Stamcelleterapi ved degenerative sygdomme i nethinden
14. december 2018 opdateret af: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og effektiviteten af autologe knoglemarvs-afledte stam-/progenitorceller administreret intravitreøst i forsøgspersoner med degenerative sygdomme i nethinden.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Degenerative sygdomme i nethinden er udfordrende for øjenlæger.
Dette er en fællesbetegnelse, der dækker over heterogen gruppe af sygdomme, f.eks.
retinitis pigmentosa, Stargardt sygdom, Bests sygdom eller aldersrelateret makuladegeneration.
Ubestemt ætiologi, bred vifte af faktorer, der kan udløse sygdommens begyndelse og modulere dens forløb, hindrer implementeringen af en effektiv behandling.
I øjeblikket ser stamcelleterapi ud til at være en lovende mulighed hos patienter med degenerative sygdomme i nethinden.
Formålet med denne prospektive, ikke-randomiserede, åbne pilotundersøgelse er at udføre undersøgelsen af sikkerheden og effektiviteten af intravitreal injektion af autologe knoglemarvsisolerede stam-/progenitorceller med forskellige udvalgte fænotyper i forsøgspersoner med degenerative sygdomme i nethinden.
Dette kliniske forsøg er især beregnet til at teste de terapeutiske (pro-regenerative og neuro-beskyttende) funktioner af forskellige stam-/progenitorcellepopulationer, der er i stand til at udskille bioaktive neurotrofiske faktorer.
Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret anamnese med degenerativ sygdom i nethinden før studieindskrivning.
Dernæst vil autologe knoglemarvsisolerede stam-/progenitorceller intravitreøs injektion blive udført.
Endelig vil behandlingssikkerhed, uønskede hændelser og eksplorative parametre, herunder bedst korrigerede synsstyrke, synsfelt og elektroretinografiparametre, for at fastslå sygdomsprogressionshastighed, blive registreret i hele varigheden af opfølgningsperioden efter behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
30
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Szczecin, Polen, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- diagnosticeret degenerativ sygdom i nethinden,
- alder 18-65 år,
- bedst korrigeret synsstyrke max. 0,2 (Snellen bogstavdiagram),
- god forståelse af protokollen og vilje til at give samtykke,
- underskrevet informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- samtidig øjensygdom (grøn stær osv.)
- samtidig med anden systemisk sygdom eller sygdomme,
- betændelse (højt proteinindhold eller lymfocytose i CSF), aktive infektioner.
- diabetes,
- kardiovaskulære lidelser,
- Kræft,
- autoimmune sygdomme,
- Nyresvigt,
- nedsat leverfunktion,
- person, der er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen,
- patienten tidligere er blevet behandlet med en hvilken som helst cellulær terapi,
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Stam-/stamcelletransplantation
Intervention: Der udføres en enkelt intravitreal injektion af autologe knoglemarvs-afledte stam-/progenitorceller.
|
Human autolog knoglemarvs-afledt stam-/progenitorcelletransplantation administreret som en intravitreal injektion hos patienter med degenerativ sygdom i nethinden.
|
|
Sham-komparator: Standardbehandling af degenerativ sygdom i nethinden
Symptomatisk behandling af degenerativ sygdom i nethinden uden biologisk cellebaseret behandling
|
Human autolog knoglemarvs-afledt stam-/progenitorcelletransplantation administreret som en intravitreal injektion hos patienter med degenerativ sygdom i nethinden.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 12 måneder
|
Bekræft sikkerheden ved intravitreal injektion af autolog knoglemarvsstam-/progenitorcelle hos tilmeldte patienter ved gentagen opfølgning over et år med kliniske evalueringer.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af autolog knoglemarvsstamme/progenitor intravitreal injektion hos tilmeldte patienter.
Tidsramme: 12 måneder
|
Bedst korrigeret synsstyrke, ETDRS-diagram [antal bogstaver]
|
12 måneder
|
|
Intraokulært tryk
Tidsramme: 12 måneder
|
Pascal tonometer [mmHg]
|
12 måneder
|
|
Optisk disk retinal nerve fiber lag
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk kohærenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Central makulær tykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk kohærenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Gangliecellekomplekstykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk kohærenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Koroidal tykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedret dybdebilleddannelse optisk kohærenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Koroidal volumen
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedret dybdebilleddannelse optisk kohærenstomografi [mm3]
|
12 måneder
|
|
Beregnet perimetri (30-2 og 10-2 modul)
Tidsramme: 12 måneder
|
gennemsnitlig afvigelse, mønster standardafvigelse [B]
|
12 måneder
|
|
Goldmann perimetri med farvefiltre
Tidsramme: 12 måneder
|
[grader]
|
12 måneder
|
|
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 12 måneder
|
Pelli-Robson diagram [antal bogstaver]
|
12 måneder
|
|
Funktion af fotoreceptorerne (stave og kegler), indre retinale celler (bipolære og amacrine celler) og ganglieceller.
Tidsramme: 12 måneder
|
Elektroretinografi (ERG) undersøgelse:
|
12 måneder
|
|
Fotoreceptorernes funktion
Tidsramme: 12 måneder
|
Multifokal elektroretinografi (mfERG) undersøgelse:
|
12 måneder
|
|
Funktion af ganglieceller
Tidsramme: 12 måneder
|
Mønster elektroretinografi (PERG) undersøgelse:
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studiestol: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Studieleder: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. december 2018
Primær færdiggørelse (Forventet)
28. februar 2020
Studieafslutning (Forventet)
31. marts 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. november 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. december 2018
Først opslået (Faktiske)
12. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. december 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. december 2018
Sidst verificeret
1. december 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IKiKO-KB-0012/143/13
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .