Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk gastropareseregister (PGpR)

8. juli 2024 oppdatert av: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Pediatrisk gastropareseregister: Pediatrisk register over pasienter med mistenkt gastroparese

Målet med Pediatric Gastroparesis Registry er å opprette et nasjonalt prospektivt register over barn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømming).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

I Pediatric Gastroparesis Registry (PGpR) vil vi samle detaljerte epidemiologiske, kliniske, psykologiske og pasientutfallsdata med mål om å klassifisere pasienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndromer i patofysiologisk definerte fenotyper.

Hovedmålet er å opprette et nasjonalt prospektivt register over barn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal magetømming) for å inkludere:

  1. Demografiske, kliniske, psykologiske, ernæringsmessige egenskaper, fysiologiske mål og serievurderinger av symptomer over 3 år mens du mottar klinisk behandling;
  2. Etablere et biolager av plasma, serum, perifere blodmononukleære celler (PBMC), GI-slimhinnebiopsier (hos de som gjennomgår øvre GI-endoskopi), urin og avføring samlet inn fra barn og ungdom i dette registeret som vil tillate fremtidige analyser som cytokiner, bakteriell DNA og mikrobiom for å undersøke etiologien og patogenesen til gastroparese hos barn.

Sekundære mål:

  1. For å finne ut hvilke faktorer, om noen, spiller en rolle i resultatene til barn som ikke blir bedre innen to år etter diagnosen
  2. For å vurdere spekteret av alvorlighetsgraden av symptomene på kardinal gastroparese: kvalme, oppkast, tidlig metthet, postprandial fylde (og øvre magesmerter, hvis tilstede) hos barn med gastroparese
  3. Å vurdere flere områder av gastrisk motilitet hos pediatriske pasienter med symptomer på gastroparese (f.eks. intragastrisk måltidsfordeling, global gastrisk tømming)
  4. For å fange opp det kliniske symptomatiske forløpet (utfallet) til pediatriske pasienter fulgt i registeret
  5. For å bestemme om gastroparese-symptomer er korrelert med gastrisk tømming i en pediatrisk populasjon
  6. Å karakterisere magesmerter hos pasienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom ved å bruke spørreskjemaer, vannbelastningsmetthetstesting og kvantitativ sensorisk testing (QST)
  7. Bestem prevalensen av hypermobilitetsspekterforstyrrelser hos pediatriske pasienter med gastroparese
  8. For å bestemme om volumet av vann som forbrukes under vannbelastningsmetthetstesten er et indirekte mål på gastrisk akkommodasjon
  9. For å avgjøre om metthetstesten for vannbelastning er assosiert med økt alvorlighetsgrad av gastroparese-symptomer (fullhet, oppblåsthet, magesmerter osv.).
  10. For å sammenligne den intragastriske måltidsfordelingen under scintigrafi med symptomer på tidlig metthetsfølelse, postprandial fylde hos pasienter med symptomer på gastroparese
  11. Definer immuncelleprofiler, cytokininduksjon og epigenetiske endringer i diabetisk og idiopatisk gastroparese

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

147

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn 5-9 år. alder [n=210] og 10-17 år. alderen [n=210] mistenkt for å ha gastroparese på det tidspunktet de gjennomgår gastrisk scintigrafi eller som har gjennomgått scintigrafi de siste 12 månedene med dokumentert gastroparese eller gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømming; 25 % av foreslått studie nummer 105 av 420).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kardinalsymptomer på gastroparese av minst 12 ukers varighet. Kardinalsymptomer på gastroparese er konstellasjonen av en kombinasjon av: kvalme, oppkast, tidlig metthet, postprandial fylde; noen ganger kan symptomene være ledsaget av smerter i øvre del av magen
  • En etiologi av enten diabetisk, idiopatisk eller postfundoplikasjonsgastroparese eller gastroparese-lignende lidelse (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømming; se nedenfor)

  • Gastrisk tømmescintigrafi (GES) av faste stoffer ved bruk av 4-timers Egg Beaters®-protokollen (eller tilsvarende generisk flytende eggehvitemåltid) i løpet av de siste 12 månedene med enten:

    1. Unormal gastrisk tømmingshastighet definert som et unormalt 2-timers (>60 % retensjon) og/eller 4-timers (>10 % retensjon) resultat basert på en 4-timers scintigrafisk gastrisk tømmingsstudie. (Denne gruppen vil utgjøre ~75 % av pasientene i registeret)
    2. Pasienter med normal gastrisk tømmehastighet, men som har symptomer på gastroparese. (Denne gruppen vil utgjøre ~25 % av pasientene i registeret)
  • Alder minst 5 år, og under 18 år ved første screeningbesøk

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å overholde eller fullføre den scintigrafiske gastrisk tømmetest (inkludert allergi mot egg)
  • Svangerskap
  • Autismespekterforstyrrelse, betydelig utviklingsforsinkelse, psykose eller en historie med bipolar lidelse (på grunn av manglende evne til å fylle ut gastroparesesymptomspørreskjemaene: 24-timers tilbakekalling og gastroparese kardinalsymptomspørreskjema (sistnevnte skal fylles ut under scintigrafien hvis mulig)
  • Bruk av narkotiske smertestillende midler mer enn tre dager i uken
  • Tilstedeværelse av tilstander assosiert med GI slimhinnesykdom (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom, kjent eosinofil gastroenteritt eller eosinofil øsofagitt)

  • Tilstedeværelse av andre tilstander som kan forårsake forsinket magetømming, inkludert:

    1. Gastrointestinal obstruksjon bekreftet av EGD, UGI eller abdominal CT
    2. Primære nevrologiske tilstander som kan forårsake kvalme og oppkast som økt intrakranielt trykk, plassopptak eller inflammatoriske/smittsomme lesjoner
    3. Akutt eller kronisk nyresvikt (unormal kreatinin for alder) og/eller på hemodialyse eller peritonealdialyse
    4. Akutt leversvikt
    5. Avansert leversykdom (trekk ved portal hypertensjon)
  • Klinisk signifikant medfødt hjertesykdom (dvs. vagal skade under hjertereparasjon)
  • Anamnese med esophageal, gastrisk eller tarmkirurgi unntatt tidligere fundoplikasjon
  • Metabolsk sykdom inkludert mitokondriell sykdom og medfødte feil i stoffskiftet
  • Kronisk lungesykdom (inkludert cystisk fibrose)
  • En alvorlig kronisk medisinsk tilstand (f.eks. cystisk fibrose)
  • Bruk av medisiner som kan påvirke motiliteten under ventrikkeltømmingsstudien
  • Enhver annen tilstand, som etter etterforskerens mening kan forklare symptomene eller forstyrre studiekravene
  • Manglende evne til å innhente informert samtykke/samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Alder 5-9, gastroparese
Deltakere 5-9 år ved screening med dokumentert gastroparese (forsinket magetømming)
Alder 5-9, gastroparese-lignende syndrom
Deltakere 5-9 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal magetømming
Alder 10-17, gastroparese
Deltakere 10-17 år ved screening med dokumentert gastroparese (forsinket gastrisk tømming)
Alder 10-17, gastroparese-lignende syndrom
Deltakere 10-17 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal magetømming

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i vannbelastningsmetthetsvolum forbrukt
Tidsramme: 24 uker
Vannbelastningsmetthetstesten innebærer at deltakeren drikker nedkjølt kildevann (4 grader C) fra en 1-liters beholder over en periode på 5 minutter til han føler seg helt mett. Det totale volumet forbrukt vann (ml) over 5 minutter er måleenheten, og utfallet vurderes ved å beregne endringen i forbrukt volum (24 uker - baseline).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pediatrisk livskvalitet (PedQL) Generisk kjerneskala
Tidsramme: 48 uker
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) Generisk kjerneskala fullføres av barnet, og består av 23 elementer som omfatter 4 dimensjoner: Fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon. Hvert punkt besvares med en 3-punkts skala: 0 (Ikke i det hele tatt), 2 (Noen ganger), 4 (Mye). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en skala fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer lavere problemer. Totalpoengsummen beregnes som summen av alle elementene over antall besvarelser på alle skalaene. Utfallet vurderes ved å beregne endringen i Total Score (48 uker - baseline).
48 uker
Endring i Pediatrisk Livskvalitet (PedQL) Gastrointestinal Symptom Scale
Tidsramme: 48 uker
Pediatrisk livskvalitet (PedQL) Gastrointestinal Symptoms Scale fullføres av barnet, og består av 58 elementer som består av 10 dimensjoner: Magesmerter og vondt, ubehag i magen ved spising, Mat og drikke grenser, problemer med å svelge, hjerteforbrenning og refluks, kvalme og oppkast, gass og oppblåsthet, forstoppelse, blod i avføring og diaré. Hvert punkt besvares med en 3-punkts skala: 0 (Ikke i det hele tatt), 2 (Noen ganger), 4 (Mye). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en skala fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer lavere problemer. Symptom Total Scales-poengsum beregnes som summen av elementene som ble besvart i de 10 dimensjonene. Utfallet vurderes ved å beregne endringen i Total Score (48 uker - baseline).
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Samarbeidspartnere

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Etterforskere

  • Studiestol: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2024

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U24DK074008 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Komplett database for offentlig bruk vil bli sendt til NIDDK Data Repository

IPD-delingstidsramme

Ved slutten av finansieringsperioden.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Søknad gjennom NIDDK Data Repository; IRB-godkjenning

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere