- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02230566
Et fase 3-studie af UX003 rekombinant human betaglucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi hos patienter med mucopolysaccharidosis type 7 (MPS 7)
Et randomiseret, placebo-kontrolleret, blind-start, single-crossover fase 3-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi hos patienter med MPS 7
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af MPS 7 baseret på leukocyt- eller fibroblast glucuronidase-enzymanalyse eller genetisk test.
- Forhøjet udskillelse af glycosaminoglycan (uGAG) i urinen mindst 3 gange over gennemsnittet for alder (ved screening).
- Tilsyneladende kliniske tegn på lysosomal opbevaringssygdom bedømt af investigator, herunder mindst et af følgende: forstørret lever og milt, ledbegrænsninger, luftvejsobstruktion eller lungeproblemer, begrænsning af mobilitet, mens den stadig er ambulant.
- I alderen 5 - 35 år inklusive.
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, eller i tilfælde af forsøgspersoner under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter arten af undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
- Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge acceptable højeffektive præventionsmetoder, mens de deltager i undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der ikke har oplevet menarche, eller har haft tubal ligering mindst et år før screening, eller som har fået total hysterektomi.
- Naiv til behandling med UX003.
Ekskluderingskriterier:
- Gennemgået en vellykket knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller har en hvilken som helst grad af påviselig kimærisme med donorceller.
- Større operation inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt større operation under undersøgelsen, som muligvis ikke tillader sikker deltagelse i undersøgelsen.
- Tilstedeværelse eller historie af enhver overfølsomhed over for rhGUS eller dets hjælpestoffer, som efter investigatorens vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger.
- Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
- Brug af ethvert forsøgsprodukt (lægemiddel eller enhed eller kombination) inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
- Tilstedeværelse af en tilstand af en sådan sværhedsgrad og skarphed, at efter investigatorens mening berettiger øjeblikkelig kirurgisk indgreb eller anden behandling eller måske ikke tillader sikker deltagelse i undersøgelsen.
- Samtidig sygdom eller tilstand eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen, eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller indføre yderligere sikkerhedsproblemer.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Gruppe A: 4 mg/kg UX003
4 mg/kg UX003 QOW til og med uge 46
|
UX003 er en steril koncentratformulering af rhGUS til intravenøs infusion
Andre navne:
|
Eksperimentel: Gruppe B: 8 ugers placebo derefter 4 mg/kg UX003
Placebo QOW i de første 8 uger efterfulgt af 4 mg/kg UX003 QOW til og med uge 46
|
UX003 er en steril koncentratformulering af rhGUS til intravenøs infusion
Andre navne:
Placebo bestående af UX003 formuleringsbuffer (uden rhGUS)
Andre navne:
|
Eksperimentel: Gruppe C: 16 ugers placebo derefter 4 mg/kg UX003
Placebo QOW i de første 16 uger efterfulgt af 4 mg/kg UX003 QOW til og med uge 46
|
UX003 er en steril koncentratformulering af rhGUS til intravenøs infusion
Andre navne:
Placebo bestående af UX003 formuleringsbuffer (uden rhGUS)
Andre navne:
|
Eksperimentel: Gruppe D: 24 ugers placebo derefter 4 mg/kg UX003
Placebo QOW i de første 24 uger efterfulgt af 4 mg/kg UX003 QOW til og med uge 46
|
UX003 er en steril koncentratformulering af rhGUS til intravenøs infusion
Andre navne:
Placebo bestående af UX003 formuleringsbuffer (uden rhGUS)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Den Europæiske Union (EU) og resten af verden: Procentvis ændring fra baseline i Urinary Glycosaminoglycan (uGAG) Dermatan Sulfate (DS) ved UX003 Treatment Week 24
Tidsramme: Baseline (defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003. (Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten blev trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.) Procentvis ændring fra baseline i uGAG DS blev analyseret ved generaliseret estimeringsligningsmodellering (GEE) baseret på observerede data. GEE-modellen inkluderede basislinjeværdi og UX003-behandlingsugen som en kategorisk variabel. Kovariansstrukturen inden for fag blev antaget at være udskiftelig. I USA (USA) blev dette betragtet som et sekundært resultatmål. Ifølge vejledning fra Food and Drug Administration (FDA) blev der ikke deklareret nogen primær effektvariabel i USA. Effekten skulle baseres på de samlede kliniske data pr. deltager. |
Baseline (defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Multi-Domain Responder Index (MDRI) score ved UX003 Treatment Week 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
MDRI-score, beregnet som den samlede responsscore ved UX003-behandlingsuge 24 på tværs af 6 domæner: 6-minutters gangtest, forudsagt værdi for forceret vitalkapacitet, skulderfleksion, synsskarphed og Bruininks-Oseretsky-test af motorisk færdighed finmotorik og grovmotorisk kapacitet .
For hvert domæne var en minimalt vigtig forskel (MID) forudspecificeret.
Ændringer fra før behandling (baseline) til 24 uger efter behandling i hver domænevariabel blev scoret mod præspecificerede MID'er.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
En forbedring eller et fald ≥ MID blev scoret enten som henholdsvis +1 eller -1, og en ændring <MID blev scoret som 0. Integrationen af fordele skete ved at summere svarene (-1, +1, 0) på tværs af alle 6 domænevariabler til at udlede MDRI-scoren med et interval på -6 (størst mulig fald) til +6 (størst mulig forbedring).
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) ved UX003-behandling uge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Den samlede gåafstand (i meter) i en 6-minutters periode blev målt.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Ændring fra baseline i 6MWT blev analyseret ved GEE-modellering baseret på observerede data.
GEE-modellen inkluderede alle deltagere, som havde en ikke-manglende baseline og mindst én post-baseline værdi i løbet af de 24 ugers UX003-behandling.
Modellen inkluderede baseline værdi og UX003 behandlingsugen som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagerne blev antaget at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i lungefunktionstestning: Procentdel af forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC% Pred) ved UX003-behandling uge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Spirometri blev administreret til deltagere, som ikke havde behov for invasiv ventilatorisk støtte eller havde en trakeostomi og målt procentdel af forudsagt FVC.
De procentuelle forudsagte værdier blev beregnet efter test ved hjælp af publicerede normative data.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
Ingen GEE-analyse blev udført for FVC på grund af begrænsningen af prøvestørrelsen.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i lungefunktionstestning: Maksimal Ventilatorisk Ventilation (MVV) ved UX003-behandling uge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Spirometri blev administreret til deltagere, som ikke havde behov for invasiv ventilatorisk støtte eller havde en trakeostomi for at måle MVV.
De procentuelle forudsagte værdier blev beregnet efter test ved hjælp af publicerede normative data.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i skulderfleksion og forlængelse af maksimalt bevægelsesområde ved UX003-behandling uge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Goniometri blev brugt til at måle (i grader) det maksimale passive skulderbevægelsesområde i både fleksion og ekstension.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
Ændring fra baseline i skulderfleksion-venstre blev analyseret ved GEE-modellering baseret på observerede data.
GEE-modellen inkluderede alle deltagere, som havde en ikke-manglende baseline og mindst én post-baseline værdi i løbet af de 24 ugers UX003-behandling.
Modellen inkluderede baseline værdi og UX003 behandlingsugen som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagerne blev antaget at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i ukorrigeret synsstyrke ved UX003-behandlingsuge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Synsstyrken blev målt (korrigeret og ukorrigeret) ved hjælp af et standard øjendiagram og registreret for hvert øje uafhængigt.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
Ændringen i antallet af linjer fra før-behandlingens baseline til 24 ugers behandling blev evalueret.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Ændring fra baseline i ukorrigeret synsstyrke blev analyseret ved GEE-modellering baseret på observerede data.
GEE-modellen inkluderede alle deltagere, som havde en ikke-manglende baseline og mindst én post-baseline værdi i løbet af de 24 ugers UX003-behandling.
Modellen inkluderede baseline værdi og UX003 behandlingsugen som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagerne blev antaget at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i Bruininks-Oseretsky test af motorisk færdighed (BOT-2) resultater ved UX003 behandlingsuge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
BOT-2 blev administreret for at evaluere behandlingsrelaterede ændringer i 4 domæner, der vurderer både fin- og grovmotorisk funktion: balance (score 0 til 37), finmotorisk præcision (score 0 til 41), manuel fingerfærdighed (score 0 til 45) og løbehastighed/adræthed (score 0 til 52).
Højere score indikerer mere motorisk færdighed; en positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
Ændring fra baseline i BOT-2 blev analyseret ved GEE-modellering baseret på observerede data.
GEE-modellen inkluderede basislinjeværdi og UX003-behandlingsugen som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagerne blev antaget at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) Multidimensional Fatigue Scale ved UX003 Treatment Week 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
PedsQL 18-emne-skalaen består af 3 dimensioner: generel træthed (6 elementer), søvn-/hviletræthed (6 elementer) og kognitiv træthed (6 elementer).
Hvert emne har en 5-punkts Likert-svarskala, der er omvendt scoret og transformeret til en 0 til 100 skala med højere score, der indikerer mindre træthed.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
Ændring fra baseline i PedsQL total træthedsscore blev analyseret ved GEE-modellering baseret på observerede data.
GEE-modellen inkluderede alle deltagere, som havde en ikke-manglende baseline og ≥1 post-baseline værdi i løbet af de 24 ugers UX003 behandling.
Modellen inkluderede baseline værdi og UX003 behandlingsugen som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagerne blev antaget at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Procentdel af individuel klinisk respons (ICR)-respondenter ved UX003-behandlingsuge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Procentdel af deltagere, der var ICR-respondere baseret på MID-kriterier i uge 24.
Ved randomiseringsbesøget spurgte lægen deltageren eller forælderen/plejeren om tegn og symptomer på MPS VII, der forstyrrede deltagerens dagligdag mest.
Svarene blev kortlagt til et passende klinisk resultatmål (fx kunne gangbesvær tilknyttes 6MWT; vejrtrækningsproblemer til FVC).
Det kliniske resultat rangeret med den højeste indvirkning på dagligdagen, som kunne fuldføres pålideligt af deltageren og opfyldte et tærskelniveau for værdiforringelse, blev valgt som ICR for den pågældende deltager.
ICR-respons blev vurderet baseret på en positiv ændring (i henhold til forudspecificerede MID-kriterier) af hver deltagers ICR.
Agresti-Coull konfidensinterval med nominel dækning ≥ 95 %.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Ændring fra baseline i effektfuld klinisk problem totalscore ved UX003 behandling uge 24
Tidsramme: Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
De 3 mest virkningsfulde kliniske problemer som rapporteret af forsøgspersonen/forælderen/plejeren under den kliniske problemevaluering blev scoret på en Likert-skala fra 1 (meget lille problem) til 7 (et ekstremt antal) ved randomisering og post-randomiseringsbesøg.
Ved post-randomiseringsbesøg blev hvert klinisk problem igen bedømt for indvirkning på daglige aktiviteter.
Samlede scorer varierede fra 3 til 21; lavere score afspejler mindre indflydelse på dagligdagen.
Baseline blev defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003.
(Dette giver den valide vurdering, da placeboeffekten ville blive trukket fra behandlingseffektestimatet, hvilket giver en mere konservativ vurdering af den sande behandlingseffekt.)
Ændringen fra baseline op til UX003-behandlingsuge 24 blev analyseret ved GEE-modellering, inklusive basislinjeværdi, og behandlingsugen efter UX003-initiering som en kategorisk variabel.
Kovariansstrukturen inden for deltagere antages at være udskiftelig.
|
Baseline (defineret som den sidste vurdering før eller på datoen for overgang til aktiv behandling med UX003) til 24 ugers behandling med UX003-studie
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Ledende efterforsker: Raymond Wang, MD, Children's Hospital of Orange County
- Ledende efterforsker: Mislen Bauer, MD, Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Chester Whitley, MD, University of Minnesota
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
- Qi Y, McKeever K, Taylor J, Haller C, Song W, Jones SA, Shi J. Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Modeling to Optimize the Dose of Vestronidase Alfa, an Enzyme Replacement Therapy for Treatment of Patients with Mucopolysaccharidosis Type VII: Results from Three Trials. Clin Pharmacokinet. 2019 May;58(5):673-683. doi: 10.1007/s40262-018-0721-y. Erratum In: Clin Pharmacokinet. 2018 Dec 4;:
- Harmatz P, Whitley CB, Wang RY, Bauer M, Song W, Haller C, Kakkis E. A novel Blind Start study design to investigate vestronidase alfa for mucopolysaccharidosis VII, an ultra-rare genetic disease. Mol Genet Metab. 2018 Apr;123(4):488-494. doi: 10.1016/j.ymgme.2018.02.006. Epub 2018 Feb 12.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UX003-CL301
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | Mucopolysaccharidosis Type 3 B | MPS III B | MPS 3 BForenede Stater, Spanien, Kalkun, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-ATyskland
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIA | Mucopolysaccharidosis Type IIIBForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
University Hospital HeidelbergAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mestringsadfærd | Mucopolysaccharidosis Type III | AdfærdsforstyrrelserTyskland
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VIForenede Stater
Kliniske forsøg med UX003
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttet
-
Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligMucopolysaccharidosis type 7Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLedigSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIForenede Stater, Brasilien, Mexico, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal