Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) for medfødte metabolismefejl

3. december 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling af lysosomale og peroxisomale medfødte metabolismefejl ved hæmatopoietisk celletransplantation

Det primære formål med dette kliniske forsøg er at evaluere evnen til at opnå og opretholde donorengraftment hos patienter med lysosomale og peroxisomale medfødte metabolismefejl, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT).

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Dette har været et løbende interesseområde for vores gruppe på Univ. af Minnesota, men dette er en ny protokol, der skal erstatte flere ældre protokoller. Mens overlevelse har været meget god i forhold til de tidligere protokoller i løbet af det sidste årti, har ufuldstændig engraftment forblevet noget problematisk. Derfor har vi modificeret det præparative regime noget for at øge engraftment ved at erstatte anti-thymocyt globulin (ATG) med Campath-1H, et lægemiddel, der er mere immunundertrykkende. Derudover har vi ændret den understøttende behandling. Baseret på dette vil vi overvåge niveauer af en antioxidantterapi (N-acetylcystein) og biomarkører for inflammation og oxidativt stress for de familier, der giver samtykke til disse forskningsundersøgelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mucopolysaccharidosis (MPS) lidelser:

    • MPS IH (Hurler syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).
  • Glycoprotein metaboliske forstyrrelser:

    • Alfa mannosidose
    • Fucosidosis
    • Aspartylglucosaminuri
  • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier: Præsymptomatiske patienter med globoid celle leukodystrofi (GLD, også kendt som Krabbe sygdom) og metakromatisk leukodystrofi (MLD) vil være berettiget til behandling i henhold til denne protokol. Hvidstofsygdom ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) alene er ikke en udelukkelse, hvis patienten er asymptomatisk.
  • Peroxisomale lidelser: Præsymptomatiske patienter med arvelige peroxisomale lidelser forbundet med forhøjelse af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA), identificeret ved familiehistorie eller laboratorieundersøgelser (herunder neonatal screening), er berettiget til denne protokol. Hvidstofsygdom ved MR alene er ikke en udelukkelse, hvis patienten er asymptomatisk.
  • Andre arvelige metabolismesygdomme:

    • Wolman syndrom (syre lipase mangel)
    • Niemann-Pick B-patienter (sphingomyelin-mangel)
    • Niemann-Pick C undertype 2
  • Donortilgængelighed: Patienter, der overvejes til transplantation, skal have et tilstrækkeligt transplantat baseret på de nuværende kriterier fra University of Minnesotas blod- og marvtransplantationsprogram: Prioritet vil være som følger, men under omstændigheder, hvor timingen er af afgørende betydning, kan navlestrengsblodtransplantationer være valgt frem for et ikke-relateret transplantat, på trods af den ovenfor anførte prioritet.
  • Tværfaglig evaluering: Patienter vil først være berettiget til transplantation, efter at de er set og evalueret af medlemmer af IMSD-teamet (Inherited Metabolic and Storage Disease Program), og teamet har tilbudt transplantation til patienten/familien.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatiske patienter med peroxisomale eller lysosomale lidelser er udelukket, men kan overvejes for andre behandlingsprotokoller.
  • Større organdysfunktion. Bevis på større organsvækkelse, herunder:

    • Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 %
    • Nyre: serumkreatinin >2,5 x normalt for alderen
    • Hepatisk: total bilirubin >3 x normal eller alanintransaminase (ALT) > 3 x normal
    • Pulmonal: behov for kontinuerlig ilttilskud
  • Graviditet
  • Bevis på human immundefekt virus (HIV) infektion eller kendt HIV positiv serologi
  • Patienter >21 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Intent-to-Treat
Alle patienter behandlet med undersøgelsesregimen.
Formålet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation er at introducere blodproducerende celler fra en normal donor. Disse celler kan enten levere det, der mangler i kroppen, til de andre celler, eller de kan ændre kroppens immunrespons på de stoffer, der har ophobet sig i kroppen. Disse normale hæmatopoietiske stamceller kan komme fra knoglemarv, perifert blod (dvs. blodet, der cirkulerer i vores krops blodkar) eller navlestrengsblod (dvs. blod taget fra navlestrengen efter en baby er født og navlestrengen er skåret over). De nye donorceller genbefolker blod- og knoglemarvssystemet og trænger ind i kroppens organer, herunder hjernen. Hvor end disse celler går, vil de producere det nødvendige enzym.
Andre navne:
  • Knoglemarvstransplantation, transplantation af navlestrengsblod

Dage før transplantationslægemiddelfrekvens

  • 4 Cyclophosphamid 1 gang, givet over 2 timer
  • 3 Cyclophosphamid 1 gang, givet over 2 timer
  • 2 Cyclophosphamid 1 gang, givet over 2 timer
  • 1 cyclophosphamid 1 gang, givet over 2 timer
Andre navne:
  • Cytoxan

Dage før transplantationslægemiddelfrekvens

12 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer

11 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer

10 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer

Andre navne:
  • Alemtuzamab

Dage før transplantationslægemiddelfrekvens

9 Busulfan Fire gange om dagen

8 Busulfan Fire gange om dagen

7 Busulfan Fire gange om dagen

6 Busulfan Fire gange om dagen

Andre navne:
  • Busulfex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der opnår engraftment
Tidsramme: Dag 100
Frekvens for vellykket engraftment - patienter, der opnåede og vedvarende donorengraftment; donorkimerisme på dag 100 på mindst 90 % efter at have gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 1 år, 3 år
Antal patienter i live på tidspunkter.
Dag 100, 1 år, 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2008

Først opslået (SKØN)

29. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

28. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANDET: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation

Abonner