Patientenregister zur Bewertung der realen Sicherheit von Ruconest®
3. April 2024 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.
Ein beobachtendes Patientenregister zur Bewertung der realen Sicherheit von Ruconest® (C1-Esterase-Inhibitor [rekombinant]) für die Behandlung von hereditärem Angioödem
Dies ist ein prospektives, reales, beobachtendes Patientenregister für Patienten mit HAE, die eine Behandlung mit Ruconest gegen HAE erhalten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Siehe unten.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
152
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
- The US Hereditary Angioedema Association
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Geeignete Patienten sind 13 Jahre und älter, haben eine aktuelle HAE-Diagnose, für die sie verschrieben wurden, und werden derzeit mit Ruconest behandelt.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Patient gibt seine informierte Zustimmung, wie im vom Institutional Review Board (IRB) genehmigten Dokument zur informierten Zustimmung (ICF) dokumentiert. Für Patienten im Alter zwischen 13 und 17 Jahren wird die Methode der Einwilligung mit oder ohne Einwilligung vom IRB festgelegt.
- Der Patient ist männlich oder weiblich und zum Zeitpunkt der Einwilligung / Zustimmung mindestens 13 Jahre alt.
- Dem Patienten wurde Ruconest gegen HAE verschrieben.
Ausschlusskriterien:
1. Der Patient erhält eine HAE-Therapie im Rahmen einer klinischen Studie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Hereditäres Angioödem
Patienten mit hereditärem Angioödem, die mit Ruconest (rhC1INH) behandelt werden.
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Rekombinanter humaner C1-Inhibitor
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Die Sicherheitsanalyse besteht aus UEs, die pro Patient bis zu 30 Tage nach jeder einzelnen oder wiederholten Dosis von Ruconest gemeldet wurden.
Zeitfenster: 3 Jahre
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Darüber hinaus wird das Ausmaß der Exposition gegenüber Ruconest und den gleichzeitig gegen HAE eingenommenen Medikamenten zusammengefasst.
Begleitmedikationen sind auf diejenigen beschränkt, die speziell für die Behandlung von UE oder die Behandlung von HAE-Symptomen indiziert sind, z. B. C1-Inhibitoren, Epinephrin, IV-Flüssigkeiten usw. UE werden als Inzidenz pro 10.000 Personentage zusammengefasst, wobei jeder Patient nur einmal zählt mehrere Ereignisse derselben Systemorganklasse und bevorzugten Bedingungen innerhalb des 30-tägigen Bewertungszeitraums.
Die Personen-Zeit-Dauer für jedes UE für jeden Patienten ist der Zeitraum (in Tagen) zwischen der Dosis von Ruconest und dem Einsetzen des UE.
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3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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UE, die während der Schwangerschaft oder Stillzeit und bei gestillten Säuglingen auftreten, werden separat zusammengefasst, wobei dieselben Methoden verwendet werden, wie sie im primären Endpunkt beschrieben sind.
Zeitfenster: 3 Jahre
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Jede schwangere Frau, die mit Ruconest behandelt wird, während sie im Register steht, wird bis zu zwölf Wochen nach der Entbindung oder dem Abbruch nachbeobachtet.
Diejenigen, die während des aktiven Stillens mit Ruconest behandelt werden, werden bis zum Ende der Laktation beobachtet.
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3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Anurag Relan, MD, Pharming Technologies BV
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. Juni 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Juni 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Juli 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. August 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Hautkrankheiten
- Immunologische Mangelsyndrome
- Erkrankungen des Immunsystems
- Überempfindlichkeit, sofort
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hautkrankheiten, Gefäß
- Überempfindlichkeit
- Urtikaria
- Erbliche Komplementmangelkrankheiten
- Primäre Immunschwächekrankheiten
- Angioödem
- Angioödeme, erblich
Andere Studien-ID-Nummern
- C1 1414
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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