Stamcelleterapi ved degenerative sykdommer i netthinnen
14. desember 2018 oppdatert av: Marta P. Wiącek, Pomeranian Medical University Szczecin
Hensikten med denne studien er å teste sikkerheten og effektiviteten til autologe benmargsavledede stamceller/stamceller administrert intravitreøst hos personer med degenerative sykdommer i netthinnen.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Degenerative sykdommer i netthinnen er utfordrende for øyeleger.
Dette er et vanlig begrep som dekker heterogen gruppe sykdommer, f.eks.
retinitis pigmentosa, Stargardt sykdom, Bests sykdom eller aldersrelatert makuladegenerasjon.
Ubestemt etiologi, et bredt spekter av faktorer som kan utløse sykdomsutbruddet og modulere forløpet hindrer implementeringen av en effektiv behandling.
Foreløpig ser stamcelleterapi ut til å være et lovende alternativ hos pasienter med degenerative sykdommer i netthinnen.
Hensikten med denne prospektive, ikke-randomiserte, åpne pilotstudien er å gjennomføre undersøkelsen av sikkerheten og effekten av intravitreal injeksjon av autologe benmargsisolerte stam-/progenitorceller med forskjellige utvalgte fenotyper i forsøkspersonene med degenerative sykdommer i netthinnen.
Spesielt er denne kliniske studien utpekt for å teste de terapeutiske (pro-regenerative og nevro-beskyttende) funksjonene til forskjellige stam-/progenitorcellepopulasjoner som er i stand til å utskille bioaktive nevrotrofiske faktorer.
Alle pasienter som er registrert vil ha en dokumentert anamnese med degenerativ sykdom i netthinnen før studieregistrering.
Deretter vil autologe benmargsisolerte stam-/stamceller intravitreøs injeksjon bli utført.
Til slutt vil behandlingssikkerhet, uønskede hendelser og utforskende parametere, inkludert best korrigerte synsskarphet, synsfelt og elektroretinografiparametere, for å fastslå sykdomsprogresjonshastighet, bli registrert gjennom hele oppfølgingsperioden etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Szczecin, Polen, 70-111
- I Department of Ophthalmology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnostisert degenerativ sykdom i netthinnen,
- alder 18-65 år,
- best korrigert synsstyrke maks. 0,2 (Snellen bokstavdiagram),
- god forståelse av protokollen og vilje til å samtykke,
- undertegnet informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- samtidig øyesykdom (glaukom, etc.)
- samtidig med andre systemiske sykdommer eller sykdommer,
- betennelse (høyt protein eller lymfocytose i CSF), aktive infeksjoner.
- diabetes,
- kardiovaskulære lidelser,
- kreft,
- autoimmune sykdommer,
- nyresvikt,
- nedsatt leverfunksjon,
- subjektet uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i protokollen,
- pasienten har blitt behandlet tidligere med celleterapi,
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Stam/stamcelletransplantasjon
Intervensjon: En enkelt intravitreal injeksjon av autologe benmargsavledede stamceller/progenitorceller vil bli utført.
|
Human autolog benmargsavledet stam-/stamcelletransplantasjon administrert som en intravitreal injeksjon hos pasienter med degenerativ sykdom i netthinnen.
|
|
Sham-komparator: Standard behandling av degenerativ sykdom i netthinnen
Symptomatisk behandling av degenerativ sykdom i netthinnen uten biologisk cellebasert behandling
|
Human autolog benmargsavledet stam-/stamcelletransplantasjon administrert som en intravitreal injeksjon hos pasienter med degenerativ sykdom i netthinnen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 12 måneder
|
Bekreft sikkerheten ved intravitreal injeksjon av autolog benmargsstam/progenitorcelle hos innrullerte pasienter ved gjentatt oppfølging over ett år med kliniske evalueringer.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av autolog benmargsstamme/progenitor intravitreal injeksjon hos innrullerte pasienter.
Tidsramme: 12 måneder
|
Beste korrigerte synsskarphet, ETDRS-diagram [antall bokstaver]
|
12 måneder
|
|
Intraokulært trykk
Tidsramme: 12 måneder
|
Pascal tonometer [mmHg]
|
12 måneder
|
|
Optisk disk retinal nerve fiber lag
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk koherenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Sentral makulær tykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk koherenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Ganglioncellekomplekstykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
optisk koherenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Koroidal tykkelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedret dybdeavbildning optisk koherenstomografi [um]
|
12 måneder
|
|
Koroidalt volum
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedret dybdeavbildning optisk koherenstomografi [mm3]
|
12 måneder
|
|
Beregnet perimetri (30-2 og 10-2 modul)
Tidsramme: 12 måneder
|
gjennomsnittlig avvik, mønster standardavvik [B]
|
12 måneder
|
|
Goldmann perimetri med fargefiltre
Tidsramme: 12 måneder
|
[grader]
|
12 måneder
|
|
Kontrastfølsomhet
Tidsramme: 12 måneder
|
Pelli-Robson diagram [antall bokstaver]
|
12 måneder
|
|
Funksjon av fotoreseptorene (staver og kjegler), indre retinale celler (bipolare og amakrine celler) og ganglionceller.
Tidsramme: 12 måneder
|
Elektroretinografi (ERG) undersøkelse:
|
12 måneder
|
|
Funksjonen til fotoreseptorene
Tidsramme: 12 måneder
|
Multifokal elektroretinografi (mfERG) undersøkelse:
|
12 måneder
|
|
Funksjon av ganglionceller
Tidsramme: 12 måneder
|
Mønsterelektroretinografi (PERG) undersøkelse:
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Bogusław Machaliński, MD, PhD, Pomeranian Medical University
- Studieleder: Anna Machalińska, MD, PhD, Pomeranian Medical University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2018
Primær fullføring (Forventet)
28. februar 2020
Studiet fullført (Forventet)
31. mars 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
12. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. desember 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. desember 2018
Sist bekreftet
1. desember 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IKiKO-KB-0012/143/13
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .