Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mucopolysaccharidosis VII sygdomsovervågningsprogram

22. februar 2024 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP)

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere MPS VII sygdomspræsentation og -progression og vurdere langsigtet effektivitet og sikkerhed, herunder overfølsomhedsreaktioner og immunogenicitet af vestronidase alfa.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) er en global, prospektiv, multicenter, longitudinel protokol designet til at karakterisere MPS VII sygdomspræsentation og progression, vurdere langsigtet effektivitet og sikkerhed af vestronidase alfa, herunder overfølsomhedsreaktioner og immunogenicitet. som prospektivt undersøge longitudinelle ændringer på tværs af biomarkører, kliniske vurderinger og patient/plejer-rapporterede resultatmål i en repræsentativ population. Formålet med denne DMP er at indsamle data om patienter med MPS VII for at give et omfattende datasæt om den kliniske præsentation, heterogenitet og sygdomsprogression og meningsfulde standardiserede ICH GCP-kvalitetsdata indsamlet i klinikken på tværs af flere steder globalt. DMP er ikke et randomiseret studie, og både behandlede og ubehandlede patienter vil blive indskrevet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Rekruttering
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekruttering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Afsluttet
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
    • Provence Alpes Cote D'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015 CN
        • Rekruttering
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gazi University
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar do Porto
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en bekræftet diagnose af MPS VII, herunder patienter, der allerede modtog vestronidase alfa i et klinisk forsøg med Ultragenyx eller program for tidlig adgang/compassionate use, og patienter, der ikke fik vestronidase alfa.

Patienter, der tidligere var optaget i et Ultragenyx-sponsoreret klinisk forsøg, kan deltage i DMP, hvis de har afsluttet eller afbrudt det kliniske forsøg.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MPS VII baseret på laboratoriediagnose, herunder enten enzymatisk eller mutationsanalyse.
  • Villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke eller, i tilfælde af patienter under 18 år (eller under voksenalder som defineret af lokale love og regler) eller patienter >18 år, som har kognitive mangler, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at DMP's art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Villig til at overholde DMP besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltagelse i et andet lægemiddelfirma-sponsoreret interventionelt klinisk forsøg, medmindre det er godkendt af Ultragenyx.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med MPS VII, der modtager vestronidase-alfa
via recept eller program for tidlig adgang/compassionate use
Adgang til enhver behandling er kun gennem autoriseret kommerciel brug eller tilgængelige udvidede adgangsprogrammer og ikke som en del af denne DMP.
Patienter med MPS VII, der ikke får vestronidase-alfa
ingen anden behandling eller behandling end vestronidase alfa
Adgang til enhver behandling er kun gennem autoriseret kommerciel brug eller tilgængelige udvidede adgangsprogrammer og ikke som en del af denne DMP.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk forløb af MPS VII sygdom
Tidsramme: 10 år
At karakterisere MPS VII sygdomspræsentation og progression over tid hos patienter behandlet og ikke behandlet med vestronidase alfa
10 år
Langsigtet effektivitet af Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
For at evaluere longitudinelle ændringer i biomarkør(er), kliniske vurderinger og patient/plejer rapporterede resultater for at undersøge effektiviteten af ​​vestronidase alfa
10 år
Langsigtet sikkerhed af Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
Overfølsomhedsreaktioner, immunogenicitet og andre sikkerhedsresultater vil blive vurderet for at undersøge den langsigtede sikkerhed af vestronidase alfa.
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2033

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

30. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sly Syndrom

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Abonner