- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03680820
Registro de gastroparesia pediátrica (PGpR)
Registro de Gastroparesia Pediátrica: Registro Pediátrico de Pacientes con Sospecha de Gastroparesia
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
En el Registro de gastroparesia pediátrica (PGpR), recopilaremos datos epidemiológicos, clínicos, psicológicos y de resultados de pacientes detallados con el objetivo de clasificar a los pacientes con gastroparesia y síndromes similares a la gastroparesia en fenotipos definidos fisiopatológicamente.
El objetivo principal es crear un registro prospectivo nacional de niños y adolescentes con gastroparesia y síndrome similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciado gástrico normal) que incluya:
- Características demográficas, clínicas, psicológicas, nutricionales, medidas fisiológicas y evaluaciones seriadas de síntomas durante 3 años mientras recibe atención clínica;
- Establecer un Biorepositorio de plasma, suero, células mononucleares de sangre periférica (PBMC), biopsias de mucosa gastrointestinal (en aquellos sometidos a endoscopia digestiva alta), orina y heces recolectadas de los niños y adolescentes en este registro que permitirá futuros análisis como citoquinas, ADN bacteriano y microbioma para investigar la etiología y la patogenia de la gastroparesia en niños.
Objetivos secundarios:
- Determinar qué factores, si los hay, juegan un papel en los resultados de los niños que no mejoran dentro de los dos años posteriores al diagnóstico.
- Evaluar el espectro de gravedad de los síntomas cardinales de la gastroparesia: náuseas, vómitos, saciedad temprana, plenitud posprandial (y dolor abdominal superior, si está presente) en niños con gastroparesia
- Evaluar varias áreas de la motilidad gástrica en pacientes pediátricos con síntomas de gastroparesia (p. ej., distribución de comida intragástrica, vaciamiento gástrico global)
- Capturar el curso clínico sintomático (resultado) de los pacientes pediátricos seguidos en el registro
- Determinar si los síntomas de gastroparesia se correlacionan con el vaciamiento gástrico en una población pediátrica
- Caracterizar el dolor abdominal en pacientes con gastroparesia y síndrome similar a la gastroparesia mediante el uso de cuestionarios, pruebas de saciedad de carga de agua y pruebas sensoriales cuantitativas (QST)
- Determinar la prevalencia de trastornos del espectro de hiperlaxitud en pacientes pediátricos con gastroparesia
- Determinar si el volumen de agua consumido durante la prueba de saciedad de carga de agua es una medida indirecta de la acomodación gástrica
- Determinar si la prueba de saciedad con carga de agua está asociada con una mayor gravedad de los síntomas de gastroparesia (llenura, hinchazón, dolor abdominal, etc.).
- Comparar la distribución de la comida intragástrica durante la gammagrafía con los síntomas de saciedad temprana, plenitud posprandial en pacientes con síntomas de gastroparesia.
- Definir perfiles de células inmunitarias, inducción de citoquinas y cambios epigenéticos en gastroparesia diabética e idiopática
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Laura Miriel
- Número de teléfono: 410-955-4165
- Correo electrónico: laura.miriel@jhu.edu
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
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Contacto:
- Samuel Nurko, MD
- Correo electrónico: Samuel.Nurko@childrens.harvard.edu
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Contacto:
- Andrea Catacora
- Correo electrónico: andrea.catacora@childrens.harvard.edu
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Nationwide Children's Hospital
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Contacto:
- Kent Williams, MD
- Correo electrónico: Kent.Williams@nationwidechildrens.org
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Contacto:
- Frederick Woodley
- Correo electrónico: frederick.woodley@nationwidechildrens.org
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Contacto:
- Robert J Shulman, MD
- Número de teléfono: 713-798-7145
- Correo electrónico: rshulman@bcm.edu
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Contacto:
- Heather Charron
- Número de teléfono: 713-798-0381
- Correo electrónico: charron@bcm.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síntomas cardinales de gastroparesia de al menos 12 semanas de duración. Los síntomas cardinales de la gastroparesia son la constelación de alguna combinación de: náuseas, vómitos, saciedad temprana, plenitud posprandial; los síntomas a veces pueden ir acompañados de dolor abdominal superior
- Una etiología de gastroparesia diabética, idiopática o posterior a la fundoplicatura o un trastorno similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciado gástrico normal; ver más abajo)
Gammagrafía de vaciamiento gástrico (GES) de sólidos utilizando el protocolo Egg Beaters® de 4 horas (o harina de clara de huevo líquida genérica equivalente) en los últimos 12 meses con:
- Tasa de vaciado gástrico anormal definida como un resultado anormal a las 2 horas (>60 % de retención) y/o a las 4 horas (>10 % de retención) basado en un estudio gammagráfico de vaciamiento gástrico de 4 horas. (Este grupo comprenderá ~75% de los pacientes en el registro)
- Pacientes con una tasa de vaciado gástrico normal, pero que presentan síntomas de gastroparesia. (Este grupo comprenderá ~25% de los pacientes en el registro)
- Edad de al menos 5 años y menor de 18 años en la visita de selección inicial
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para cumplir o completar la prueba gammagráfica de vaciamiento gástrico (incluida la alergia al huevo)
- El embarazo
- Trastorno del espectro autista, retraso significativo del desarrollo, psicosis o antecedentes de trastorno bipolar (debido a la incapacidad para completar los cuestionarios de síntomas de gastroparesia: recordatorio de 24 horas y cuestionario de síntomas cardinales de gastroparesia (este último se completará durante la gammagrafía si es posible)
- Uso de analgésicos narcóticos más de tres días a la semana
- Presencia de condiciones asociadas con enfermedad de la mucosa GI (p. ej., enfermedad inflamatoria intestinal, gastroenteritis eosinofílica conocida o esofagitis eosinofílica)
Presencia de cualquier otra condición que pueda causar retraso en el vaciamiento gástrico, incluyendo:
- Obstrucción gastrointestinal confirmada por EGD, UGI o TC abdominal
- Afecciones neurológicas primarias que pueden causar náuseas y vómitos, como aumento de la presión intracraneal, lesiones que ocupan espacio o inflamatorias/infecciosas
- Insuficiencia renal aguda o crónica (creatinina anormal para la edad) y/o en hemodiálisis o diálisis peritoneal
- Insuficiencia hepática aguda
- Enfermedad hepática avanzada (características de hipertensión portal)
- Cardiopatía congénita clínicamente significativa (es decir, lesión vagal durante la reparación cardíaca)
- Antecedentes de cirugía esofágica, gástrica o intestinal, excepto fundoplicatura previa.
- Enfermedad metabólica, incluida la enfermedad mitocondrial y los errores congénitos del metabolismo.
- Enfermedad pulmonar crónica (incluida la fibrosis quística)
- Una afección médica crónica grave (p. ej., fibrosis quística)
- Uso de medicamentos que pueden afectar la motilidad durante el estudio de vaciamiento gástrico
- Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pueda explicar los síntomas o interferir con los requisitos del estudio.
- Incapacidad para obtener el consentimiento/asentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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5-9 años, gastroparesia
Participantes de 5 a 9 años de edad en el momento de la selección con gastroparesia documentada (vaciamiento gástrico retardado)
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De 5 a 9 años, síndrome similar a la gastroparesia
Participantes de 5 a 9 años de edad en la selección con síntomas cardinales de gastroparesia, pero que tienen un vaciamiento gástrico normal
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10-17 años, gastroparesia
Participantes de 10 a 17 años de edad en el momento de la selección con gastroparesia documentada (vaciamiento gástrico retardado)
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De 10 a 17 años, síndrome similar a la gastroparesia
Participantes de 10 a 17 años de edad en la selección con síntomas cardinales de gastroparesia, pero que tienen un vaciamiento gástrico normal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el volumen de saciedad de carga de agua consumido
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La prueba de saciedad de carga de agua implica que el participante beba agua de manantial refrigerada (4 grados C) de un recipiente de 1 litro durante un período de 5 minutos hasta sentirse completamente lleno.
El volumen total de agua consumida (mL) durante 5 minutos es la unidad de medida, y el resultado se evalúa calculando el cambio en el volumen consumido (24 semanas - línea de base).
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala básica genérica de cambio en la calidad de vida pediátrica (PedQL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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El niño completa la Escala básica genérica del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) y se compone de 23 ítems que comprenden 4 dimensiones: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar.
Cada ítem se responde utilizando una escala de 3 puntos: 0 (Nada), 2 (A veces), 4 (Mucho).
Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican problemas más bajos.
La Puntuación Total se calcula como la suma de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las escalas.
El resultado se evalúa calculando el cambio en la puntuación total (48 semanas - línea de base).
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48 semanas
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Cambio en la escala de síntomas gastrointestinales de la calidad de vida pediátrica (PedQL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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La Escala de Síntomas Gastrointestinales de Calidad de Vida Pediátrica (PedQL) es completada por el niño y está compuesta por 58 ítems que comprenden 10 dimensiones: Dolor y Dolor de Estómago, Molestias de Estómago al Comer, Límites de Alimentos y Bebidas, Problemas para Tragar, Ardor y Reflujo de Corazón, Náuseas y vómitos, gases e hinchazón, estreñimiento, sangre en la caca y diarrea.
Cada ítem se responde utilizando una escala de 3 puntos: 0 (Nada), 2 (A veces), 4 (Mucho).
Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican problemas más bajos.
La puntuación total de las escalas de síntomas se calcula como la suma de los elementos respondidos en las 10 dimensiones.
El resultado se evalúa calculando el cambio en la puntuación total (48 semanas - línea de base).
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine
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Finalización primaria (Estimado)
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 8 DK PGpR
- U01DK112194 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- U24DK074008 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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