Stamceltherapie bij degeneratieve aandoeningen van het netvlies
14 december 2018 bijgewerkt door: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit te testen van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen/voorlopercellen die intravitreus worden toegediend aan proefpersonen met degeneratieve ziekten van het netvlies.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Degeneratieve aandoeningen van het netvlies vormen een uitdaging voor oogartsen.
Dit is een algemene term die een heterogene groep ziekten dekt, b.v.
retinitis pigmentosa, de ziekte van Stargardt, de ziekte van Best of leeftijdsgebonden maculaire degeneratie.
Onbepaalde etiologie, breed scala aan factoren die het begin van de ziekte kunnen veroorzaken en het verloop ervan kunnen moduleren, belemmeren de implementatie van een effectieve behandeling.
Momenteel lijkt een stamceltherapie een veelbelovende optie te zijn bij patiënten met degeneratieve aandoeningen van het netvlies.
Het doel van deze prospectieve, niet-gerandomiseerde, open-label pilotstudie is het uitvoeren van onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van intravitreale injectie van autologe beenmerg-geïsoleerde stam-/progenitorcellen met verschillende geselecteerde fenotypes bij proefpersonen met degeneratieve ziekten van het netvlies.
Deze klinische proef is met name bedoeld om de therapeutische (pro-regeneratieve en neurobeschermende) functies te testen van verschillende stam-/progenitorcelpopulaties die bioactieve neurotrofe factoren kunnen afscheiden.
Alle ingeschreven patiënten hebben een gedocumenteerde geschiedenis van degeneratieve ziekte van het netvlies voorafgaand aan de studie-inschrijving.
Vervolgens zal autologe beenmerg-geïsoleerde stam-/voorlopercellen intravitreale injectie worden uitgevoerd.
Ten slotte zullen de veiligheid van de behandeling, bijwerkingen en verkennende parameters, waaronder best gecorrigeerde gezichtsscherpte, gezichtsveld en elektroretinografieparameters, om de snelheid van de ziekteprogressie vast te stellen, worden geregistreerd gedurende de follow-upperiode na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
30
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Szczecin, Polen, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- gediagnosticeerde degeneratieve ziekte van het netvlies,
- leeftijd 18-65 jaar,
- best gecorrigeerde gezichtsscherpte max. 0,2 (Snellen brievenkaart),
- goed begrip van het protocol en bereidheid om in te stemmen,
- ondertekende geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- bijkomende oogziekte (glaucoom, enz.)
- gelijktijdig met andere systemische ziekte of ziekten,
- ontsteking (hoog eiwitgehalte of lymfocytose in het CSF), actieve infecties.
- suikerziekte,
- cardiovasculaire aandoeningen,
- kanker,
- auto-immuunziekten,
- nierfalen,
- verminderde leverfunctie,
- onderwerp niet bereid of niet in staat is om te voldoen aan de vereisten van het protocol,
- patiënt is eerder behandeld met een cellulaire therapie,
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Stam-/voorlopercellentransplantatie
Interventie: Een enkele intravitreale injectie van autologe beenmerg-afgeleide stam-/progenitorcellen zal worden uitgevoerd.
|
Menselijke autologe beenmerg-afgeleide stam-/voorloperceltransplantatie toegediend als een intravitreale injectie bij patiënten met degeneratieve ziekte van het netvlies.
|
|
Sham-vergelijker: Standaardbehandeling van degeneratieve ziekte van het netvlies
Symptomatische behandeling van degeneratieve ziekte van het netvlies zonder behandeling op basis van biologische cellen
|
Menselijke autologe beenmerg-afgeleide stam-/voorloperceltransplantatie toegediend als een intravitreale injectie bij patiënten met degeneratieve ziekte van het netvlies.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Bevestig de veiligheid van autologe intravitreale injectie van beenmergstam/voorlopercellen bij ingeschreven patiënten door herhaalde follow-up gedurende een jaar met klinische evaluaties.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van intravitreale injectie van autologe beenmergstam/voorlopercellen bij ingeschreven patiënten.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte, ETDRS-kaart [aantal letters]
|
12 maanden
|
|
Intraoculaire druk
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Pascal-tonometer [mmHg]
|
12 maanden
|
|
Optische schijf retinale zenuw vezellaag
Tijdsspanne: 12 maanden
|
optische coherentietomografie [um]
|
12 maanden
|
|
Centrale maculaire dikte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
optische coherentietomografie [um]
|
12 maanden
|
|
Ganglioncelcomplex dikte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
optische coherentietomografie [um]
|
12 maanden
|
|
Choroïdale dikte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verbeterde optische coherentietomografie met dieptebeeldvorming [um]
|
12 maanden
|
|
Choroïdaal volume
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verbeterde optische coherentietomografie met dieptebeeldvorming [mm3]
|
12 maanden
|
|
Berekende perimetrie (30-2 en 10-2 module)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
gemiddelde afwijking, patroonstandaarddeviatie [B]
|
12 maanden
|
|
Goldmann perimetrie met kleurenfilters
Tijdsspanne: 12 maanden
|
[graden]
|
12 maanden
|
|
Contrast gevoeligheid
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Pelli-Robson-kaart [aantal letters]
|
12 maanden
|
|
Functie van de fotoreceptoren (staafjes en kegeltjes), binnenste netvliescellen (bipolaire en amacriene cellen) en ganglioncellen.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Elektroretinografie (ERG) onderzoek:
|
12 maanden
|
|
Functie van de fotoreceptoren
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Multifocaal elektroretinografie (mfERG) onderzoek:
|
12 maanden
|
|
Functie van ganglioncellen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Patroonelektroretinografie (PERG) onderzoek:
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie stoel: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Studie directeur: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 december 2018
Primaire voltooiing (Verwacht)
28 februari 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
31 maart 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 december 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 december 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 december 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 december 2018
Laatst geverifieerd
1 december 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IKiKO-KB-0012/143/13
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .