Léčba kmenovými buňkami u degenerativních onemocnění sítnice
14. prosince 2018 aktualizováno: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Účelem této studie je testovat bezpečnost a účinnost autologních kmenových/progenitorových buněk pocházejících z kostní dřeně podávaných intravitreálně u subjektů s degenerativním onemocněním sítnice.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Degenerativní onemocnění sítnice jsou pro oftalmology náročná.
Toto je běžný termín, který zahrnuje heterogenní skupinu onemocnění, např.
retinitis pigmentosa, Stargardtova choroba, Bestova choroba nebo věkem podmíněná makulární degenerace.
Neurčená etiologie, široká škála faktorů, které mohou spustit nástup onemocnění a modulovat jeho průběh, brání zavedení účinné léčby.
V současné době se léčba kmenovými buňkami jeví jako slibná možnost u pacientů s degenerativním onemocněním sítnice.
Účelem této prospektivní, nerandomizované, otevřené, pilotní studie je provést výzkum bezpečnosti a účinnosti intravitreální injekce autologních kmenových/progenitorových buněk izolovaných z kostní dřeně s různými vybranými fenotypy subjektům s degenerativním onemocněním sítnice.
Tato klinická studie je určena zejména k testování terapeutických (pro-regenerativních a neuroprotektivních) funkcí různých populací kmenových/progenitorových buněk schopných vylučovat bioaktivní neurotrofické faktory.
Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu degenerativního onemocnění sítnice.
Dále bude provedena intravitreální injekce autologních kmenových/progenitorových buněk izolovaných z kostní dřeně.
Nakonec bude během doby sledování po léčbě zaznamenávána bezpečnost léčby, nežádoucí účinky a explorační parametry, včetně nejlépe korigované zrakové ostrosti, zorného pole a parametrů elektroretinografie, aby se stanovila míra progrese onemocnění.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Szczecin, Polsko, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 63 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnostikované degenerativní onemocnění sítnice,
- věk 18-65 let,
- nejlépe korigovaná zraková ostrost max. 0,2 (graf Snellenových písmen),
- dobré porozumění protokolu a ochota souhlasit,
- podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- doprovodné oční onemocnění (glaukom atd.)
- souběžné s jiným systémovým onemocněním nebo onemocněními,
- zánět (vysoký obsah bílkovin nebo lymfocytóza v CSF), aktivní infekce.
- cukrovka,
- kardiovaskulární poruchy,
- rakovina,
- autoimunitní onemocnění,
- selhání ledvin,
- zhoršená funkce jater,
- subjekt neochotný nebo neschopný splnit požadavky protokolu,
- pacient byl dříve léčen jakoukoli buněčnou terapií,
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Transplantace kmenových/progenitorových buněk
Intervence: Bude provedena jednorázová intravitreální injekce autologních kmenových/progenitorových buněk pocházejících z kostní dřeně.
|
Transplantace lidských autologních kmenových/progenitorových buněk z kostní dřeně podávaná jako intravitreální injekce u pacientů s degenerativním onemocněním sítnice.
|
|
Falešný srovnávač: Standardní léčba degenerativního onemocnění sítnice
Symptomatická léčba degenerativního onemocnění sítnice bez biologické léčby založené na buňkách
|
Transplantace lidských autologních kmenových/progenitorových buněk z kostní dřeně podávaná jako intravitreální injekce u pacientů s degenerativním onemocněním sítnice.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 12 měsíců
|
Ověřte bezpečnost intravitreální injekce autologních kmenových/progenitorových buněk kostní dřeně u zařazených pacientů opakovaným sledováním po dobu jednoho roku s klinickými hodnoceními.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost autologní intravitreální injekce kmene kostní dřeně/progenitoru u zařazených pacientů.
Časové okno: 12 měsíců
|
Nejlepší korigovaná zraková ostrost, tabulka ETDRS [počet písmen]
|
12 měsíců
|
|
Nitrooční tlak
Časové okno: 12 měsíců
|
Pascal tonometr [mmHg]
|
12 měsíců
|
|
Vrstva nervových vláken sítnice optického disku
Časové okno: 12 měsíců
|
optická koherentní tomografie [um]
|
12 měsíců
|
|
Centrální tloušťka makuly
Časové okno: 12 měsíců
|
optická koherentní tomografie [um]
|
12 měsíců
|
|
Tloušťka komplexu gangliových buněk
Časové okno: 12 měsíců
|
optická koherentní tomografie [um]
|
12 měsíců
|
|
Tloušťka cévnatky
Časové okno: 12 měsíců
|
Vylepšená hloubková zobrazovací optická koherentní tomografie [um]
|
12 měsíců
|
|
Choroidální objem
Časové okno: 12 měsíců
|
Vylepšená hloubková optická koherentní tomografie [mm3]
|
12 měsíců
|
|
Počítačová perimetrie (modul 30-2 a 10-2)
Časové okno: 12 měsíců
|
střední odchylka, standardní odchylka vzoru [B]
|
12 měsíců
|
|
Goldmannova perimetrie s barevnými filtry
Časové okno: 12 měsíců
|
[stupně]
|
12 měsíců
|
|
Citlivost na kontrast
Časové okno: 12 měsíců
|
Pelli-Robsonův diagram [počet písmen]
|
12 měsíců
|
|
Funkce fotoreceptorů (tyčinky a čípky), vnitřních buněk sítnice (bipolární a amakrinní buňky) a gangliových buněk.
Časové okno: 12 měsíců
|
Elektroretinografické vyšetření (ERG):
|
12 měsíců
|
|
Funkce fotoreceptorů
Časové okno: 12 měsíců
|
Multifokální elektroretinografické vyšetření (mfERG):
|
12 měsíců
|
|
Funkce gangliových buněk
Časové okno: 12 měsíců
|
Vzorové elektroretinografické vyšetření (PERG):
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Ředitel studie: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. prosince 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
28. února 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
31. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. prosince 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. prosince 2018
Naposledy ověřeno
1. prosince 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IKiKO-KB-0012/143/13
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Degenerace sítnice
-
Washington University School of MedicineAktivní, ne náborRVCL - Retinal Vasculopathy Cerebrální leukoencefalopatieSpojené státy