Potilasrekisteri arvioimaan Ruconest®:n todellista turvallisuutta
keskiviikko 3. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.
Havainnollinen potilasrekisteri arvioimaan Ruconest®:n (C1-esteraasi-inhibiittori [rekombinantti]) todellista turvallisuutta perinnöllisen angioedeeman hoidossa
Tämä on potentiaalinen, todellinen, havainnollinen potilasrekisteri HAE-potilaille, jotka saavat Ruconest-hoitoa HAE:n hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Katso alempaa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
152
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- The US Hereditary Angioedema Association
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tukikelpoiset potilaat ovat vähintään 13-vuotiaita, heillä on nykyinen HAE-diagnoosi, johon heille on määrätty ja joita hoidetaan tällä hetkellä Ruconestilla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas antaa tietoisen suostumuksen, joka on dokumentoitu Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymässä tietoon perustuvassa suostumusasiakirjassa (ICF). IRB päättää 13–17-vuotiaiden potilaiden suostumuksesta joko suostumuksella tai ilman sitä.
- Potilas on mies tai nainen ja vähintään 13-vuotias suostumuksen antamishetkellä.
- Potilaalle on määrätty Ruconest HAE:n hoitoon.
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilas saa HAE-hoitoa osana kliinistä tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Perinnöllinen angioödeema
Potilaat, joilla on perinnöllinen angioödeema ja jotka saavat Ruconest-hoitoa (rhC1INH).
|
Rekombinantti ihmisen C1-estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusanalyysi koostuu potilaskohtaisista haittavaikutuksista enintään 30 päivän ajan jokaisen Ruconest-kerta- tai toistuvan annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Lisäksi tehdään yhteenveto Ruconestille altistumisen laajuudesta ja samanaikaisista HAE-lääkkeistä.
Samanaikaiset lääkkeet rajoitetaan niihin, jotka on erityisesti tarkoitettu AE-oireiden hoitoon tai HAE-oireiden hoitoon, esimerkiksi C1-estäjät, epinefriini, laskimonsisäiset nesteet jne. Haitalliset lääkkeet lasketaan ilmaantuvuudeksi 10 000 henkilöpäivää kohti, jolloin kukin potilas laskee vain kerran useita saman elinjärjestelmän tapahtumia ja suositeltuja termejä 30 päivän arviointijakson aikana.
Kunkin potilaan AE:n henkilökohtainen kesto on ajanjakso (päivinä) Ruconest-annoksen ja haittavaikutusten alkamisen välillä.
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Raskauden tai imetyksen aikana sekä rintaruokittujen imeväisten esiintyvistä haittavaikutuksista tehdään yhteenveto erikseen samoilla menetelmillä kuin ensisijaisessa tulosmittauksessa.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kaikkia raskaana olevia naisia, jotka hoitavat Ruconestilla ollessaan rekisterissä, seurataan enintään 12 viikkoa synnytyksen tai lopettamisen jälkeen.
Aktiivisen imetyksen aikana Ruconest-hoitoa saaneita seurataan imetyksen loppuun asti.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anurag Relan, MD, Pharming Technologies BV
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 30. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. heinäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- C1 1414
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .