Детский регистр гастропареза (PGpR)
8 июля 2024 г. обновлено: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health
Детский регистр гастропареза: Педиатрический регистр пациентов с подозрением на гастропарез
Задачей Детского регистра гастропареза является создание национального проспективного регистра детей и подростков с гастропарезом и гастропарезоподобным синдромом (симптомы гастропареза, но нормальное опорожнение желудка).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
В Реестре педиатрического гастропареза (PGpR) мы соберем подробные эпидемиологические, клинические, психологические данные и данные о результатах лечения пациентов с целью классификации пациентов с гастропарезом и гастропарезоподобными синдромами по патофизиологически определенным фенотипам.
Основной задачей является создание национального проспективного реестра детей и подростков с гастропарезом и гастропарезоподобным синдромом (симптомы гастропареза, но нормальное опорожнение желудка), который будет включать:
- Демографические, клинические, психологические, пищевые характеристики, физиологические показатели и серийные оценки симптомов в течение 3 лет при получении клинической помощи;
- Создать биохранилище плазмы, сыворотки, мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC), биопсий слизистой оболочки ЖКТ (у тех, кто подвергается эндоскопии верхних отделов ЖКТ), мочи и стула, собранных у детей и подростков в этом регистре, что позволит в будущем проводить такие анализы, как цитокины, бактериальная ДНК и микробиом для изучения этиологии и патогенеза гастропареза у детей.
Второстепенные цели:
- Определить, какие факторы, если таковые имеются, играют роль в исходах у детей, состояние которых не улучшается в течение двух лет после постановки диагноза.
- Оценить спектр выраженности симптомов кардинального гастропареза: тошнота, рвота, раннее насыщение, постпрандиальное переполнение (и боль в верхней части живота, если она присутствует) у детей с гастропарезом.
- Оценить несколько областей моторики желудка у детей с симптомами гастропареза (например, внутрижелудочное распределение пищи, общее опорожнение желудка)
- Чтобы зафиксировать клиническое симптоматическое течение (исход) педиатрических пациентов, наблюдаемых в регистре
- Определить, коррелируют ли симптомы гастропареза с опорожнением желудка у детей.
- Охарактеризовать абдоминальную боль у пациентов с гастропарезом и гастропарезоподобным синдромом с помощью опросников, теста насыщения водой и количественного сенсорного тестирования (QST).
- Определить распространенность нарушений спектра гипермобильности у детей с гастропарезом
- Определить, является ли объем воды, потребленный во время теста насыщения водной нагрузкой, косвенным показателем желудочной аккомодации.
- Определить, связана ли водная нагрузка с усилением симптомов гастропареза (распирание, вздутие живота, боль в животе и т.д.).
- Сравнить внутрижелудочное распределение пищи при сцинтиграфии с симптомами раннего насыщения, постпрандиальной полноты у больных с симптомами гастропареза.
- Определить профили иммунных клеток, индукцию цитокинов и эпигенетические изменения при диабетическом и идиопатическом гастропарезах
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
147
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Дети 5-9 лет. возраста [n=210] и 10-17 лет. возраст [n = 210] с подозрением на гастропарез во время сцинтиграфии желудка или тех, кто прошел сцинтиграфию в течение последних 12 месяцев с документально подтвержденным гастропарезом или гастропарезоподобным синдромом (симптомы гастропареза, но нормальное опорожнение желудка; 25% предложенное исследование № 105 из 420).
Описание
Критерии включения:
- Кардинальные симптомы гастропареза продолжительностью не менее 12 недель. Кардинальные симптомы гастропареза представляют собой совокупность некоторого сочетания: тошноты, рвоты, раннего насыщения, постпрандиальной полноты; симптомы иногда могут сопровождаться болью в верхней части живота
- Этиология либо диабетического, идиопатического, либо постфундопликационного гастропареза или гастропарезоподобного расстройства (симптомы гастропареза, но нормальное опорожнение желудка; см. ниже)
Сцинтиграфия опорожнения желудка (GES) твердых веществ с использованием 4-часового протокола Egg Beaters® (или эквивалентной общей жидкой белковой муки) в течение последних 12 месяцев:
- Аномальная скорость опорожнения желудка определяется как аномальный 2-часовой (> 60% задержки) и/или 4-часовой (> 10% задержки) результат на основе 4-часового сцинтиграфического исследования опорожнения желудка. (Эта группа будет включать ~75% пациентов в регистре)
- Пациенты с нормальной скоростью опорожнения желудка, но с симптомами гастропареза. (Эта группа будет включать ~25% пациентов в регистре)
- Возраст не менее 5 лет и младше 18 лет на момент первичного осмотра
Критерий исключения:
- Невозможность выполнить или завершить сцинтиграфический тест опорожнения желудка (включая аллергию на яйца)
- Беременность
- Расстройство аутистического спектра, значительная задержка развития, психоз или биполярное расстройство в анамнезе (из-за невозможности заполнить опросники симптомов гастропареза: 24-часовой отзыв и опросник основных симптомов гастропареза (последний должен быть заполнен во время сцинтиграфии, если это возможно)
- Использование наркотических анальгетиков более трех дней в неделю
- Наличие состояний, связанных с заболеванием слизистой оболочки ЖКТ (например, воспалительное заболевание кишечника, известный эозинофильный гастроэнтерит или эозинофильный эзофагит)
Наличие любого другого состояния, которое может вызвать задержку опорожнения желудка, включая:
- Желудочно-кишечная непроходимость, подтвержденная ЭГДС, УГИ или КТ брюшной полости
- Первичные неврологические состояния, которые могут вызывать тошноту и рвоту, такие как повышенное внутричерепное давление, занимающее пространство или воспалительные/инфекционные поражения
- Острая или хроническая почечная недостаточность (аномальный уровень креатинина для данного возраста) и/или на гемодиализе или перитонеальном диализе
- Острая печеночная недостаточность
- Запущенное заболевание печени (признаки портальной гипертензии)
- Клинически значимый врожденный порок сердца (например, повреждение блуждающего нерва во время операции по восстановлению сердца)
- Операции на пищеводе, желудке или кишечнике в анамнезе, за исключением предшествующей фундопликации.
- Метаболические заболевания, включая митохондриальные заболевания и врожденные нарушения метаболизма.
- Хронические заболевания легких (включая кистозный фиброз)
- Серьезное хроническое заболевание (например, кистозный фиброз)
- Использование лекарств, которые могут повлиять на моторику во время исследования опорожнения желудка
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может объяснить симптомы или помешать выполнению требований исследования.
- Невозможность получить информированное согласие/согласие
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
5-9 лет, гастропарез
Участники в возрасте 5–9 лет при скрининге с документально подтвержденным гастропарезом (задержка опорожнения желудка)
|
|
Возраст 5-9 лет, гастропарезоподобный синдром
Участники 5-9 лет на скрининге с кардинальными симптомами гастропареза, но с нормальным опорожнением желудка
|
|
10-17 лет, гастропарез
Участники в возрасте 10-17 лет на скрининге с документально подтвержденным гастропарезом (задержка опорожнения желудка)
|
|
Возраст 10-17 лет, гастропарезоподобный синдром
Участники 10-17 лет на скрининге с кардинальными симптомами гастропареза, но с нормальным опорожнением желудка
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение потребляемого объема насыщения водной нагрузкой
Временное ограничение: 24 недели
|
В тесте насыщения водной нагрузкой участник выпивает охлажденную родниковую воду (4 градуса C) из 1-литрового контейнера в течение 5 минут, пока не почувствует себя полностью сытым.
Общий объем потребляемой воды (мл) за 5 минут является единицей измерения, а результат оценивается путем расчета изменения потребляемого объема (24 недели - исходный уровень).
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая базовая шкала изменения качества жизни детей (PedQL)
Временное ограничение: 48 недель
|
Общая базовая шкала педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) заполняется ребенком и состоит из 23 пунктов, включающих 4 измерения: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование.
По каждому пункту дается ответ по 3-балльной шкале: 0 (совсем нет), 2 (иногда), 4 (часто).
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на меньшие проблемы.
Общий балл рассчитывается как сумма всех вопросов по количеству вопросов, на которые даны ответы по всем шкалам.
Результат оценивается путем расчета изменения общего балла (48 недель - исходный уровень).
|
48 недель
|
|
Изменение детского качества жизни (PedQL) Шкала желудочно-кишечных симптомов
Временное ограничение: 48 недель
|
Шкала симптомов желудочно-кишечного тракта у детей (PedQL) заполняется ребенком и состоит из 58 пунктов, включающих 10 параметров: боль и боль в желудке, дискомфорт в желудке во время еды, ограничения в еде и питье, проблемы с глотанием, изжога и рефлюкс, тошнота. рвота, газы и вздутие живота, запор, кровь в кале и диарея.
По каждому пункту дается ответ по 3-балльной шкале: 0 (совсем нет), 2 (иногда), 4 (часто).
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на меньшие проблемы.
Общий балл по шкале симптомов рассчитывается как сумма ответов на вопросы по 10 измерениям.
Результат оценивается путем расчета изменения общего балла (48 недель - исходный уровень).
|
48 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 января 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 июня 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 сентября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 сентября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 сентября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 8 DK PGpR
- U01DK112194 (Грант/контракт NIH США)
- U24DK074008 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Полная база данных общего пользования будет отправлена в хранилище данных NIDDK.
Сроки обмена IPD
К концу периода финансирования.
Критерии совместного доступа к IPD
Применение через хранилище данных NIDDK; одобрение IRB
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .