Registro de pacientes para evaluar la seguridad en el mundo real de Ruconest®
3 de abril de 2024 actualizado por: Pharming Technologies B.V.
Un registro observacional de pacientes para evaluar la seguridad real de Ruconest® (inhibidor de la esterasa C1 [recombinante]) para el tratamiento del angioedema hereditario
Este es un registro observacional prospectivo de pacientes del mundo real para pacientes con AEH que están recibiendo tratamiento con Ruconest para el AEH.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Vea abajo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
152
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- The US Hereditary Angioedema Association
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Los pacientes elegibles tendrán 13 años de edad o más, tendrán un diagnóstico actual de AEH para el que se les haya recetado y estén siendo tratados actualmente con Ruconest.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente proporciona su consentimiento informado según lo documentado en el documento de consentimiento informado (ICF) aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB). Para los pacientes de entre 13 y 17 años, el IRB determinará el método de consentimiento con o sin asentimiento.
- El paciente es hombre o mujer y tiene al menos 13 años de edad en el momento de dar su consentimiento/asentimiento.
- Al paciente se le ha recetado Ruconest para el AEH.
Criterio de exclusión:
1. El paciente está recibiendo terapia HAE como parte de un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Angioedema hereditario
Pacientes con Angioedema Hereditario que estén recibiendo tratamiento con Ruconest (rhC1INH).
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Inhibidor de C1 humano recombinante
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El análisis de seguridad consistirá en AA notificados por paciente hasta 30 días después de cada dosis única o repetida de Ruconest.
Periodo de tiempo: 3 años
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Además, se resumirá el grado de exposición a Ruconest y los medicamentos concomitantes tomados para el AEH.
Los medicamentos concomitantes se limitarán a aquellos específicamente indicados para el tratamiento de EA o el tratamiento de los síntomas de AEH, por ejemplo, inhibidores de C1, epinefrina, fluidos intravenosos, etc. múltiples eventos del mismo sistema de clasificación de órganos y términos preferentes dentro del período de evaluación de 30 días.
La duración persona-tiempo de cada EA para cada paciente es el período de tiempo (en días) entre la dosis de Ruconest y el inicio del EA.
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Los AA que ocurren durante el embarazo o la lactancia y para los lactantes se resumirán por separado utilizando los mismos métodos que se describen en la medida de resultado primaria.
Periodo de tiempo: 3 años
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A cualquier mujer embarazada que reciba tratamiento con Ruconest mientras esté en el Registro se le dará seguimiento hasta doce semanas después del parto o terminación.
A las tratadas con Ruconest durante la lactancia activa se les hará un seguimiento hasta el final de la lactancia.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Anurag Relan, MD, Pharming Technologies BV
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- C1 1414
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .