Kantasoluterapia verkkokalvon rappeuttavien sairauksien hoidossa
perjantai 14. joulukuuta 2018 päivittänyt: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata lasiaisensisäisesti annettujen autologisten luuytimestä peräisin olevien kanta-/progenitorisolujen turvallisuutta ja tehokkuutta potilaille, joilla on verkkokalvon rappeuttavia sairauksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Verkkokalvon rappeuttavat sairaudet ovat haasteita silmälääkäreille.
Tämä on yleinen termi, joka kattaa heterogeeniset sairaudet, esim.
retinitis pigmentosa, Stargardtin tauti, Bestin tauti tai ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma.
Määrittämätön etiologia, laaja valikoima tekijöitä, jotka voivat laukaista taudin puhkeamisen ja muuttaa sen kulkua, estävät tehokkaan hoidon toteuttamisen.
Tällä hetkellä kantasoluhoito näyttää olevan lupaava vaihtoehto potilaille, joilla on verkkokalvon rappeuttavia sairauksia.
Tämän prospektiivisen, ei-satunnaistetun, avoimen pilottitutkimuksen tarkoituksena on tutkia autologisten luuytimestä eristettyjen kanta-/progenitorisolujen, joilla on erilaisia valittuja fenotyyppejä, lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja tehoa potilaille, joilla on verkkokalvon rappeuttavia sairauksia.
Tämä kliininen tutkimus on erityisesti tarkoitettu testaamaan bioaktiivisia neurotrofisia tekijöitä erittämään kykenevien eri kanta-/esisolupopulaatioiden terapeuttisia (proregeneratiivisia ja hermoja suojaavia) toimintoja.
Kaikilla tutkimukseen otetuilla potilailla on dokumentoitu verkkokalvon rappeuttava sairaus ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
Seuraavaksi suoritetaan autologisten luuytimestä eristettyjen kanta-/progenitorisolujen injektio lasiaiseen.
Lopuksi hoidon turvallisuus, haittatapahtumat ja tutkimusparametrit, mukaan lukien paras korjattu näöntarkkuus, näkökenttä ja elektroretinografiaparametrit, taudin etenemisnopeuden määrittämiseksi tallennetaan koko hoidon jälkeisen seurantajakson ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Szczecin, Puola, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- diagnosoitu verkkokalvon rappeuttava sairaus,
- ikä 18-65 vuotta,
- paras korjattu näöntarkkuus max. 0,2 (Snellenin kirjainkaavio),
- hyvä pöytäkirjan ymmärtäminen ja suostumus,
- allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- samanaikainen silmäsairaus (glaukooma jne.)
- samanaikaisesti muiden systeemisten sairauksien tai sairauksien kanssa,
- tulehdus (korkea proteiinipitoisuus tai lymfosytoosi CSF:ssä), aktiiviset infektiot.
- diabetes,
- sydän- ja verisuonihäiriöt,
- syöpä,
- autoimmuunisairaudet,
- munuaisten vajaatoiminta,
- maksan vajaatoiminta,
- kohde, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia,
- potilasta on aiemmin hoidettu millä tahansa soluterapialla,
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kanta-/esisolujen siirto
Interventio: Yksi lasiaisensisäinen injektio autologisia luuytimestä peräisin olevia kanta-/progenitorisoluja tehdään.
|
Ihmisen autologinen luuytimestä peräisin oleva kanta-/esisolunsiirto annettuna lasiaisensisäisenä injektiona potilaille, joilla on verkkokalvon rappeuttava sairaus.
|
|
Huijausvertailija: Verkkokalvon rappeuttavan sairauden standardihoito
Verkkokalvon rappeuttavan sairauden oireenmukainen hoito ilman biologista solupohjaista hoitoa
|
Ihmisen autologinen luuytimestä peräisin oleva kanta-/esisolunsiirto annettuna lasiaisensisäisenä injektiona potilaille, joilla on verkkokalvon rappeuttava sairaus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vahvista autologisen luuytimen kanta-/progenitorisolujen intravitreaalisen injektion turvallisuus tutkimusryhmään kuuluville potilaille toistuvalla seurannalla vuoden ajan kliinisillä arvioinneilla.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autologisen luuytimen varren/progenitorin lasiaisensisäisen injektion tehokkuus mukaan otetuilla potilailla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Paras korjattu näöntarkkuus, ETDRS-kaavio [kirjaimien määrä]
|
12 kuukautta
|
|
Silmänsisäinen paine
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pascal-tonometri [mmHg]
|
12 kuukautta
|
|
Näkölevyn verkkokalvon hermokuitukerros
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
optinen koherenssitomografia [um]
|
12 kuukautta
|
|
Keskimakulan paksuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
optinen koherenssitomografia [um]
|
12 kuukautta
|
|
Gangliosolukompleksin paksuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
optinen koherenssitomografia [um]
|
12 kuukautta
|
|
Suonikalvon paksuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parannettu syvyyskuvaus optinen koherenttitomografia [um]
|
12 kuukautta
|
|
Suonikalvon tilavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tehostettu syvyyskuvaus optinen koherenssitomografia [mm3]
|
12 kuukautta
|
|
Laskennallinen ympärysmitta (30-2 ja 10-2 moduuli)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
keskipoikkeama, kuvion keskihajonta [B]
|
12 kuukautta
|
|
Goldmannin ympärysmitta värisuodattimilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
[astetta]
|
12 kuukautta
|
|
Kontrastiherkkyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pelli-Robsonin kaavio [kirjaimien määrä]
|
12 kuukautta
|
|
Fotoreseptorien (sauvat ja kartiot), verkkokalvon sisäsolujen (kaksisuuntaiset ja amakriinisolut) ja gangliosolujen toiminta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Elektroretinografiatutkimus (ERG):
|
12 kuukautta
|
|
Fotoreseptoreiden toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Multifokaalinen elektroretinografia (mfERG) -tutkimus:
|
12 kuukautta
|
|
Gangliosolujen toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pattern electroretinography (PERG) -tutkimus:
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Opintojohtaja: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 28. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. maaliskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 3. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 8. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. joulukuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. joulukuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IKiKO-KB-0012/143/13
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .