Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatrisch Gastroparese-register (PGpR)

23 mei 2024 bijgewerkt door: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Pediatrisch Gastroparese-register: pediatrisch register van patiënten met vermoedelijke gastroparese

Het doel van de Pediatric Gastroparese Registry is het creëren van een nationale prospectieve registratie van kinderen en adolescenten met gastroparese en gastroparese-achtig syndroom (symptomen van gastroparese maar normale maagontlediging).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

In de Pediatric Gastroparese Registry (PGpR) zullen we gedetailleerde epidemiologische, klinische, psychologische en patiëntuitkomstgegevens verzamelen met als doel patiënten met gastroparese en gastroparese-achtige syndromen te classificeren in pathofysiologisch gedefinieerde fenotypes.

De primaire doelstelling is het creëren van een nationaal prospectief register van kinderen en adolescenten met gastroparese en gastroparese-achtig syndroom (symptomen van gastroparese maar normale maagontlediging) om het volgende op te nemen:

  1. Demografische, klinische, psychologische, voedingskenmerken, fysiologische metingen en seriële beoordelingen van symptomen gedurende 3 jaar tijdens klinische zorg;
  2. Een biorepository opzetten van plasma, serum, perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC), GI-slijmvliesbiopten (bij degenen die endoscopie van het bovenste deel van het maagdarmkanaal ondergaan), urine en ontlasting verzameld van de kinderen en adolescenten in dit register, wat toekomstige analyses mogelijk zal maken, zoals cytokines, bacterieel DNA en microbioom om de etiologie en pathogenese van gastroparese bij kinderen te onderzoeken.

Secundaire doelstellingen:

  1. Om te bepalen welke factoren, indien aanwezig, een rol spelen in de uitkomsten van kinderen die niet verbeteren binnen twee jaar na de diagnose
  2. Om het spectrum van de ernst van de symptomen van de kardinale gastroparese-symptomen te beoordelen: misselijkheid, braken, vroege verzadiging, postprandiale volheid (en pijn in de bovenbuik, indien aanwezig) bij kinderen met gastroparese
  3. Om verschillende gebieden van maagmotiliteit te beoordelen bij pediatrische patiënten met symptomen van gastroparese (bijv. intragastrische maaltijddistributie, globale maaglediging)
  4. Vastleggen van het klinische symptomatische verloop (uitkomst) van gevolgde pediatrische patiënten in het register
  5. Bepalen of symptomen van gastroparese gecorreleerd zijn met maagontlediging bij een pediatrische populatie
  6. Om buikpijn te karakteriseren bij patiënten met gastroparese en gastroparese-achtig syndroom door middel van vragenlijsten, verzadigingstests met waterbelasting en kwantitatieve sensorische testen (QST)
  7. Bepaal de prevalentie van hypermobiliteitsspectrumstoornissen bij pediatrische patiënten met gastroparese
  8. Om te bepalen of het volume water dat tijdens de waterbelastingsverzadigingstest wordt geconsumeerd een indirecte maatstaf is voor maagaccommodatie
  9. Om te bepalen of de verzadigingstest met waterbelasting gepaard gaat met een verhoogde ernst van gastroparese-symptomen (volheid, opgeblazen gevoel, buikpijn, enz.).
  10. Om de intragastrische maaltijdverdeling tijdens scintigrafie te vergelijken met symptomen van vroege verzadiging, postprandiale volheid bij patiënten met symptomen van gastroparese
  11. Definieer profielen van immuuncellen, cytokine-inductie en epigenetische veranderingen bij diabetische en idiopathische gastroparese

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

420

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen 5-9 jaar. leeftijd [n=210] en 10-17 jr. van leeftijd [n=210] waarvan vermoed wordt dat ze gastroparese hebben op het moment dat ze een maagscintigrafie ondergaan of die in de afgelopen 12 maanden een scintigrafie hebben ondergaan met gedocumenteerde gastroparese of gastroparese-achtig syndroom (symptomen van gastroparese maar normale maagontlediging; 25% van de voorgestelde studie nummer 105 van 420).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Hoofdsymptomen van gastroparese van ten minste 12 weken. Hoofdsymptomen van gastroparese zijn de constellatie van een combinatie van: misselijkheid, braken, vroege verzadiging, postprandiale volheid; symptomen gaan soms gepaard met pijn in de bovenbuik
  • Een etiologie van diabetische, idiopathische of post-fundoplicatie gastroparese of gastroparese-achtige stoornis (symptomen van gastroparese maar normale maaglediging; zie hieronder)

  • Maagledigingsscintigrafie (GES) van vaste stoffen met behulp van het 4-uurs Egg Beaters®-protocol (of gelijkwaardig generiek vloeibaar eiwitmeel) in de afgelopen 12 maanden met ofwel:

    1. Abnormale maagledigingssnelheid gedefinieerd als een abnormaal 2 uur (>60% retentie) en/of 4 uur (>10% retentie) resultaat op basis van een 4 uur durend scintigrafisch maagledigingsonderzoek. (Deze groep zal ongeveer 75% van de patiënten in het register omvatten)
    2. Patiënten met een normale maagledigingssnelheid, maar die symptomen van gastroparese hebben. (Deze groep zal ongeveer 25% van de patiënten in het register omvatten)
  • Leeftijd minimaal 5 jaar en jonger dan 18 jaar bij het eerste screeningsbezoek

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om de scintigrafische maagledigingstest uit te voeren of te voltooien (inclusief allergie voor eieren)
  • Zwangerschap
  • Autismespectrumstoornis, significante ontwikkelingsachterstand, psychose of een voorgeschiedenis van bipolaire stoornis (vanwege het onvermogen om de gastroparese-symptoomvragenlijsten in te vullen: 24-uurs recall- en gastroparese-hoofdsymptoomvragenlijst (de laatste indien mogelijk tijdens de scintigrafie invullen)
  • Gebruik van narcotische analgetica meer dan drie dagen per week
  • Aanwezigheid van aandoeningen geassocieerd met gastro-intestinale slijmvliesziekte (bijv. Inflammatoire darmziekte, bekende eosinofiele gastro-enteritis of eosinofiele oesofagitis)

  • Aanwezigheid van een andere aandoening die een vertraagde maagontlediging kan veroorzaken, waaronder:

    1. Gastro-intestinale obstructie bevestigd door EGD, UGI of abdominale CT
    2. Primaire neurologische aandoeningen die misselijkheid en braken kunnen veroorzaken, zoals verhoogde intracraniale druk, ruimtebeslag of inflammatoire/infectieuze laesies
    3. Acuut of chronisch nierfalen (abnormaal creatinine voor leeftijd) en/of hemodialyse of peritoneaaldialyse ondergaan
    4. Acuut leverfalen
    5. Gevorderde leverziekte (kenmerken van portale hypertensie)
  • Klinisch significante aangeboren hartziekte (d.w.z. vagaal letsel tijdens hartherstel)
  • Geschiedenis van slokdarm-, maag- of darmoperaties behalve eerdere fundoplicatie
  • Metabolische ziekte inclusief mitochondriale ziekte en aangeboren stofwisselingsziekten
  • Chronische longziekte (waaronder cystische fibrose)
  • Een ernstige chronische medische aandoening (bijv. Cystic fibrosis)
  • Gebruik van medicijnen die de motiliteit kunnen beïnvloeden tijdens het maagledigingsonderzoek
  • Elke andere aandoening die naar de mening van de onderzoeker de symptomen zou kunnen verklaren of de studievereisten zou kunnen verstoren
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming/instemming te verkrijgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Leeftijd 5-9, gastroparese
Deelnemers van 5-9 jaar bij screening met gedocumenteerde gastroparese (vertraagde maagontlediging)
Leeftijd 5-9, gastroparese-achtig syndroom
Deelnemers van 5-9 jaar bij screening met hoofdsymptomen van gastroparese, maar die een normale maagontlediging hebben
Leeftijd 10-17, gastroparese
Deelnemers van 10-17 jaar bij screening met gedocumenteerde gastroparese (vertraagde maagontlediging)
Leeftijd 10-17, gastroparese-achtig syndroom
Deelnemers van 10-17 jaar bij screening met hoofdsymptomen van gastroparese, maar die een normale maagontlediging hebben

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het verzadigingsvolume van de waterbelasting
Tijdsspanne: 24 weken
Bij de Water Load Satiety Test drinkt de deelnemer gedurende 5 minuten gekoeld bronwater (4 graden C) uit een container van 1 liter totdat hij zich helemaal vol voelt. Het totale volume verbruikt water (ml) gedurende 5 minuten is de meeteenheid en het resultaat wordt beoordeeld door de verandering in het verbruikte volume te berekenen (24 weken - basislijn).
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in pediatrische kwaliteit van leven (PedQL) generieke kernschaal
Tijdsspanne: 48 weken
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale wordt ingevuld door het kind en bestaat uit 23 items met 4 dimensies: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en schoolfunctioneren. Elk item wordt beantwoord met behulp van een 3-puntsschaal: 0 (helemaal niet), 2 (soms), 4 (veel). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores lagere problemen aangeven. De totaalscore wordt berekend als de som van alle items over het aantal items dat op alle schalen is beantwoord. Het resultaat wordt beoordeeld door de verandering in de totale score te berekenen (48 weken - basislijn).
48 weken
Verandering in pediatrische kwaliteit van leven (PedQL) gastro-intestinale symptoomschaal
Tijdsspanne: 48 weken
Pediatric Quality of Life (PedQL) Gastro-intestinale Symptomen Schaal wordt ingevuld door het kind en bestaat uit 58 items met 10 dimensies: Maagpijn en maagpijn, Maagongemak tijdens het eten, Beperkingen van eten en drinken, Problemen met slikken, Brandend maagzuur en reflux, Misselijkheid en braken, gas en een opgeblazen gevoel, obstipatie, bloed in kak en diarree. Elk item wordt beantwoord met behulp van een 3-puntsschaal: 0 (helemaal niet), 2 (soms), 4 (veel). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores lagere problemen aangeven. De Symptom Total Scales Score wordt berekend als de som van de items beantwoord in de 10 dimensies. Het resultaat wordt beoordeeld door de verandering in de totale score te berekenen (48 weken - basislijn).
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Medewerkers

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Onderzoekers

  • Studie stoel: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 januari 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 september 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U24DK074008 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volledige database voor openbaar gebruik zal worden ingediend bij de NIDDK Data Repository

IPD-tijdsbestek voor delen

Tegen het einde van de financieringsperiode.

IPD-toegangscriteria voor delen

Aanvraag via NIDDK Data Repository; IRB-goedkeuring

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Netherlands

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren