Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar therapietrouw bij sikkelcelziekte

15 juni 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Ondanks de goed gedocumenteerde voordelen van hydroxyurea (HU)-therapie bij het verminderen van de morbiditeit en mortaliteit bij jongeren met sikkelcelanemie (SCD), variëren de pediatrische HU-adhesiepercentages zo laag als 49% en leiden ze tot stopzetting van HU-regimes bij 8-20%. Bovendien kan niet-therapietrouw leiden tot onnodige verhogingen van de medicatiedosering als gevolg van de foutieve veronderstelling dat een patiënt niet reageert op de behandeling (in plaats van zich niet aan het voorgeschreven regime te houden). Gezien de nadelige effecten van niet-naleving, is beoordeling van en interventie voor niet-naleving van HU essentieel voor het verbeteren van de gezondheidsresultaten in de pediatrische SCD-populatie.

Elektronische nalevingsmonitoring wordt algemeen beschouwd als de "gouden standaard" in objectieve therapietrouwmeting. Deze monitoren bieden continue, real-time registraties van medicatietrouw en onthullen problematische gedragspatronen, waaronder onderdosering, overdosering, vertraagde dosering, "drugsvakanties" en "witte jassen" therapietrouw. Over het algemeen worden elektronische therapietrouwmetingen als valide, betrouwbaar en nauwkeurig beschouwd, met duidelijke voordelen ten opzichte van bijvulgegevens van apotheken, schattingen van artsen en zelfrapportagemaatregelen.

Het primaire doel van deze pilotstudie is om het gebruik van de AdhereTech te bepalen als een haalbare en valide maatstaf voor therapietrouw bij pediatrische SCZ.

Primaire doelstelling Schat de associatie tussen HU-therapietrouw zoals gemeten door het AdhereTech-apparaat en a) verzorgerrapport, b) jeugdrapport, c) laboratoriumwaarden, d) aantal pillen, en e) Medication Possession Ratio (MPR) therapietrouwmetingen Secundair Doelstellingen Schat de mate van toestemming voor het onderzoek, de mate van gebruik van het AdhereTech-apparaat, het aantal uitval van het AdhereTech-apparaat en de waargenomen aanvaardbaarheid van het gebruik van het AdhereTech-apparaat, zoals gerapporteerd door zorgverleners en jongeren

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De AdhereTech slimme fles is een elektronische medicijndispenser met een volg- en herinneringssysteem dat draadloos is verbonden. Het apparaat biedt real-time hulpmiddelen voor therapietrouw aan de patiënt en deze informatie wordt doorgegeven aan de zorgverlener. Het apparaat kan voelen hoeveel pillen er nog in de fles zitten. Deze informatie wordt periodiek gemeten en gelijktijdig verzonden naar een beveiligde database met behulp van mobiele datatechnologie. AdhereTech-flessen kunnen dus worden gebruikt om te bepalen of medicatie uit de fles is gehaald, de hoeveelheid medicatie die is verwijderd en het tijdstip van verwijdering.

Deelnemers leeftijden 12.0-17.99 die HU krijgen voorgeschreven in pilvorm, zullen de AdhereTech slimme fles gedurende twee maanden gebruiken. Deelnemers en hun verzorgers vullen zelfrapportagemetingen van therapietrouw in bij de baseline, 1 maand en 2 maand kliniekbezoeken, een demografische vragenlijst bij het baseline kliniekbezoek en een acceptatievragenlijst bij de 1 maand en 2 maand kliniekbezoeken met behulp van Audio Computer-Assisted Zelfinterviews (ACASI) op een met een wachtwoord beveiligde laptop.

Laboratoriumwaarden en klinische informatie worden verkregen door middel van beoordeling van medische dossiers en informatie over therapietrouw uit het aantal pillen en apotheekdossiers.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

36

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers leeftijden 12.0-17.99 met sikkelcelziekte elk genotype en hun verzorgers

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van SCD (elk genotype)
  • Leeftijd 12.0 - 17.99 op het moment van studie-inschrijving
  • Stabiele HU-dosis samengesteld uit slechts één capsulesterkte voorgeschreven in pilformulering gedurende ≥ 6 maanden zonder gedocumenteerde hematologische toxiciteit (exclusief dosisaanpassingen voor gewichtstoename)
  • Woont samen met hun wettelijke voogd
  • Verwachte terugkeer naar de kliniek met voorgestelde tussenpozen van 4 weken

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire verzorger en/of jongere niet in staat Engels te begrijpen en/of jongere niet cognitief intact (bekend IQ < 70) zodat de onderzoeksvragenlijst niet kan worden begrepen en ingevuld.
  • Deelnemer kan de vragenlijsten niet invullen wegens weigering of huidige acute ziekte (bijv. pijncrisis).
  • Onvermogen of onwil van onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Sikkelcelziekte
Alle deelnemers die voldoen aan de toelatingseisen en toestemming geven voor het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Schat de associatie tussen AdhereTech apparaat HU therapietrouw en zorgverlener-rapport van therapietrouw
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). Het rapport van de verzorger over de therapietrouw van hun kind wordt beoordeeld door de Medical Adherence Measure (MAM), een maatstaf voor zelfgerapporteerde therapietrouw gedurende 7 dagen. De door de zorgverlener gerapporteerde therapietrouw van elke proefpersoon wordt berekend als: [(medicatie gerapporteerd ingenomen [(medicatie gerapporteerd genomen ÷ voorgeschreven medicatie) x 100]. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met het rapport van de verzorger over de therapietrouw van hun kind.
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de associatie tussen AdhereTech-apparaat HU-naleving en door jongeren gerapporteerde therapietrouw
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). Jeugdrapportage van hun HU-adherentie zal worden beoordeeld door de Medical Adherence Measure (MAM), een maatstaf voor 7-daagse zelfgerapporteerde therapietrouw. De zelfgerapporteerde therapietrouw van elke proefpersoon wordt berekend als: [(medicatie gerapporteerd ingenomen [(medicatie gerapporteerd genomen ÷ voorgeschreven medicatie) x 100]. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met de door jongeren gerapporteerde therapietrouw.
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de associatie tussen de naleving van HU van het AdhereTech-apparaat en laboratoriumwaarden voor foetaal hemoglobine (HbF).
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). We zullen foetale hemoglobine (HbF; g/dl) laboratoriumwaarde uit het medisch dossier van elke proefpersoon halen. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met de laboratoriumwaarde van foetaal hemoglobine (HbF).
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de associatie tussen de naleving van de HU van het AdhereTech-apparaat en de laboratoriumwaarden van het gemiddelde corpusculaire volume (MCV).
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). We halen de laboratoriumwaarde van het gemiddelde corpusculaire volume (MCV; L) uit het medisch dossier van elke proefpersoon. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met de laboratoriumwaarde van het gemiddelde corpusculaire volume (MCV).
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de associatie tussen AdhereTech apparaat HU therapietrouw aan de Medication Possession Ratio (MPR)
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). Medication Possession Ratio (MPR) wordt berekend als: [(aantal dagen medicatie in familiebezit ÷ aantal dagen waarvoor medicatie is voorgeschreven) x 100]. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met de Medication Possession Ratio (MPR).
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de associatie tussen de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat en het aantal pillen
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Voor elk onderwerp berekenen we het aantal dagen dat het AdhereTech-apparaat is geopend gedurende de studieperiode van twee maanden (dagen met ontbrekende informatie worden niet meegeteld). We zullen de naleving van het aantal pillen van elke proefpersoon berekenen als: [(aantal verwijderde pillen ÷ voorgeschreven medicatie) x 100]. We zullen de op rang gebaseerde correlatie van de Spearman schatten, met een betrouwbaarheidsinterval van 95%, van de therapietrouw van het AdhereTech-apparaat met de therapietrouw van het aantal pillen.
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Schat mate van toestemming voor de studie
Tijdsspanne: Een keer, bij baseline
We zullen beschrijvend het percentage weigering en deelname aan het onderzoek onderzoeken: (Aantal deelnemers stemde in ÷ Totaal aantal benaderde gezinnen) x 100%
Een keer, bij baseline
Schat het gebruik van het AdhereTech-apparaat
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
We zullen beschrijvend het gebruikspercentage van het AdhereTech-apparaat onderzoeken: (aantal deelnemers dat tijdens de hele proef medicatie in het apparaat houdt ÷ totaal aantal deelnemers) x 100%
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat het aantal storingen in het AdhereTech-apparaat
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
We zullen de storing van het AdhereTech-apparaat beschrijvend onderzoeken (d.w.z. een apparaat registreert geen openingen zoals geverifieerd door het onderzoekspersoneel op het moment dat het apparaat wordt teruggestuurd naar het onderzoeksteam): (Aantal apparaten die niet werken ÷ totaal aantal apparaten) x 100%
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
Schat de waargenomen aanvaardbaarheid van het gebruik van het AdhereTech-apparaat in, zoals gerapporteerd door zorgverleners en jongeren
Tijdsspanne: Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study
We zullen beschrijvend de gerapporteerde aanvaardbaarheid van het gebruik van het AdhereTech-apparaat onderzoeken: puntschatting en intervalschattingen voor de tellingen en frequenties van gunstige reacties van aanvaardbaarheid zullen worden berekend.
Continu gedurende twee maanden, van baseline tot off study

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2022

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ExAMS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren