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Esplorazione del monitoraggio dell'aderenza nell'anemia falciforme

15 giugno 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Nonostante i benefici ben documentati della terapia con idrossiurea (HU) nel ridurre la morbilità e la mortalità nei giovani con anemia falciforme (SCD), i tassi di adesione pediatrica all'HU variano fino al 49% e portano all'interruzione dei regimi HU nell'8-20%. Inoltre, la mancata aderenza al trattamento può portare ad aumenti non necessari del dosaggio del farmaco derivanti dall'erronea supposizione che un paziente non risponda al trattamento (rispetto al non aderente al regime prescritto). Dati gli effetti dannosi della non aderenza, la valutazione e l'intervento per la non aderenza HU è essenziale per migliorare gli esiti sanitari nella popolazione pediatrica SCD.

Il monitoraggio elettronico dell'aderenza è ampiamente considerato il "gold standard" nella misurazione dell'aderenza oggettiva. Questi monitor forniscono registrazioni continue e in tempo reale dell'aderenza ai farmaci e rivelano modelli comportamentali problematici, tra cui sottodosaggio, sovradosaggio, dosaggio ritardato, "vacanze dalla droga" e aderenza "da camice bianco". Nel complesso, le misure di aderenza elettronica sono considerate valide, affidabili e accurate, con evidenti vantaggi rispetto ai registri di ricarica delle farmacie, alle stime dei medici e alle misure di autovalutazione.

Lo scopo principale di questo studio pilota è determinare l'uso dell'AdhereTech come misura fattibile e valida dell'aderenza HU nella SCD pediatrica.

Obiettivo primario Stimare l'associazione tra l'aderenza HU misurata dal dispositivo AdhereTech a a) rapporto del caregiver, b) rapporto sui giovani, c) valori di laboratorio, d) conta delle pillole ed e) misure di aderenza al rapporto di possesso di farmaci (MPR) Secondario Obiettivi Stimare il tasso di consenso allo studio, il tasso di utilizzo del dispositivo AdhereTech, il tasso di guasto del dispositivo AdhereTech e l'accettabilità percepita dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech, come riportato da operatori sanitari e giovani

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

La bottiglia intelligente AdhereTech è un distributore di medicinali elettronico con un sistema di tracciamento e promemoria connesso in modalità wireless. Il dispositivo fornisce ausili per l'adesione in tempo reale al paziente e queste informazioni vengono trasmesse al fornitore. Il dispositivo può rilevare la quantità di pillole rimaste all'interno della bottiglia. Queste informazioni vengono misurate periodicamente e contemporaneamente inviate a un database protetto utilizzando la tecnologia dei dati cellulari. Pertanto, i flaconi AdhereTech possono essere utilizzati per determinare se il farmaco è stato rimosso dal flacone, la quantità di farmaco rimossa e i tempi di rimozione.

Partecipanti di età compresa tra 12,0 e 17,99 anni che ricevono HU prescritto in forma di pillola utilizzeranno la bottiglia intelligente AdhereTech per un periodo di due mesi. I partecipanti e i loro caregiver completeranno le misure di aderenza auto-segnalate alle visite cliniche di base, 1 mese e 2 mesi, un questionario demografico alla visita clinica di base e un questionario di accettabilità alle visite cliniche di 1 mese e 2 mesi utilizzando Audio Computer-Assisted Self-Interviews (ACASI) su un laptop protetto da password.

I valori di laboratorio e le informazioni cliniche saranno ottenuti attraverso la revisione delle cartelle cliniche e le informazioni sull'aderenza dai conteggi delle pillole e dai registri della farmacia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

36

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti di età compresa tra 12,0 e 17,99 anni con anemia falciforme qualsiasi genotipo e i loro caregiver

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di SCD (qualsiasi genotipo)
  • Età 12.0 - 17.99 al momento dell'iscrizione allo studio
  • Dose HU stabile composta da un solo dosaggio della capsula prescritto nella formulazione della pillola per ≥ 6 mesi senza tossicità ematologica documentata (esclusi gli aggiustamenti della dose per l'aumento di peso)
  • Vive con il loro tutore legale
  • Si prevede di tornare in clinica agli intervalli proposti di 4 settimane

Criteri di esclusione:

  • Caregiver primario e/o giovane incapace di comprendere l'inglese e/o giovane non cognitivamente intatto (QI noto <70) in modo tale che il questionario dello studio non possa essere compreso e completato.
  • Partecipante incapace di completare i questionari a causa del rifiuto o di una malattia acuta in corso (ad esempio, crisi dolorose).
  • Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Anemia falciforme
Tutti i partecipanti che soddisfano i requisiti di idoneità e acconsentono allo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stimare l'associazione tra l'adesione del dispositivo AdhereTech HU al rapporto di adesione del caregiver
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto del caregiver sull'adesione all'HU del proprio bambino sarà valutato dalla Medical Adherence Measure (MAM), una misura dell'adesione autodichiarata di 7 giorni. L'aderenza riferita dal caregiver di ciascun soggetto sarà calcolata come: [(farmaco riferito assunto [(farmaco riferito assunto ÷ farmaco prescritto) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'adesione al dispositivo AdhereTech con il rapporto del caregiver sull'adesione del loro bambino.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'adesione HU del dispositivo AdhereTech e l'adesione segnalata dai giovani
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto dei giovani sulla loro adesione all'HU sarà valutato dalla Medical Adherence Measure (MAM), una misura dell'adesione autodichiarata di 7 giorni. L'aderenza auto-dichiarata di ciascun soggetto sarà calcolata come: [(farmaci dichiarati assunti [(farmaci dichiarati assunti ÷ farmaci prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con l'aderenza riportata dai giovani.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech ai valori di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF).
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Estrarremo il valore di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF; g/dl) dalla cartella clinica di ciascun soggetto. Stimeremo la correlazione basata sui ranghi di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il valore di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF).
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech e i valori di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV)
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Estrarremo il valore di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV; L) dalla cartella clinica di ciascun soggetto. Stimeremo la correlazione basata sui ranghi di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il valore di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV) .
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech al rapporto di possesso di farmaci (MPR)
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto di possesso di farmaci (MPR) sarà calcolato come: [(numero di giorni di farmaci in possesso della famiglia ÷ numero di giorni per i quali i farmaci sono stati prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il Medication Possession Ratio (MPR).
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech al conteggio delle pillole
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Calcoleremo l'aderenza al conteggio delle pillole di ciascun soggetto come: [(numero di pillole rimosse ÷ farmaci prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con l'aderenza del conteggio delle pillole.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso stimato di consenso allo studio
Lasso di tempo: Una volta, al basale
Esamineremo in modo descrittivo il tasso di rifiuto e la partecipazione allo studio: (Numero di partecipanti acconsentiti ÷ Totale famiglie avvicinate) x 100%
Una volta, al basale
Tasso stimato di utilizzo del dispositivo AdhereTech
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo il tasso di utilizzo del dispositivo AdhereTech: (Numero di partecipanti che mantengono i farmaci nel dispositivo durante l'intero studio ÷ Partecipanti totali) x 100%
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Tasso stimato di guasto del dispositivo AdhereTech
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo il guasto del dispositivo AdhereTech (ovvero, un dispositivo non registra le aperture come verificato dal personale dello studio nel momento in cui il dispositivo viene restituito al team dello studio): (Numero dispositivi guasti ÷ Totale dispositivi) x 100%
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'accettabilità percepita dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech, come riportato da operatori sanitari e giovani
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo l'accettabilità segnalata dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech: verranno calcolate la stima puntuale e le stime dell'intervallo per i conteggi e le frequenze delle risposte favorevoli di accettabilità.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 agosto 2022

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ExAMS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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