- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02432144
En undersøgelse af UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi hos forsøgspersoner med mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7)
16. juli 2020 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
En langsigtet åben-label behandling og forlængelsesundersøgelse af UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi hos forsøgspersoner med MPS 7
Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed af UX003 hos forsøgspersoner med MPS 7.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Deltagere med MPS 7, som var UX003-behandlingsnaive eller tidligere tilmeldt og behandlet i et tidligere klinisk studie af UX003 (f.eks.
UX003-CL301 [NCT02230566], investigator sponsorerede forsøg, udvidet adgang/compassionate use) kan tilmelde sig denne behandlings- og forlængelsesundersøgelse, forudsat at alle berettigelseskriterier er opfyldt for en given deltager.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Ledig uden for det kliniske forsøg.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sao Paulo, Brasilien
- Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20230
- Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4050-371
- Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af MPS 7 baseret på leukocyt- eller fibroblast glucuronidase-enzymanalyse eller genetisk test.
- Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke eller, i tilfælde af forsøgspersoner under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter arten af undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
- Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
- Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge acceptable, yderst effektive præventionsmetoder, mens de deltager i undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der ikke har oplevet menarche eller har haft tubal ligering mindst et år før afslutningen af den primære undersøgelse, eller som har fået total hysterektomi.
- Kun for UX003-behandlingsnaive forsøgspersoner, tilsyneladende kliniske tegn på lysosomal opbevaringssygdom vurderet af investigator, inklusive mindst et af følgende: forstørret lever og milt, ledbegrænsninger, luftvejsobstruktion eller lungeproblemer, begrænsning af mobilitet, mens den stadig er ambulant.
- Kun for UX003 behandlingsnaive forsøgspersoner, forhøjet uringlykosaminoglycaner (uGAG) udskillelse på minimum 2 gange over det normale.
- Kun til UX003 behandlingsnaive forsøgspersoner i alderen 5 år og ældre.
Ekskluderingskriterier:
- Hvis forsøgspersonen var tilmeldt et tidligere klinisk UX003-studie, oplevede forsøgspersonen sikkerhedsrelaterede hændelser i det tidligere UX003-studie, som efter investigator og sponsor udelukker genoptagelse af UX003-behandling.
- Gennemgået en vellykket knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller har en hvilken som helst grad af påviselig kimærisme med donorceller.
- Tilstedeværelse eller historie af enhver overfølsomhed over for rhGUS eller dets hjælpestoffer, som efter investigatorens vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger.
- Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
- Bortset fra brugen af UX003, brug af ethvert forsøgsprodukt (lægemiddel eller enhed eller kombination) inden for 30 dage før baseline, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
- Tilstedeværelse af en tilstand af en sådan sværhedsgrad og skarphed, at efter investigatorens mening berettiger øjeblikkelig kirurgisk indgreb eller anden behandling eller måske ikke tillader sikker deltagelse i undersøgelsen.
- Samtidig sygdom eller tilstand eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen, eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller indføre yderligere sikkerhedsproblemer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: UX003
4 mg/kg UX003 hver anden uge (QOW)
|
opløsning til intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den gennemsnitlige varighed af UX003-behandling var 100,5 uger.
|
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den anses for lægemiddelrelateret eller ej.
En alvorlig AE er en AE, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende udfald: død; en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller er en vigtig medicinsk begivenhed.
AE'er blev bedømt ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), version 4.0: Grade 1 (mild), Grade 2 (moderat), Grade 3 (svær), Grade 4 (livstruende), Grade 5 (død).
TEAE'er blev defineret som rapporterede AE'er med indtræden under behandlingen.
|
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den gennemsnitlige varighed af UX003-behandling var 100,5 uger.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Procentvis ændring fra baseline over tid i urinudskillelse af glycosaminoglycan (uGAG) (væskekromatografi-tandem massespektrometri, dermatansulfat)
Tidsramme: Baseline (før den første dosis af studielægemidlet i UX003-CL301), uge 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
|
Den første morgenurin blev evalueret for uGAG-koncentration og normaliseret til kreatininkoncentration i urinen.
|
Baseline (før den første dosis af studielægemidlet i UX003-CL301), uge 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. november 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. januar 2019
Studieafslutning (Faktiske)
14. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. april 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. april 2015
Først opslået (Skøn)
1. maj 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. juli 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. juli 2020
Sidst verificeret
1. juli 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UX003-CL202
- 2015-001875-32 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | Mucopolysaccharidosis Type 3 B | MPS III B | MPS 3 BForenede Stater, Spanien, Kalkun, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-ATyskland
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIA | Mucopolysaccharidosis Type IIIBForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
University Hospital HeidelbergAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mestringsadfærd | Mucopolysaccharidosis Type III | AdfærdsforstyrrelserTyskland
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VIForenede Stater
Kliniske forsøg med UX003
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttet
-
Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligMucopolysaccharidosis type 7Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLedigSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | MPS VII | MPS 7Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal