- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00668564
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) for medfødte metabolismefejl
Behandling af lysosomale og peroxisomale medfødte metabolismefejl ved hæmatopoietisk celletransplantation
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Mucopolysaccharidosis (MPS) lidelser:
- MPS IH (Hurler syndrom)
- MPS-VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
- MPS VII (Sly syndrom).
Glycoprotein metaboliske forstyrrelser:
- Alfa mannosidose
- Fucosidosis
- Aspartylglucosaminuri
- Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier: Præsymptomatiske patienter med globoid celle leukodystrofi (GLD, også kendt som Krabbe sygdom) og metakromatisk leukodystrofi (MLD) vil være berettiget til behandling i henhold til denne protokol. Hvidstofsygdom ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) alene er ikke en udelukkelse, hvis patienten er asymptomatisk.
- Peroxisomale lidelser: Præsymptomatiske patienter med arvelige peroxisomale lidelser forbundet med forhøjelse af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA), identificeret ved familiehistorie eller laboratorieundersøgelser (herunder neonatal screening), er berettiget til denne protokol. Hvidstofsygdom ved MR alene er ikke en udelukkelse, hvis patienten er asymptomatisk.
Andre arvelige metabolismesygdomme:
- Wolman syndrom (syre lipase mangel)
- Niemann-Pick B-patienter (sphingomyelin-mangel)
- Niemann-Pick C undertype 2
- Donortilgængelighed: Patienter, der overvejes til transplantation, skal have et tilstrækkeligt transplantat baseret på de nuværende kriterier fra University of Minnesotas blod- og marvtransplantationsprogram: Prioritet vil være som følger, men under omstændigheder, hvor timingen er af afgørende betydning, kan navlestrengsblodtransplantationer være valgt frem for et ikke-relateret transplantat, på trods af den ovenfor anførte prioritet.
- Tværfaglig evaluering: Patienter vil først være berettiget til transplantation, efter at de er set og evalueret af medlemmer af IMSD-teamet (Inherited Metabolic and Storage Disease Program), og teamet har tilbudt transplantation til patienten/familien.
Ekskluderingskriterier:
- Symptomatiske patienter med peroxisomale eller lysosomale lidelser er udelukket, men kan overvejes for andre behandlingsprotokoller.
Større organdysfunktion. Bevis på større organsvækkelse, herunder:
- Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 %
- Nyre: serumkreatinin >2,5 x normalt for alderen
- Hepatisk: total bilirubin >3 x normal eller alanintransaminase (ALT) > 3 x normal
- Pulmonal: behov for kontinuerlig ilttilskud
- Graviditet
- Bevis på human immundefekt virus (HIV) infektion eller kendt HIV positiv serologi
- Patienter >21 år.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTEL: Intent-to-Treat
Alle patienter behandlet med undersøgelsesregimen.
|
Formålet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation er at introducere blodproducerende celler fra en normal donor.
Disse celler kan enten levere det, der mangler i kroppen, til de andre celler, eller de kan ændre kroppens immunrespons på de stoffer, der har ophobet sig i kroppen.
Disse normale hæmatopoietiske stamceller kan komme fra knoglemarv, perifert blod (dvs. blodet, der cirkulerer i vores krops blodkar) eller navlestrengsblod (dvs. blod taget fra navlestrengen efter en baby er født og navlestrengen er skåret over).
De nye donorceller genbefolker blod- og knoglemarvssystemet og trænger ind i kroppens organer, herunder hjernen.
Hvor end disse celler går, vil de producere det nødvendige enzym.
Andre navne:
Dage før transplantationslægemiddelfrekvens
Andre navne:
Dage før transplantationslægemiddelfrekvens 12 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer 11 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer 10 Campath-1H Én gang, givet over 2 timer
Andre navne:
Dage før transplantationslægemiddelfrekvens 9 Busulfan Fire gange om dagen 8 Busulfan Fire gange om dagen 7 Busulfan Fire gange om dagen 6 Busulfan Fire gange om dagen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal patienter, der opnår engraftment
Tidsramme: Dag 100
|
Frekvens for vellykket engraftment - patienter, der opnåede og vedvarende donorengraftment; donorkimerisme på dag 100 på mindst 90 % efter at have gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
|
Dag 100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 1 år, 3 år
|
Antal patienter i live på tidspunkter.
|
Dag 100, 1 år, 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Patologiske processer
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Lymfesygdomme
- Demyeliniserende sygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Neurokognitive lidelser
- Sygdom
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Bindevævssygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Demens
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sprogforstyrrelser
- Kommunikationsforstyrrelser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Taleforstyrrelser
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Leukoencefalopati
- Afasi
- Histiocytose, ikke-langerhans-celle
- Histiocytose
- Kolesterolesteropbevaringssygdom
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Mucopolysaccharidoser
- Syndrom
- Mucopolysaccharidosis I
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primær Progressiv
- Pick sygdom i hjernen
- Metabolisme, medfødte fejl
- Niemann-Pick Sygdomme
- Niemann-Pick sygdom, type A
- Niemann-Pick sygdom, type C
- Wolmans sygdom
- Leukodystrofi, globoidcelle
- Sphingolipidoser
- Sygdomme med mannosidase mangel
- alfa-mannosidose
- Fucosidosis
- Mucopolysaccharidosis VI
- Mucopolysaccharidosis VII
- Aspartylglucosaminuri
- Niemann-Pick sygdom, type B
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Cyclofosfamid
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andre undersøgelses-id-numre
- MT2008-02
- 0801M25202 (ANDET: IRB, University of Minnesota)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation
-
StemMedical A/SIkke rekrutterer endnu
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeAfsluttetUddannelsesmæssige problemerHong Kong
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Afsluttet
-
Zimmer BiometAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Avaskulær nekrose | Knoglebrud | Komplikationer; Artroplastik | DeformitetFinland, Sverige, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Immunis, Inc.RekrutteringMuskelatrofiForenede Stater
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekruttering
-
Stryker Trauma GmbHTilmelding efter invitationAvaskulær nekrose | Slidgigt Skulder | Posttraumatisk artrose i andre led, skulderregionForenede Stater, Canada, Frankrig, Schweiz
-
Ruijin HospitalRekruttering
-
Kimera Society IncAfsluttetKronisk obstruktiv lungesygdomForenede Stater
-
Kantonsspital Baselland BruderholzSmith & Nephew, Inc.Afsluttet