronické onemocnění plic (včetně cystické fibrózy)
- Závažný chronický zdravotní stav (například cystická fibróza)
- Užívání léků, které mohou ovlivnit motilitu během studie vyprazdňování žaludku
- Jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl vysvětlit symptomy nebo narušit požadavky studie
- Neschopnost získat informovaný souhlas/souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Věk 5-9 let, gastroparéza
Účastníci 5-9 let na screeningu s dokumentovanou gastroparézou (opožděné vyprazdňování žaludku)
|
|
Věk 5-9, syndrom podobný gastroparéze
Účastníci ve věku 5-9 let na screeningu s kardinálními příznaky gastroparézy, ale s normálním vyprazdňováním žaludku
|
|
Věk 10-17 let, gastroparéza
Účastníci 10-17 let na screeningu s dokumentovanou gastroparézou (opožděné vyprazdňování žaludku)
|
|
Věk 10-17, syndrom podobný gastroparéze
Účastníci screeningu ve věku 10-17 let s kardinálními příznaky gastroparézy, kteří však mají normální vyprazdňování žaludku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna spotřebovaného objemu sytosti při zatížení vodou
Časové okno: 24 týdnů
|
Test sytosti s vodní zátěží spočívá v tom, že účastník pije chlazenou pramenitou vodu (4 °C) z 1litrové nádoby po dobu 5 minut, dokud se necítí zcela nasycen.
Celkový objem spotřebované vody (ml) za 5 minut je měrnou jednotkou a výsledek se hodnotí výpočtem změny spotřebovaného objemu (24 týdnů – výchozí hodnota).
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v generické základní škále kvality života u dětí (PedQL).
Časové okno: 48 týdnů
|
Dětská základní škála kvality života (PedsQL) vyplňuje dítě a skládá se z 23 položek zahrnujících 4 dimenze: fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a fungování školy.
Každá položka je zodpovězena pomocí 3-bodové stupnice: 0 (vůbec ne), 2 (někdy), 4 (hodně).
Položky jsou obráceně ohodnoceny a lineárně transformovány na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená nižší problémy.
Celkové skóre se vypočítá jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech škálách.
Výsledek se hodnotí výpočtem změny celkového skóre (48 týdnů – výchozí hodnota).
|
48 týdnů
|
|
Změna v pediatrické kvalitě života (PedQL) Gastrointestinal Symptom Scale
Časové okno: 48 týdnů
|
Pediatrická stupnice kvality života (PedQL) Gastrointestinal Symptoms Scale je doplněna dítětem a skládá se z 58 položek zahrnujících 10 dimenzí: Bolest a bolest žaludku, Žaludeční potíže při jídle, Limity jídla a pití, Potíže s polykáním, Pálení a reflux, Nevolnost. a zvracení, plynatost a nadýmání, zácpa, krev v hovínku a průjem.
Každá položka je zodpovězena pomocí 3-bodové stupnice: 0 (vůbec ne), 2 (někdy), 4 (hodně).
Položky jsou obráceně ohodnoceny a lineárně transformovány na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená nižší problémy.
Celkové skóre příznaků se vypočítá jako součet položek zodpovězených v 10 dimenzích.
Výsledek se hodnotí výpočtem změny celkového skóre (48 týdnů – výchozí hodnota).
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. ledna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. května 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 8 DK PGpR
- U01DK112194 (Grant/smlouva NIH USA)
- U24DK074008 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kompletní databáze pro veřejné použití bude odeslána do úložiště dat NIDDK
Časový rámec sdílení IPD
Do konce období financování.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Aplikace prostřednictvím NIDDK Data Repository; schválení IRB
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .