Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az adherencia monitorozásának feltárása sarlósejtes betegségben

2026. június 15. frissítette: St. Jude Children's Research Hospital

Annak ellenére, hogy a hidroxi-karbamid (HU) terápia jól dokumentált előnyei csökkentik a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő fiatalok morbiditását és mortalitását, a gyermekgyógyászati HU-adherencia 49%-os, és 8-20%-ban a HU kezelések abbahagyásához vezet. Ezenkívül a kezelés be nem tartása a gyógyszeradag szükségtelen növeléséhez vezethet, ami abból a téves feltételezésből ered, hogy a beteg nem reagál a kezelésre (szemben az előírt adagolási rend be nem tartásával). Tekintettel az adherencia hiányának káros hatásaira, a magyar non-adherencia értékelése és beavatkozása elengedhetetlen a gyermekkori SCD-populáció egészségügyi eredményeinek javításához.

Az elektronikus adherencia monitorozás széles körben az "arany standardnak" számít az objektív adherencia mérésben. Ezek a monitorok folyamatos, valós idejű rögzítést biztosítanak a gyógyszerszedésről, és feltárják a problémás viselkedési mintákat, beleértve az aluladagolást, a túladagolást, a késleltetett adagolást, a "gyógyszerszüneteket" és a "fehér köpeny" betartását. Összességében az elektronikus betartási intézkedések érvényesnek, megbízhatónak és pontosnak tekinthetők, és egyértelmű előnyökkel járnak a gyógyszertári utántöltési nyilvántartásokkal, az orvosi becslésekkel és az önbevallási intézkedésekkel szemben.

Ennek a kísérleti tanulmánynak az elsődleges célja annak meghatározása, hogy az AdhereTech-et a HU adherencia megvalósítható és érvényes méréseként használják gyermekkori SCD-ben.

Elsődleges cél Az AdhereTech eszközzel mért HU adherencia és a) gondozói jelentés, b) ifjúsági jelentés, c) laborértékek, d) tablettaszám és e) gyógyszeres kezelés aránya (MPR) adherencia közötti összefüggés becslése Másodlagos Célok A vizsgálatba való beleegyezés arányának, az AdhereTech eszközhasználati aránynak, az AdhereTech eszköz meghibásodásának arányának és az AdhereTech eszköz használatának vélt elfogadhatóságának becslése a gondozók és a fiatalok jelentése szerint

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Sarlósejtes anaemia

Részletes leírás

Az AdhereTech intelligens palack egy elektronikus gyógyszeradagoló vezeték nélkül csatlakoztatott nyomkövető és emlékeztető rendszerrel. Az eszköz valós idejű tapadási segítséget nyújt a páciensnek, és ezt az információt továbbítja a szolgáltatónak. A készülék érzékeli a palackban maradt tabletták mennyiségét. Ezeket az információkat rendszeres időközönként mérik, és egyidejűleg egy biztonságos adatbázisba küldik mobil adattechnológia segítségével. Így az AdhereTech palackok segítségével megállapítható, hogy a gyógyszert eltávolították-e a palackból, a kivett gyógyszer mennyiségét és az eltávolítás időpontját.

A résztvevők kora 12,0-17,99 aki tabletta formájában felírt HU-t kap, az AdhereTech okospalackot két hónapig használja. A résztvevők és gondozóik az alapvonalon, az 1 hónapos és 2 hónapos klinikai látogatások alkalmával önbeszámoló méréseket adnak ki az adherenciáról, egy demográfiai kérdőívet a kiindulási klinikai látogatáskor és egy Elfogadhatósági kérdőívet az 1 hónapos és 2 hónapos klinikai látogatások alkalmával Audio Computer Assisted segítségével. Öninterjúk (ACASI) jelszóval védett laptopon.

A laboratóriumi értékeket és a klinikai információkat az orvosi feljegyzések áttekintése, valamint a tabletták számából és a gyógyszertári nyilvántartásokból származó betartási információk révén szerezzük meg.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevők kora 12,0-17,99 sarlósejtes betegséggel bármely genotípus és gondozóik

Leírás

Bevételi kritériumok:

SCD (bármilyen genotípus) megerősített diagnózisa
12,0-17,99 éves korig a tanulmányi beiratkozáskor
Stabil HU-dózis, amely csak egy kapszula erősségből áll, amelyet tabletta formájában írnak fel ≥ 6 hónapig, dokumentált hematológiai toxicitás nélkül (kivéve a súlygyarapodás miatti dózismódosításokat)
A törvényes gyámjukkal él
Várhatóan 4 hetes időközönként visszatér a klinikára

Kizárási kritériumok:

Elsődleges gondozó és/vagy fiatal, aki nem érti az angol nyelvet, és/vagy fiatal nem kognitívan ép (ismert IQ < 70), így a vizsgálati kérdőív nem érthető és nem tölthető ki.
A résztvevő nem tudja kitölteni a kérdőíveket visszautasítás vagy aktuális akut betegség (pl. fájdalomkrízis) miatt.
A kutatásban résztvevő vagy törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését megadni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Sarlósejtes anaemia Minden résztvevő, aki megfelel a jogosultsági követelményeknek és hozzájárul a vizsgálathoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Becsülje meg az AdhereTech eszköz HU betartása és a gondozói betartási jelentés közötti összefüggést Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). A gyermekük HU-adherenciájáról szóló gondozói jelentést az Orvosi Adherence Measure (MAM) méri, amely a 7 napos önbevallásos adherencia mértéke. Az egyes alanyok gondozója által bejelentett betartását a következőképpen számítják ki: [(beszámolt gyógyszer bevétele [(bevett gyógyszer ÷ felírt gyógyszer) x 100]. Megbecsüljük a Spearman rang alapú korrelációját, 95%-os konfidencia-intervallum mellett az AdhereTech eszköz adherenciáját és a gondozói jelentést a gyermekük adherenciájáról.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az összefüggést az AdhereTech eszköz HU ragaszkodása és a fiatalok által bejelentett adherencia között Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). A HU adherenciájáról szóló ifjúsági jelentést a Medical Adherence Measure (MAM) méri, amely a 7 napos önbevallásos adherencia mértéke. Az egyes alanyok önmaga által bevallott adherenciáját a következőképpen számítjuk ki: [(beszámolt gyógyszerszedés [(bevett gyógyszer ÷ felírt gyógyszer) x 100]. Megbecsüljük a Spearman rang alapú korrelációját, 95%-os konfidencia intervallummal az AdhereTech eszköz adherenciája és a fiatalok által bejelentett adherencia között.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az összefüggést az AdhereTech készülék HU magzati hemoglobin (HbF) laborértékeihez való adherenciája között Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). A magzati hemoglobin (HbF; g/dl) laborértékét minden alany kórlapjából kivonjuk. Megbecsüljük a Spearman-féle rang alapú korrelációt, 95%-os konfidencia intervallummal az AdhereTech készülék tapadása és a magzati hemoglobin (HbF) laborértéke között.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az AdhereTech eszköz HU tapadása és az átlagos korpuszkuláris térfogat (MCV) laborértékei közötti összefüggést Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). Minden egyes alany kórlapjából kivonjuk az átlagos corpuscularis térfogat (MCV; L) laborértéket. Megbecsüljük a Spearman-féle rang alapú korrelációt, 95%-os konfidencia intervallummal az AdhereTech eszköz adherenciája és az átlagos korpuszkuláris térfogat (MCV) laborértéke között.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az AdhereTech készülék HU gyógyszertartási arány (MPR) betartása közötti összefüggést. Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). A gyógyszerbirtoklási arány (MPR) a következőképpen kerül kiszámításra: [(a család birtokában lévő gyógyszeres napok száma ÷ azon napok száma, amelyekre a gyógyszert felírták) x 100]. Megbecsüljük a Spearman-féle rang alapú korrelációt, 95%-os konfidencia intervallummal az AdhereTech eszköz adherenciája és a gyógyszeres kezelés aránya (MPR) között.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az AdhereTech eszköz HU tapadása és a tablettaszám közötti összefüggést Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Minden tantárgy esetében kiszámítjuk az AdhereTech eszköz kinyitásának napjainak arányát a két hónapos tanulmányi időszak során (a hiányzó információkat tartalmazó napok nem számítanak bele). Az egyes alanyok tablettaszám-adherenciáját a következőképpen számítjuk ki: [(eltávolított tabletták száma ÷ felírt gyógyszer) x 100]. Megbecsüljük a Spearman-féle rang alapú korrelációt, 95%-os konfidencia-intervallum mellett az AdhereTech eszköz tapadása és a tablettaszám adherenciája között.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A tanulmányba való beleegyezés becsült aránya Időkeret: Egyszer, alaphelyzetben	Leíró jelleggel megvizsgáljuk az elutasítások arányát és a tanulmányban való részvételt: (a résztvevők száma, akik beleegyeztek ÷ a megkeresett családok száma) x 100%	Egyszer, alaphelyzetben
Az AdhereTech eszközhasználat becsült aránya Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Leíró jelleggel megvizsgáljuk az AdhereTech eszközhasználati arányát: (a résztvevők száma, akik a gyógyszert az egész vizsgálat alatt az eszközben tartották ÷ Összes résztvevő) x 100%	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Az AdhereTech eszköz meghibásodásának becsült aránya Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Leíró jelleggel megvizsgáljuk az AdhereTech eszköz meghibásodását (azaz az eszköz nem regisztrálja a nyílásokat a vizsgálati személyzet által ellenőrzött módon, amikor az eszközt visszaküldik a vizsgálati csoportnak): (A meghibásodott eszközök száma ÷ Összes eszköz) x 100%	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül
Becsülje meg az AdhereTech eszköz használatának vélt elfogadhatóságát a gondozók és a fiatalok jelentése szerint Időkeret: Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül	Leíró jelleggel megvizsgáljuk az AdhereTech eszköz használatának jelentett elfogadhatóságát: A pontbecsléseket és az intervallumbecsléseket a kedvező elfogadhatósági válaszok számához és gyakoriságához számítjuk.	Folyamatos több mint két hónapig, kiindulási állapottól a tanulmányon kívül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Nyomozók

Kutatásvezető: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. március 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 10.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 12.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

ExAMS

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .