Registro de Gastroparesia Pediátrica (PGpR)
8 de julho de 2024 atualizado por: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health
Registro de Gastroparesia Pediátrica: Registro Pediátrico de Pacientes com Suspeita de Gastroparesia
O objetivo do Registro de Gastroparesia Pediátrica é criar um registro prospectivo nacional de crianças e adolescentes com gastroparesia e síndrome do tipo gastroparesia (sintomas de gastroparesia, mas com esvaziamento gástrico normal).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
No Registro de Gastroparesia Pediátrica (PGpR), coletaremos dados epidemiológicos, clínicos, psicológicos e de resultados do paciente detalhados com o objetivo de classificar os pacientes com gastroparesia e síndromes semelhantes à gastroparesia em fenótipos fisiologicamente definidos.
O objetivo principal é criar um registro prospectivo nacional de crianças e adolescentes com gastroparesia e síndrome do tipo gastroparesia (sintomas de gastroparesia, mas esvaziamento gástrico normal) para incluir:
- Características demográficas, clínicas, psicológicas, nutricionais, medidas fisiológicas e avaliações seriadas de sintomas ao longo de 3 anos durante o atendimento clínico;
- Estabelecer um Biorrepositório de plasma, soro, células mononucleares do sangue periférico (PBMC), biópsias da mucosa gastrointestinal (naqueles submetidos à endoscopia digestiva alta), urina e fezes coletadas das crianças e adolescentes neste registro, o que permitirá análises futuras, como citocinas, DNA bacteriano e microbioma para investigar a etiologia e patogênese da gastroparesia em crianças.
Objetivos Secundários:
- Determinar quais fatores, se houver, desempenham um papel nos resultados de crianças que não melhoram dentro de dois anos após o diagnóstico
- Avaliar o espectro da gravidade dos sintomas cardinais da gastroparesia: náuseas, vômitos, saciedade precoce, plenitude pós-prandial (e dor abdominal superior, se presente) em crianças com gastroparesia
- Avaliar várias áreas de motilidade gástrica em pacientes pediátricos com sintomas de gastroparesia (por exemplo, distribuição de refeição intragástrica, esvaziamento gástrico global)
- Para capturar o curso sintomático clínico (resultado) de pacientes pediátricos acompanhados no registro
- Determinar se os sintomas de gastroparesia estão correlacionados com o esvaziamento gástrico em uma população pediátrica
- Caracterizar a dor abdominal em pacientes com gastroparesia e síndrome do tipo gastroparesia por meio de questionários, teste de saciedade com carga de água e teste sensorial quantitativo (QST)
- Determinar a prevalência de distúrbios do espectro da hipermobilidade em pacientes pediátricos com gastroparesia
- Determinar se o volume de água consumido durante o teste de saciedade com carga de água é uma medida indireta da acomodação gástrica
- Determinar se o teste de saciedade com carga de água está associado a um aumento da gravidade dos sintomas de gastroparesia (enfartamento, inchaço, dor abdominal, etc.).
- Comparar a distribuição da refeição intragástrica durante a cintilografia com sintomas de saciedade precoce e plenitude pós-prandial em pacientes com sintomas de gastroparesia
- Definir perfis de células imunes, indução de citocinas e alterações epigenéticas na gastroparesia diabética e idiopática
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
147
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Crianças de 5 a 9 anos. de idade [n=210] e 10-17 anos. de idade [n = 210] com suspeita de gastroparesia no momento em que estão sendo submetidos à cintilografia gástrica ou que foram submetidos à cintilografia nos últimos 12 meses com gastroparesia documentada ou síndrome do tipo gastroparesia (sintomas de gastroparesia, mas esvaziamento gástrico normal; 25% dos estudo proposto número 105 de 420).
Descrição
Critério de inclusão:
- Sintomas cardinais de gastroparesia de pelo menos 12 semanas de duração. Os sintomas cardinais da gastroparesia são a constelação de alguma combinação de: náusea, vômito, saciedade precoce, plenitude pós-prandial; os sintomas às vezes podem ser acompanhados por dor abdominal superior
- Uma etiologia de gastroparesia diabética, idiopática ou pós-fundoplicatura ou distúrbio semelhante à gastroparesia (sintomas de gastroparesia, mas esvaziamento gástrico normal; ver abaixo)
Cintilografia de esvaziamento gástrico (GES) de sólidos usando o protocolo Egg Beaters® de 4 horas (ou farinha de clara de ovo líquida genérica equivalente) nos últimos 12 meses com:
- Taxa de esvaziamento gástrico anormal definida como um resultado anormal de 2 horas (>60% de retenção) e/ou 4 horas (>10% de retenção) com base em um estudo cintilográfico de esvaziamento gástrico de 4 horas. (Este grupo compreenderá ~75% dos pacientes no registro)
- Pacientes com taxa de esvaziamento gástrico normal, mas que apresentam sintomas de gastroparesia. (Este grupo compreenderá ~25% dos pacientes no registro)
- Idade de pelo menos 5 anos e menos de 18 anos na consulta de triagem inicial
Critério de exclusão:
- Incapacidade de cumprir ou completar o teste de esvaziamento gástrico cintilográfico (incluindo alergia a ovos)
- Gravidez
- Transtorno do espectro autista, atraso significativo no desenvolvimento, psicose ou história de transtorno bipolar (devido à incapacidade de preencher os questionários de sintomas de gastroparesia: recordatório de 24 horas e questionário de sintomas cardinais de gastroparesia (o último a ser preenchido durante a cintilografia, se possível)
- Uso de analgésicos narcóticos mais de três dias por semana
- Presença de condições associadas à doença da mucosa GI (por exemplo, doença inflamatória intestinal, gastroenterite eosinofílica conhecida ou esofagite eosinofílica)
Presença de qualquer outra condição que possa causar retardo no esvaziamento gástrico, incluindo:
- Obstrução gastrointestinal confirmada por EGD, UGI ou TC abdominal
- Condições neurológicas primárias que podem causar náuseas e vômitos, como aumento da pressão intracraniana, ocupação de espaço ou lesões inflamatórias/infecciosas
- Insuficiência renal aguda ou crônica (creatinina anormal para a idade) e/ou em hemodiálise ou diálise peritoneal
- Insuficiência hepática aguda
- Doença hepática avançada (características de hipertensão portal)
- Doença cardíaca congênita clinicamente significativa (ou seja, lesão vagal durante o reparo cardíaco)
- História de cirurgia esofágica, gástrica ou intestinal, exceto fundoplicatura prévia
- Doença metabólica, incluindo doença mitocondrial e erros inatos do metabolismo
- Doença pulmonar crônica (incluindo fibrose cística)
- Uma condição médica crônica grave (por exemplo, fibrose cística)
- Uso de medicamentos que podem afetar a motilidade durante o estudo do esvaziamento gástrico
- Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa explicar os sintomas ou interferir nos requisitos do estudo
- Incapacidade de obter consentimento informado/assentimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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5-9 anos, gastroparesia
Participantes de 5 a 9 anos de idade na triagem com gastroparesia documentada (esvaziamento gástrico retardado)
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5-9 anos de idade, síndrome do tipo gastroparesia
Participantes de 5 a 9 anos de idade na triagem com sintomas cardinais de gastroparesia, mas com esvaziamento gástrico normal
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10-17 anos, gastroparesia
Participantes de 10 a 17 anos de idade na triagem com gastroparesia documentada (esvaziamento gástrico retardado)
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10-17 anos, síndrome do tipo gastroparesia
Participantes de 10 a 17 anos de idade na triagem com sintomas cardinais de gastroparesia, mas com esvaziamento gástrico normal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança no volume de saciedade da carga de água consumida
Prazo: 24 semanas
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O Teste de Saciedade de Carga de Água envolve o participante beber água de nascente refrigerada (4 graus C) de um recipiente de 1 litro durante um período de 5 minutos até se sentir completamente cheio.
O volume total de água consumida (mL) em 5 minutos é a unidade de medida, e o resultado é avaliado pelo cálculo da alteração no volume consumido (24 semanas - linha de base).
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Escala Central Genérica de Qualidade de Vida Pediátrica (PedQL)
Prazo: 48 semanas
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O Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale é preenchido pela criança e é composto por 23 itens compreendendo 4 dimensões: Funcionamento Físico, Funcionamento Emocional, Funcionamento Social e Funcionamento Escolar.
Cada item é respondido usando uma escala de 3 pontos: 0 (Nada), 2 (Às vezes), 4 (Muito).
Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando problemas menores.
O Escore Total é calculado como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas.
O resultado é avaliado calculando a mudança na Pontuação Total (48 semanas - linha de base).
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48 semanas
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Mudança na Escala de Sintomas Gastrointestinais de Qualidade de Vida Pediátrica (PedQL)
Prazo: 48 semanas
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A Escala de Sintomas Gastrointestinais de Qualidade de Vida Pediátrica (PedQL) é preenchida pela criança e é composta por 58 itens compreendendo 10 dimensões: Dor e dor no estômago, Desconforto no estômago ao comer, Limites de comida e bebida, Dificuldade para engolir, Azia e refluxo, Náusea e vômitos, gases e inchaço, constipação, sangue nas fezes e diarréia.
Cada item é respondido usando uma escala de 3 pontos: 0 (Nada), 2 (Às vezes), 4 (Muito).
Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando problemas menores.
O Symptom Total Scales Score é calculado como a soma dos itens respondidos nas 10 dimensões.
O resultado é avaliado calculando a mudança na Pontuação Total (48 semanas - linha de base).
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de setembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2018
Primeira postagem (Real)
21 de setembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 8 DK PGpR
- U01DK112194 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- U24DK074008 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O banco de dados completo de uso público será submetido ao repositório de dados NIDDK
Prazo de Compartilhamento de IPD
Até o final do período de financiamento.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Aplicação através do Repositório de Dados NIDDK; Aprovação do IRB
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
- ANALYTIC_CODE
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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