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Registro de gastroparesia pediátrica (PGpR)

9 de febrero de 2024 actualizado por: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Registro de Gastroparesia Pediátrica: Registro Pediátrico de Pacientes con Sospecha de Gastroparesia

El Registro de Gastroparesia Pediátrica tiene como objetivo crear un registro prospectivo nacional de niños y adolescentes con gastroparesia y síndrome similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciado gástrico normal).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Descripción detallada

En el Registro de gastroparesia pediátrica (PGpR), recopilaremos datos epidemiológicos, clínicos, psicológicos y de resultados de pacientes detallados con el objetivo de clasificar a los pacientes con gastroparesia y síndromes similares a la gastroparesia en fenotipos definidos fisiopatológicamente.

El objetivo principal es crear un registro prospectivo nacional de niños y adolescentes con gastroparesia y síndrome similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciado gástrico normal) que incluya:

  1. Características demográficas, clínicas, psicológicas, nutricionales, medidas fisiológicas y evaluaciones seriadas de síntomas durante 3 años mientras recibe atención clínica;
  2. Establecer un Biorepositorio de plasma, suero, células mononucleares de sangre periférica (PBMC), biopsias de mucosa gastrointestinal (en aquellos sometidos a endoscopia digestiva alta), orina y heces recolectadas de los niños y adolescentes en este registro que permitirá futuros análisis como citoquinas, ADN bacteriano y microbioma para investigar la etiología y la patogenia de la gastroparesia en niños.

Objetivos secundarios:

  1. Determinar qué factores, si los hay, juegan un papel en los resultados de los niños que no mejoran dentro de los dos años posteriores al diagnóstico.
  2. Evaluar el espectro de gravedad de los síntomas cardinales de la gastroparesia: náuseas, vómitos, saciedad temprana, plenitud posprandial (y dolor abdominal superior, si está presente) en niños con gastroparesia
  3. Evaluar varias áreas de la motilidad gástrica en pacientes pediátricos con síntomas de gastroparesia (p. ej., distribución de comida intragástrica, vaciamiento gástrico global)
  4. Capturar el curso clínico sintomático (resultado) de los pacientes pediátricos seguidos en el registro
  5. Determinar si los síntomas de gastroparesia se correlacionan con el vaciamiento gástrico en una población pediátrica
  6. Caracterizar el dolor abdominal en pacientes con gastroparesia y síndrome similar a la gastroparesia mediante el uso de cuestionarios, pruebas de saciedad de carga de agua y pruebas sensoriales cuantitativas (QST)
  7. Determinar la prevalencia de trastornos del espectro de hiperlaxitud en pacientes pediátricos con gastroparesia
  8. Determinar si el volumen de agua consumido durante la prueba de saciedad de carga de agua es una medida indirecta de la acomodación gástrica
  9. Determinar si la prueba de saciedad con carga de agua está asociada con una mayor gravedad de los síntomas de gastroparesia (llenura, hinchazón, dolor abdominal, etc.).
  10. Comparar la distribución de la comida intragástrica durante la gammagrafía con los síntomas de saciedad temprana, plenitud posprandial en pacientes con síntomas de gastroparesia.
  11. Definir perfiles de células inmunitarias, inducción de citoquinas y cambios epigenéticos en gastroparesia diabética e idiopática

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

420

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños 5-9 años. de edad [n=210] y 10-17 años. de edad [n=210] con sospecha de gastroparesia en el momento de la gammagrafía gástrica o que se han realizado una gammagrafía en los últimos 12 meses con gastroparesia documentada o síndrome similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciamiento gástrico normal; 25% de los estudio propuesto número 105 de 420).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Síntomas cardinales de gastroparesia de al menos 12 semanas de duración. Los síntomas cardinales de la gastroparesia son la constelación de alguna combinación de: náuseas, vómitos, saciedad temprana, plenitud posprandial; los síntomas a veces pueden ir acompañados de dolor abdominal superior
  • Una etiología de gastroparesia diabética, idiopática o posterior a la fundoplicatura o un trastorno similar a la gastroparesia (síntomas de gastroparesia pero vaciado gástrico normal; ver más abajo)
  • Gammagrafía de vaciamiento gástrico (GES) de sólidos utilizando el protocolo Egg Beaters® de 4 horas (o harina de clara de huevo líquida genérica equivalente) en los últimos 12 meses con:

    1. Tasa de vaciado gástrico anormal definida como un resultado anormal a las 2 horas (>60 % de retención) y/o a las 4 horas (>10 % de retención) basado en un estudio gammagráfico de vaciamiento gástrico de 4 horas. (Este grupo comprenderá ~75% de los pacientes en el registro)
    2. Pacientes con una tasa de vaciado gástrico normal, pero que presentan síntomas de gastroparesia. (Este grupo comprenderá ~25% de los pacientes en el registro)
  • Edad de al menos 5 años y menor de 18 años en la visita de selección inicial

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para cumplir o completar la prueba gammagráfica de vaciamiento gástrico (incluida la alergia al huevo)
  • El embarazo
  • Trastorno del espectro autista, retraso significativo del desarrollo, psicosis o antecedentes de trastorno bipolar (debido a la incapacidad para completar los cuestionarios de síntomas de gastroparesia: recordatorio de 24 horas y cuestionario de síntomas cardinales de gastroparesia (este último se completará durante la gammagrafía si es posible)
  • Uso de analgésicos narcóticos más de tres días a la semana
  • Presencia de condiciones asociadas con enfermedad de la mucosa GI (p. ej., enfermedad inflamatoria intestinal, gastroenteritis eosinofílica conocida o esofagitis eosinofílica)
  • Presencia de cualquier otra condición que pueda causar retraso en el vaciamiento gástrico, incluyendo:

    1. Obstrucción gastrointestinal confirmada por EGD, UGI o TC abdominal
    2. Afecciones neurológicas primarias que pueden causar náuseas y vómitos, como aumento de la presión intracraneal, lesiones que ocupan espacio o inflamatorias/infecciosas
    3. Insuficiencia renal aguda o crónica (creatinina anormal para la edad) y/o en hemodiálisis o diálisis peritoneal
    4. Insuficiencia hepática aguda
    5. Enfermedad hepática avanzada (características de hipertensión portal)
  • Cardiopatía congénita clínicamente significativa (es decir, lesión vagal durante la reparación cardíaca)
  • Antecedentes de cirugía esofágica, gástrica o intestinal, excepto fundoplicatura previa.
  • Enfermedad metabólica, incluida la enfermedad mitocondrial y los errores congénitos del metabolismo.
  • Enfermedad pulmonar crónica (incluida la fibrosis quística)
  • Una afección médica crónica grave (p. ej., fibrosis quística)
  • Uso de medicamentos que pueden afectar la motilidad durante el estudio de vaciamiento gástrico
  • Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pueda explicar los síntomas o interferir con los requisitos del estudio.
  • Incapacidad para obtener el consentimiento/asentimiento informado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
5-9 años, gastroparesia
Participantes de 5 a 9 años de edad en el momento de la selección con gastroparesia documentada (vaciamiento gástrico retardado)
De 5 a 9 años, síndrome similar a la gastroparesia
Participantes de 5 a 9 años de edad en la selección con síntomas cardinales de gastroparesia, pero que tienen un vaciamiento gástrico normal
10-17 años, gastroparesia
Participantes de 10 a 17 años de edad en el momento de la selección con gastroparesia documentada (vaciamiento gástrico retardado)
De 10 a 17 años, síndrome similar a la gastroparesia
Participantes de 10 a 17 años de edad en la selección con síntomas cardinales de gastroparesia, pero que tienen un vaciamiento gástrico normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el volumen de saciedad de carga de agua consumido
Periodo de tiempo: 24 semanas
La prueba de saciedad de carga de agua implica que el participante beba agua de manantial refrigerada (4 grados C) de un recipiente de 1 litro durante un período de 5 minutos hasta sentirse completamente lleno. El volumen total de agua consumida (mL) durante 5 minutos es la unidad de medida, y el resultado se evalúa calculando el cambio en el volumen consumido (24 semanas - línea de base).
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala básica genérica de cambio en la calidad de vida pediátrica (PedQL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El niño completa la Escala básica genérica del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) y se compone de 23 ítems que comprenden 4 dimensiones: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Cada ítem se responde utilizando una escala de 3 puntos: 0 (Nada), 2 (A veces), 4 (Mucho). Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican problemas más bajos. La Puntuación Total se calcula como la suma de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las escalas. El resultado se evalúa calculando el cambio en la puntuación total (48 semanas - línea de base).
48 semanas
Cambio en la escala de síntomas gastrointestinales de la calidad de vida pediátrica (PedQL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
La Escala de Síntomas Gastrointestinales de Calidad de Vida Pediátrica (PedQL) es completada por el niño y está compuesta por 58 ítems que comprenden 10 dimensiones: Dolor y Dolor de Estómago, Molestias de Estómago al Comer, Límites de Alimentos y Bebidas, Problemas para Tragar, Ardor y Reflujo de Corazón, Náuseas y vómitos, gases e hinchazón, estreñimiento, sangre en la caca y diarrea. Cada ítem se responde utilizando una escala de 3 puntos: 0 (Nada), 2 (A veces), 4 (Mucho). Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican problemas más bajos. La puntuación total de las escalas de síntomas se calcula como la suma de los elementos respondidos en las 10 dimensiones. El resultado se evalúa calculando el cambio en la puntuación total (48 semanas - línea de base).
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de enero de 2019

Finalización primaria (Estimado)

30 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U24DK074008 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

La base de datos completa de uso público se enviará al repositorio de datos NIDDK

Marco de tiempo para compartir IPD

Al final del período de financiación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Solicitud a través del depósito de datos NIDDK; Aprobación del IRB

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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