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Stammzelltherapie bei degenerativen Erkrankungen der Netzhaut

14. Dezember 2018 aktualisiert von: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen, aus dem Knochenmark stammenden Stamm-/Vorläuferzellen zu testen, die intravitreal bei Patienten mit degenerativen Erkrankungen der Netzhaut verabreicht werden.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Degenerative Erkrankungen der Netzhaut stellen Augenärzte vor große Herausforderungen. Dies ist ein gebräuchlicher Begriff, der eine heterogene Gruppe von Krankheiten umfasst, z. Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit, Morbus Best oder altersbedingte Makuladegeneration. Unbestimmte Ätiologie, eine Vielzahl von Faktoren, die den Ausbruch der Krankheit auslösen und ihren Verlauf modulieren können, behindern die Umsetzung einer wirksamen Behandlung. Derzeit scheint eine Stammzelltherapie eine vielversprechende Option bei Patienten mit degenerativen Erkrankungen der Netzhaut zu sein. Der Zweck dieser prospektiven, nicht randomisierten, offenen Pilotstudie ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Injektion von autologen, aus dem Knochenmark isolierten Stamm-/Vorläuferzellen mit verschiedenen ausgewählten Phänotypen bei Patienten mit degenerativen Erkrankungen der Netzhaut. Insbesondere ist diese klinische Studie dazu bestimmt, die therapeutischen (proregenerativen und neuroprotektiven) Funktionen verschiedener Stamm-/Vorläuferzellpopulationen zu testen, die in der Lage sind, bioaktive neurotrophe Faktoren zu sezernieren. Alle eingeschlossenen Patienten haben vor der Aufnahme in die Studie eine dokumentierte Vorgeschichte degenerativer Erkrankungen der Netzhaut. Als nächstes wird eine intravitreale Injektion von autologen Knochenmark-isolierten Stamm-/Vorläuferzellen durchgeführt. Schließlich werden die Behandlungssicherheit, unerwünschte Ereignisse und Untersuchungsparameter, einschließlich bestkorrigierter Sehschärfe, Gesichtsfeld- und Elektroretinographieparameter, zur Ermittlung der Krankheitsprogressionsrate während der gesamten Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung aufgezeichnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Szczecin, Polen, 70-111
        • I Department of Ophthalmology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • diagnostizierte degenerative Erkrankung der Netzhaut,
  • Alter 18-65 Jahre,
  • bestkorrigierter Visus max. 0,2 (Snellen-Buchstabentabelle),
  • gutes Verständnis des Protokolls und Einwilligungsbereitschaft,
  • unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • begleitende Augenerkrankungen (Glaukom etc.)
  • Begleiterscheinung einer anderen systemischen Erkrankung oder Erkrankungen,
  • Entzündung (hohe Protein- oder Lymphozytose im Liquor), aktive Infektionen.
  • Diabetes,
  • Herz-Kreislauf-Erkrankungen,
  • Krebs,
  • Autoimmunerkrankungen,
  • Nierenversagen,
  • eingeschränkte Leberfunktion,
  • Subjekt, das die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen will oder kann,
  • Patient wurde zuvor mit einer Zelltherapie behandelt,

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Transplantation von Stamm-/Vorläuferzellen
Intervention: Es wird eine einzelne intravitreale Injektion von autologen, aus dem Knochenmark stammenden Stamm-/Vorläuferzellen durchgeführt.
Aus menschlichem autologem Knochenmark stammende Stamm-/Vorläuferzelltransplantation, verabreicht als intravitreale Injektion bei Patienten mit degenerativer Erkrankung der Netzhaut.
Schein-Komparator: Standardbehandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut
Symptomatische Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut ohne biologische zellbasierte Behandlung
Aus menschlichem autologem Knochenmark stammende Stamm-/Vorläuferzelltransplantation, verabreicht als intravitreale Injektion bei Patienten mit degenerativer Erkrankung der Netzhaut.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: 12 Monate
Bestätigen Sie die Sicherheit der intravitrealen Injektion von autologen Knochenmarkstamm-/Vorläuferzellen bei eingeschlossenen Patienten durch wiederholte Nachbeobachtung über ein Jahr mit klinischen Bewertungen.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit der intravitrealen Injektion von autologem Knochenmarkstamm/-vorläufer bei eingeschlossenen Patienten.
Zeitfenster: 12 Monate
Bestkorrigierter Visus, ETDRS-Diagramm [Anzahl Buchstaben]
12 Monate
Augeninnendruck
Zeitfenster: 12 Monate
Pascal-Tonometer [mmHg]
12 Monate
Sehnervenfaserschicht der Papille
Zeitfenster: 12 Monate
optische Kohärenztomographie [um]
12 Monate
Dicke der zentralen Makula
Zeitfenster: 12 Monate
optische Kohärenztomographie [um]
12 Monate
Dicke des Ganglienzellkomplexes
Zeitfenster: 12 Monate
optische Kohärenztomographie [um]
12 Monate
Aderhautdicke
Zeitfenster: 12 Monate
Enhanced Depth Imaging Optische Kohärenztomographie [um]
12 Monate
Aderhautvolumen
Zeitfenster: 12 Monate
Optische Kohärenztomographie mit verbesserter Tiefendarstellung [mm3]
12 Monate
Berechnete Perimetrie (Modul 30-2 und 10-2)
Zeitfenster: 12 Monate
mittlere Abweichung, Musterstandardabweichung [B]
12 Monate
Goldmann-Perimetrie mit Farbfiltern
Zeitfenster: 12 Monate
[Grad]
12 Monate
Kontrastempfindlichkeit
Zeitfenster: 12 Monate
Pelli-Robson-Diagramm [Anzahl Buchstaben]
12 Monate
Funktion der Photorezeptoren (Stäbchen und Zapfen), inneren Netzhautzellen (Bipolar- und Amakrinzellen) und Ganglienzellen.
Zeitfenster: 12 Monate

Elektroretinographie (ERG)-Untersuchung:

  • Amplitude der a- und b-Wellen [V],
  • Kulminationszeit von a- und b-Welle [s],
  • Kulminationszeit der q1-q3-Wellen [s].
12 Monate
Funktion der Photorezeptoren
Zeitfenster: 12 Monate

Multifokale Elektroretinographie (mfERG) Untersuchung:

  • retinale Reaktionsdichte [V/Grad 2],
  • Kulminationszeit der P1-Welle in 6 Ringen [s].
12 Monate
Funktion der Ganglienzellen
Zeitfenster: 12 Monate

Muster-Elektroretinographie (PERG)-Untersuchung:

  • Amplitude der P50- und N95-Wellen [V],
  • Kulminationszeit der P50-Welle [s].
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienstuhl: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
  • Studienleiter: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

28. Februar 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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