Udforskning af overholdelsesovervågning ved seglcellesygdom
På trods af de veldokumenterede fordele ved hydroxyurinstof (HU)-terapi til at reducere sygelighed og dødelighed hos unge med seglcellesygdom (SCD), varierer pædiatriske HU-adhærensrater så lavt som 49 % og fører til seponering af HU-regimer i 8-20 %. Derudover kan manglende overholdelse af behandlingen føre til unødvendige stigninger i medicindosis som følge af en fejlagtig antagelse om, at en patient ikke reagerer på behandling (i forhold til ikke-adhærente regimet som foreskrevet). I betragtning af de skadelige virkninger af manglende overholdelse, er vurdering af og intervention for manglende overholdelse af HU afgørende for at forbedre sundhedsresultaterne i den pædiatriske SCD-population.
Elektronisk overholdelsesovervågning betragtes i vid udstrækning som "guldstandarden" i objektiv overholdelsesmåling. Disse monitorer giver kontinuerlige, realtidsregistreringer af overholdelse af medicin og afslører problematiske adfærdsmønstre, herunder underdosering, overdosering, forsinket dosering, "drug holidays" og "white coat" overholdelse. Samlet set anses elektroniske overholdelsesforanstaltninger for gyldige, pålidelige og nøjagtige, med klare fordele i forhold til apoteksgenopfyldningsregistre, lægevurderinger og selvrapporteringsforanstaltninger.
Det primære formål med denne pilotundersøgelse er at bestemme brugen af AdhereTech som et muligt og gyldigt mål for HU-adhærens ved pædiatrisk SCD.
Primært mål Estimer sammenhængen mellem HU-adhærens målt af AdhereTech-enheden og a) omsorgsgiver-rapport, b) ungdomsrapport, c) laboratorieværdier, d) pilletal og e) Medicin Possession Ratio (MPR) adhærensmålinger Sekundære Mål Estimer frekvensen af samtykke til undersøgelsen, frekvensen af brug af AdhereTech-enheder, frekvensen af AdhereTech-enhedsfejl og den opfattede accept af at bruge AdhereTech-enheden, som rapporteret af omsorgspersoner og unge
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
AdhereTech-smartflasken er en elektronisk medicindispenser med et sporings- og påmindelsessystem tilsluttet trådløst. Enheden leverer realtidsadhærenshjælpemidler til patienten, og denne information videresendes til udbyderen. Enheden kan mærke mængden af piller, der er tilbage inde i flasken. Disse oplysninger måles med jævne mellemrum og sendes samtidig til en sikker database ved hjælp af cellulær datateknologi. Således kan AdhereTech-flasker bruges til at bestemme, om medicin blev fjernet fra flasken, mængden af fjernet medicin og tidspunktet for fjernelse.
Deltagere i alderen 12,0-17,99 som får HU ordineret i pilleform, vil bruge AdhereTech smartflasken i en periode på to måneder. Deltagerne og deres pårørende vil udfylde selvrapporteringsmålinger af overholdelse ved baseline, 1 måned og 2 måneders klinikbesøg, et demografisk spørgeskema ved baseline klinikbesøget og et acceptabelt spørgeskema ved 1 måneds og 2 måneders klinikbesøg ved hjælp af Audio Computer-Assisted Selvinterviews (ACASI) på en adgangskodebeskyttet bærbar computer.
Laboratorieværdier og kliniske oplysninger vil blive indhentet gennem gennemgang af lægejournaler og overholdelsesoplysninger fra pilleantal og apoteksjournaler.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af SCD (enhver genotype)
- Alder 12,0 - 17,99 på tidspunktet for studieoptagelse
- Stabil HU-dosis bestående af kun én kapselstyrke ordineret i pilleformulering i ≥ 6 måneder uden dokumenteret hæmatologisk toksicitet (eksklusive dosisjusteringer for vægtøgning)
- Bor sammen med deres værge
- Forventes at vende tilbage til klinikken med foreslåede 4-ugers intervaller
Ekskluderingskriterier:
- Primær omsorgsperson og/eller unge, der ikke er i stand til at forstå engelsk og/eller unge, der ikke er kognitivt intakte (kendt IQ < 70), således at undersøgelsens spørgeskema ikke kan forstås og udfyldes.
- Deltager ude af stand til at udfylde spørgeskemaerne på grund af afslag eller aktuel akut sygdom (f.eks. smertekrise).
- Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Seglcellesygdom
Alle deltagere, der opfylder berettigelseskravene og giver samtykke til undersøgelsen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU-overholdelse og omsorgsgiver-rapport om overholdelse
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Caregiver-rapport om deres barns HU-tilslutning vil blive vurderet af Medical Adherence Measure (MAM), et mål for 7-dages selvrapporteret overholdelse.
Hvert forsøgspersons plejer-rapporterede overholdelse vil blive beregnet som: [(medicin rapporteret taget [(medicin rapporteret taget ÷ medicin ordineret) x 100].
Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med omsorgsgiver-rapporten om deres barns overholdelse.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU-overholdelse og ungdomsrapporteret overholdelse
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Ungdomsrapport om deres HU-tilslutning vil blive vurderet af Medical Adherence Measure (MAM), et mål for 7-dages selvrapporteret overholdelse.
Hvert forsøgspersons selvrapporterede overholdelse vil blive beregnet som: [(medicin rapporteret taget [(medicin rapporteret taget ÷ medicin ordineret) x 100].
Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med den ungdomsrapporterede overholdelse.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU's overholdelse af føtalt hæmoglobin (HbF) laboratorieværdier
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Vi vil udtrække føtal hæmoglobin (HbF; g/dl) laboratorieværdi fra hver enkelt forsøgspersons journal.
Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens adhærens med føtal hæmoglobin (HbF) laboratorieværdi.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU-adhærens til laboratorieværdier for gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV)
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Vi vil udtrække laboratorieværdien for den gennemsnitlige corpuskulære volumen (MCV; L) fra hvert individs journal.
Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens adhærens med den gennemsnitlige corpuscular volume (MCV) laboratorieværdi.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU's overholdelse af MPR (Medication Possession Ratio)
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Medicin Possession Ratio (MPR) vil blive beregnet som: [(antal dage medicin i familiens besiddelse ÷ antal dage, som medicin er ordineret for) x 100].
Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med Medication Possession Ratio (MPR).
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU's overholdelse af pilleantal
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
For hvert emne vil vi beregne andelen af dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med).
Vi vil beregne hvert individs overholdelse af pilleantal som: [(antal fjernede piller ÷ ordineret medicin) x 100].
Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med pilleantal overholdelse.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Estimeret antal samtykke til undersøgelsen
Tidsramme: En gang ved baseline
|
Vi vil beskrivende undersøge antallet af afslag og undersøgelsesdeltagelse: (Antal deltagere samtykkede ÷ Samlet antal familier henvendte sig) x 100 %
|
En gang ved baseline
|
|
Estimeret hastighed for brug af AdhereTech-enheder
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
Vi vil beskrivende undersøge antallet af AdhereTech-enhedsbrug: (Antal deltagere, der opbevarer medicin i enheden under hele forsøget ÷ Samlet antal deltagere) x 100 %
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimeret antal AdhereTech-enhedsfejl
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
Vi vil beskrivende undersøge AdhereTech-enhedsfejl (dvs. en enhed registrerer ikke åbninger som bekræftet af undersøgelsespersonalet på det tidspunkt, enheden returneres til undersøgelsesteamet): (Antal enheder, der fejler ÷ Samlet antal enheder) x 100 %
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
|
Estimer den opfattede accept af at bruge AdhereTech-enheden, som rapporteret af omsorgspersoner og unge
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
Vi vil beskrivende undersøge den rapporterede accept af brugen af AdhereTech-enheden: Punktestimeringer og intervalestimater for tællinger og frekvenser af gunstige acceptable responser vil blive beregnet.
|
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ExAMS
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenAktiv, ikke rekrutterendeLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation