Patientregister til evaluering af Ruconest®s sikkerhed i den virkelige verden
3. april 2024 opdateret af: Pharming Technologies B.V.
Et observationspatientregister til evaluering af den virkelige sikkerhed af Ruconest® (C1 Esterase-hæmmer [rekombinant]) til behandling af arveligt angioødem
Dette er et prospektivt observationspatientregister i den virkelige verden for patienter med HAE, som modtager behandling med Ruconest for HAE.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Se nedenunder.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
152
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
- The US Hereditary Angioedema Association
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Berettigede patienter vil være 13 år og ældre, have en aktuel diagnose af HAE, som de er blevet ordineret til, og er i øjeblikket i behandling med Ruconest.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten giver informeret samtykke som dokumenteret på Institutional Review Board (IRB) godkendte informerede samtykkedokument (ICF). For patienter i alderen mellem 13 og 17 år vil metoden for samtykke med eller uden samtykke blive bestemt af IRB.
- Patienten er mand eller kvinde og er mindst 13 år gammel på tidspunktet for afgivelse af samtykke/samtykke.
- Patienten har fået ordineret Ruconest mod HAE.
Ekskluderingskriterier:
1. Patienten modtager HAE-behandling som en del af et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Arveligt angioødem
Patienter med arvelig angioødem, som er i behandling med Ruconest (rhC1INH).
|
Rekombinant human C1-hæmmer
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsanalyse vil bestå af bivirkninger rapporteret pr. patient i op til 30 dage efter hver enkelt eller gentagen dosis af Ruconest.
Tidsramme: 3 år
|
Derudover vil omfanget af eksponeringen for Ruconest og samtidig medicin taget mod HAE blive opsummeret.
Samtidig medicin vil være begrænset til dem, der er specifikt indiceret til behandling af AE'er eller behandling af symptomer på HAE, for eksempel C1-hæmmere, epinephrin, IV væsker osv. AE'er vil blive opsummeret som incidens pr. 10.000 persondage, hvor hver patient kun tæller én gang for flere hændelser af samme systemorganklasse og foretrukne vilkår inden for den 30-dages evalueringsperiode.
Person-tid-varigheden for hver AE for hver patient er tidsperioden (i dage) mellem dosis af Ruconest og AE-debut.
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger, der opstår under graviditet eller amning og for ammede spædbørn, vil blive opsummeret separat ved at bruge de samme metoder som beskrevet i det primære resultatmål.
Tidsramme: 3 år
|
Enhver gravid kvinde, der behandler med Ruconest, mens den er på Registret, vil blive fulgt op til tolv uger efter levering eller opsigelse.
Dem, der behandles med Ruconest, mens de aktivt ammer, vil blive fulgt indtil slutningen af amningen.
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Anurag Relan, MD, Pharming Technologies BV
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. juni 2021
Studieafslutning (Faktiske)
31. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. august 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. oktober 2018
Først opslået (Faktiske)
5. oktober 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. april 2024
Sidst verificeret
1. marts 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C1 1414
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .