- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01043640
Allogen knoglemarvstransplantation for arvelige stofskiftesygdomme
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation for arvelige metaboliske lidelser med standardrisiko
Begrundelse: Indgivelse af kemoterapi før en donorstamcelletransplantation er nødvendig for at forhindre patientens immunsystem i at afstøde donorens stamceller. Når sunde stamceller fra en donor infunderes i patienten, kan donorens hvide blodlegemer give det manglende enzym, der forårsager stofskiftesygdommen. Nogle gange kan de transplanterede celler fra en donor lave et immunrespons mod kroppens normale celler. Indgivelse af et monoklonalt antistof, alemtuzumab, før transplantation og cyclosporin og mycophenolatmofetil før og efter transplantation kan forhindre dette i at ske. Dette kan være en effektiv behandling for arvelige stofskiftesygdomme.
Formål: Designet af denne undersøgelse er at opnå donorcelle-engraftment hos patienter med standard-risiko arvelige metaboliske sygdomme med begrænset peri-transplantation morbiditet og dødelighed. Dette vil blive opnået gennem administration af det beskrevne kemoterapiregime. Hensigten er at følge transplanterede patienter i årevis efter transplantation, monitorere dem for komplikationer af deres sygdom og bistå familier med en mangefacetteret tværfaglig tilgang.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Primært mål:
- At estimere andelen af patienter med donorafledt engraftment på dag 100 efter transplantation som defineret af 80 % eller flere donorceller i CD3 (T-celle) fraktionen
Sekundære mål:
- For at bestemme forekomsten og sværhedsgraden af graft-versus-host disease (GVHD) på dag 100
- For at bestemme forekomsten af peri-transplantationsdødelighed (død på dag 100)
- At overvåge donorcellekimærisme på forskellige tidspunkter efter allogen transplantation med dette transplantationsregime som bestemt på dag 28, 42, 100, 6 måneder og årligt i 5 år.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have diagnosen en af følgende: mucopolysaccharidosis lidelse, glycoprotein metabolisk lidelse, sphingolipidoser eller arvelig leukodystrofi, peroxisomal lidelse eller andre arvelige sygdomme i stofskiftet
- Skal have en acceptabel graftkilde som defineret af University of Minnesota kriterier
- Tilstrækkelig organfunktion
Ekskluderingskriterier:
- Gravide - menstruerende kvinder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 14 dage efter behandlingsstart
- Bevis på human immundefekt virus (HIV) infektion eller kendt HIV positiv serologi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTEL: Transplantationspatienter
Omfatter patienter, der modtog allogen stamcelletransplantation efter behandlingsplan for Campath-1H, cyclophosphamid, cyclosporin A, mycophenolatmofetil og busulfan.
|
Administreret Dage -21, -20 og -19, 0,3 mg/kg subkutant (SQ) eller intravenøst (IV)
Andre navne:
Indgivet dage -10 til -6, 50 mg/kg/dag intravenøst (IV) over 2 timer - med Mesna kontinuerlig infusion eller 5 gange dagligt.
Andre navne:
Indgivet hver 6. time: Hvis < eller = 12 kg, derefter 1,1 mg/kg/dosis intravenøst (IV).
Hvis > 12 kg så 0,8 mg/kg/dosis IV
Andre navne:
Indgivet > 24 timer efter sidste dosis busulfan.
Andre navne:
2,5 mg/kg/dosis intravenøst (IV_ begyndende på dag -3. Hyppigheden af daglig dosering vil være baseret på modtagerens kropsvægt:
Andre navne:
15 mg/kg/dosis (maks. dosis på 1 gram) IV tre gange dagligt begyndende på dag -3 i en dosis baseret på kropsvægt: Den samme dosis anvendes oralt eller intravenøst.
Stop MMF på dag +42 eller 7 dage efter opnået engraftment (ANC>500 x 10^6 neutrofiler/L x 3 dage og kimærisme >90%), alt efter hvad der er senere.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal patienter med donorafledt engraftment
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
Donorafledt engraftment er defineret som 80 procent eller mere donorceller i modtagerens knoglemarv og blodceller.
|
Dag 100 efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal patienter med grad 0 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger: grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4 |
Dag 100 efter transplantation
|
Antal patienter med grad 1 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger: grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4 |
Dag 100 efter transplantation
|
Antal patienter med grad 2 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger: grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4 |
Dag 100 efter transplantation
|
Antal patienter med grad 3 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger: grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4 |
Dag 100 efter transplantation
|
Antal patienter med grad 4 graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
GVHD-klassificering udføres ved hjælp af modificerede Glucksberg-kriterier og er som følger: grad 0: fravær af hud-, lever- og/eller gastrointestinale (GI) involvering grad 1: hudstadie 1 eller 2 kun grad 2: hudstadie 3 eller leverstadie 1 eller lavere GI-stadie 1 eller øvre GI-involvering grad 3: hudstadie 0 - 3 plus leverstadie 2-4 eller lavere GI-stadie 2-3 grad 4: hudstadie 4 eller lavere GI-stadie 4 |
Dag 100 efter transplantation
|
Antal patienter, der døde peri-transplantation
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
|
Peri-transplantation er defineret som inden for 100 dage efter transplantation.
|
Dag 100 efter transplantation
|
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 28
|
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
|
Dag 28
|
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 42
|
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
|
Dag 42
|
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Dag 100
|
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
|
Dag 100
|
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: 6 måneder
|
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
|
6 måneder
|
Donorcellekimærisme efter transplantation
Tidsramme: Et år
|
Donorcellekimærisme er defineret som procentdelen af knoglemarv og blodceller i modtageren, der er af donoroprindelse.
|
Et år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdomme i det endokrine system
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Leukoencefalopati
- Binyresygdomme
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Adrenal insufficiens
- Sulfatidose
- Syndrom
- Sygdom
- Mucopolysaccharidosis II
- Mucopolysaccharidoser
- Mucopolysaccharidosis I
- Metaboliske sygdomme
- Peroxisomale lidelser
- Adrenoleukodystrofi
- Leukodystrofi, Metakromatisk
- Leukodystrofi, globoidcelle
- Sphingolipidoser
- Sygdomme med mannosidase mangel
- alfa-mannosidose
- Fucosidosis
- Mucopolysaccharidosis VI
- Mucopolysaccharidosis VII
- Aspartylglucosaminuri
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infektionsmidler
- Enzymhæmmere
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Dermatologiske midler
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Antituberkulære midler
- Antibiotika, Antituberkulær
- Calcineurin-hæmmere
- Cyclofosfamid
- Mycophenolsyre
- Busulfan
- Cyclosporin
- Cyclosporiner
- Alemtuzumab
Andre undersøgelses-id-numre
- 2009LS088
- MT2009-19 (ANDET: Blood and Marrow Transplantation Program)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | Mucopolysaccharidosis Type 3 B | MPS III B | MPS 3 BForenede Stater, Spanien, Kalkun, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-ATyskland
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIA | Mucopolysaccharidosis Type IIIBForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
University Hospital HeidelbergAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mestringsadfærd | Mucopolysaccharidosis Type III | AdfærdsforstyrrelserTyskland
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VIForenede Stater
Kliniske forsøg med Campath-1H
-
M.D. Anderson Cancer CenterTrukket tilbage
-
M.D. Anderson Cancer CenterLeudositeAfsluttetLymfom, B-celle | Lymfom, T-celle | Lymfom, lavgradig | Leukæmi, lymfatisk, akut | Leukæmi, lymfatisk, kroniskForenede Stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterAfsluttet
-
M.D. Anderson Cancer CenterBerlex Laboratories, Inc.AfsluttetKronisk lymfatisk leukæmiForenede Stater
-
Northwestern UniversityGenzyme, a Sanofi Company; Millennium Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Dana-Farber Cancer InstituteMassachusetts General Hospital; Bayer; University of California, Los Angeles og andre samarbejdspartnereAfsluttetLymfoplasmacytisk lymfom | Waldenstroms makroglobulinæmiForenede Stater
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustUkendtVaskulitis | Mikroskopisk polyangiitis | Granulomatose med polyangiitis | WegenersDet Forenede Kongerige
-
University of Wisconsin, MadisonAfsluttetLidelse relateret til nyretransplantationForenede Stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterAktiv, ikke rekrutterendeTilbagevendende T-celle prolymfocytisk leukæmi | T-celle prolymfocytisk leukæmiForenede Stater
-
Chronic Lymphocytic Leukemia Research ConsortiumBayerUkendtB-celle kronisk lymfatisk leukæmiForenede Stater