Terapia con cellule staminali nelle malattie degenerative della retina
14 dicembre 2018 aggiornato da: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e l'efficacia di cellule staminali/progenitrici autologhe derivate dal midollo osseo somministrate per via intravitreale nei soggetti con malattie degenerative della retina.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le malattie degenerative della retina sono una sfida per gli oftalmologi.
Questo è un termine comune che copre un gruppo eterogeneo di malattie, ad es.
retinite pigmentosa, malattia di Stargardt, malattia di Best o degenerazione maculare senile.
L'eziologia indeterminata, l'ampia gamma di fattori che possono scatenare l'insorgenza della malattia e modularne il decorso, impediscono l'attuazione di un trattamento efficace.
Attualmente, una terapia con cellule staminali sembra essere un'opzione promettente nei pazienti con malattie degenerative della retina.
Lo scopo di questo studio pilota prospettico, non randomizzato, in aperto, è condurre l'indagine sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici autologhe isolate dal midollo osseo con diversi fenotipi selezionati nei soggetti con malattie degenerative della retina.
In particolare, questo studio clinico è designato a testare le funzioni terapeutiche (pro-rigenerative e neuro-protettive) di diverse popolazioni di cellule staminali/progenitrici in grado di secernere fattori neurotrofici bioattivi.
Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia degenerativa della retina prima dell'arruolamento nello studio.
Successivamente, verrà eseguita l'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici isolate da midollo osseo autologo.
Infine, la sicurezza del trattamento, gli eventi avversi e i parametri esplorativi, tra cui la migliore acuità visiva corretta, i parametri del campo visivo e dell'elettroretinografia, per stabilire il tasso di progressione della malattia, saranno registrati per tutta la durata del periodo di follow-up post-trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Szczecin, Polonia, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- malattia degenerativa diagnosticata della retina,
- età 18-65 anni,
- migliore acuità visiva corretta max. 0,2 (grafico delle lettere di Snellen),
- buona comprensione del protocollo e disponibilità al consenso,
- consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- patologie oculari concomitanti (glaucoma, ecc.)
- concomitante di altre malattie o malattie sistemiche,
- infiammazione (alto contenuto proteico o linfocitosi nel liquido cerebrospinale), infezioni attive.
- diabete,
- disturbi cardiovascolari,
- cancro,
- Malattie autoimmuni,
- insufficienza renale,
- compromissione della funzionalità epatica,
- soggetto che non vuole o non può rispettare i requisiti del protocollo,
- il paziente è stato trattato in precedenza con qualsiasi terapia cellulare,
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Trapianto di cellule staminali/progenitrici
Intervento: Verrà eseguita una singola iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici autologhe derivate dal midollo osseo.
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Trapianto di cellule staminali/progenitrici derivate da midollo osseo autologo umano somministrato come iniezione intravitreale in pazienti con malattia degenerativa della retina.
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Comparatore fittizio: Trattamento standard della malattia degenerativa della retina
Trattamento sintomatico della malattia degenerativa della retina senza trattamento a base di cellule biologiche
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Trapianto di cellule staminali/progenitrici derivate da midollo osseo autologo umano somministrato come iniezione intravitreale in pazienti con malattia degenerativa della retina.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 12 mesi
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Confermare la sicurezza dell'iniezione intravitreale di cellule staminali/progenitrici di midollo osseo autologo nei pazienti arruolati mediante follow-up ripetuto per un anno con valutazioni cliniche.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia dell'iniezione intravitreale di staminali midollari autologhe/progenitrici nei pazienti arruolati.
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Migliore acuità visiva corretta, grafico ETDRS [numero di lettere]
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12 mesi
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Pressione intraoculare
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tonometro Pascal [mmHg]
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12 mesi
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Strato di fibre nervose retiniche del disco ottico
Lasso di tempo: 12 mesi
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tomografia a coerenza ottica [um]
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12 mesi
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Spessore maculare centrale
Lasso di tempo: 12 mesi
|
tomografia a coerenza ottica [um]
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12 mesi
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Spessore del complesso delle cellule gangliari
Lasso di tempo: 12 mesi
|
tomografia a coerenza ottica [um]
|
12 mesi
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Spessore coroideale
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tomografia a coerenza ottica con imaging di profondità migliorata [um]
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12 mesi
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Volume coroideale
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tomografia a coerenza ottica con imaging di profondità migliorata [mm3]
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12 mesi
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Perimetria calcolata (modulo 30-2 e 10-2)
Lasso di tempo: 12 mesi
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deviazione media, deviazione standard del modello [B]
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12 mesi
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Perimetria Goldmann con filtri colorati
Lasso di tempo: 12 mesi
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[gradi]
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12 mesi
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Sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: 12 mesi
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Grafico Pelli-Robson [numero di lettere]
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12 mesi
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Funzione dei fotorecettori (coni e bastoncelli), delle cellule retiniche interne (cellule bipolari e amacrine) e delle cellule gangliari.
Lasso di tempo: 12 mesi
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Esame di elettroretinografia (ERG):
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12 mesi
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Funzione dei fotorecettori
Lasso di tempo: 12 mesi
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Esame di elettroretinografia multifocale (mfERG):
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12 mesi
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Funzione delle cellule gangliari
Lasso di tempo: 12 mesi
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Esame elettroretinografia pattern (PERG):
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Cattedra di studio: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Direttore dello studio: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 dicembre 2018
Completamento primario (Anticipato)
28 febbraio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
31 marzo 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
12 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 dicembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 dicembre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IKiKO-KB-0012/143/13
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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