Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen knoglemarvstransplantation for arvelige stofskiftesygdomme

9. januar 2018 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation for arvelige metaboliske lidelser med standardrisiko

Begrundelse: Indgivelse af kemoterapi før en donorstamcelletransplantation er nødvendig for at forhindre patientens immunsystem i at afstøde donorens stamceller. Når sunde stamceller fra en donor infunderes i patienten, kan donorens hvide blodlegemer give det manglende enzym, der forårsager stofskiftesygdommen. Nogle gange kan de transplanterede celler fra en donor lave et immunrespons mod kroppens normale celler. Indgivelse af et monoklonalt antistof, alemtuzumab, før transplantation og cyclosporin og mycophenolatmofetil før og efter transplantation kan forhindre dette i at ske. Dette kan være en effektiv behandling for arvelige stofskiftesygdomme.

Formål: Designet af denne undersøgelse er at opnå donorcelle-engraftment hos patienter med standard-risiko arvelige metaboliske sygdomme med begrænset peri-transplantation morbiditet og dødelighed. Dette vil blive opnået gennem administration af det beskrevne kemoterapiregime. Hensigten er at følge transplanterede patienter i årevis efter transplantation, monitorere dem for komplikationer af deres sygdom og bistå familier med en mangefacetteret tværfaglig tilgang.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

  • At estimere andelen af ​​patienter med donorafledt engraftment på dag 100 efter transplantation som defineret af 80 % eller flere donorceller i CD3 (T-celle) fraktionen

Sekundære mål:

  • For at bestemme forekomsten og sværhedsgraden af ​​graft-versus-host disease (GVHD) på dag 100
  • For at bestemme forekomsten af ​​peri-transplantationsdødelighed (død på dag 100)
  • At overvåge donorcellekimærisme på forskellige tidspunkter efter allogen transplantation med dette transplantationsregime som bestemt på dag 28, 42, 100, 6 måneder og årligt i 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have diagnosen en af ​​følgende: mucopolysaccharidosis lidelse, glycoprotein metabolisk lidelse, sphingolipidoser eller arvelig leukodystrofi, peroxisomal lidelse eller andre arvelige sygdomme i stofskiftet
  • Skal have en acceptabel graftkilde som defineret af University of Minnesota kriterier
  • Tilstrækkelig organfunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide - menstruerende kvinder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 14 dage efter behandlingsstart
  • Bevis på human immundefekt virus (HIV) infektion eller kendt HIV positiv serologi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Transplantationspatienter
Omfatter patienter, der modtog allogen stamcelletransplantation efter behandlingsplan for Campath-1H, cyclophosphamid, cyclosporin A, mycophenolatmofetil og busulfan.
Medicin: Campath-1H
Administreret Dage -21, -20 og -19, 0,3 mg/kg subkutant (SQ) eller intravenøst ​​(IV)
Andre navne:
  • Alemtuzumab
Medicin: Cyclofosfamid
Indgivet dage -10 til -6, 50 mg/kg/dag intravenøst ​​(IV) over 2 timer - med Mesna kontinuerlig infusion eller 5 gange dagligt.
Andre navne:
  • Cytoxan(R)
Medicin: Busulfan
Indgivet hver 6. time: Hvis < eller = 12 kg, derefter 1,1 mg/kg/dosis intravenøst ​​(IV). Hvis > 12 kg så 0,8 mg/kg/dosis IV
Andre navne:
  • Busulfex(R)
Procedure: Allogen stamcelletransplantation
Indgivet > 24 timer efter sidste dosis busulfan.
Andre navne:
  • stamcelletransplantation
Medicin: Cyclosporin A

2,5 mg/kg/dosis intravenøst ​​(IV_ begyndende på dag -3. Hyppigheden af ​​daglig dosering vil være baseret på modtagerens kropsvægt:

  • Hvis kropsvægten er ≤ 40 kg, vil doseringen være 3 gange dagligt
  • Hvis kropsvægten er > 40 kg, vil doseringen være 2 gange dagligt. Der vil blive forsøgt at opretholde et bundniveau for cyclosporin på 250 mg/L til 350 mg/L. Når patienten kan tolerere oral medicin og har en normal gastrointestinal transittid, vil CsA blive konverteret til en oral form i en dosis på 2 gange den nuværende IV-dosis (maksimalt 12,5 mg/kg/dag som initial oral dosis).
Andre navne:
  • CsA
Medicin: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg/dosis (maks. dosis på 1 gram) IV tre gange dagligt begyndende på dag -3 i en dosis baseret på kropsvægt: Den samme dosis anvendes oralt eller intravenøst. Stop MMF på dag +42 eller 7 dage efter opnået engraftment (ANC>500 x 10^6 neutrofiler/L x 3 dage og kimærisme >90%), alt efter hvad der er senere.
Andre navne:
  • MMF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med donorafledt engraftment
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Donorafledt engraftment er defineret som 80 procent eller mere donorceller i modtagerens knoglemarv og blodceller.
Dag 100 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med grad 0 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation

GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger:

grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4
Dag 100 efter transplantation
Antal patienter med grad 1 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation

GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger:

grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4
Dag 100 efter transplantation
Antal patienter med grad 2 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation

GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger:

grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4
Dag 100 efter transplantation
Antal patienter med grad 3 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation

GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger:

grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4
Dag 100 efter transplantation
Antal patienter med grad 4 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation

GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger:

grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4
Dag 100 efter transplantation
Antal patienter, der døde peri-transplantation
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Peri-transplantation er defineret som inden for 100 dage efter transplantation.
Dag 100 efter transplantation
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 28
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af ​​knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
Dag 28
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 42
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af ​​knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
Dag 42
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 100
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af ​​knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
Dag 100
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: 6 måneder
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af ​​knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
6 måneder
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Et år
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af ​​knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2010

Først opslået (SKØN)

7. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2018

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (ANDET: Blood and Marrow Transplantation Program)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis

Kliniske forsøg med Campath-1H

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner