- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03604835
Mucopolysaccharidosis VII sygdomsovervågningsprogram
Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Patients Contact: Trial Recruitment
- Telefonnummer: 1-888-756-8657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: HCPs Contact: Medical Information
- Telefonnummer: 1-888-756-8657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
- Rekruttering
- Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-003
- Rekruttering
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Afsluttet
- New York University Langone Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Rekruttering
- University of Utah Medical Center
-
Kontakt:
- Bailey
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Provence Alpes Cote D'Azur
-
Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Frankrig, 13005
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
-
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015 CN
- Rekruttering
- Erasmus University Medical Center Rotterdam
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06560
- Ikke rekrutterer endnu
- Gazi University
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4050-651
- Rekruttering
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Rekruttering
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Patienter med en bekræftet diagnose af MPS VII, herunder patienter, der allerede modtog vestronidase alfa i et klinisk forsøg med Ultragenyx eller program for tidlig adgang/compassionate use, og patienter, der ikke fik vestronidase alfa.
Patienter, der tidligere var optaget i et Ultragenyx-sponsoreret klinisk forsøg, kan deltage i DMP, hvis de har afsluttet eller afbrudt det kliniske forsøg.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af MPS VII baseret på laboratoriediagnose, herunder enten enzymatisk eller mutationsanalyse.
- Villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke eller, i tilfælde af patienter under 18 år (eller under voksenalder som defineret af lokale love og regler) eller patienter >18 år, som har kognitive mangler, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at DMP's art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
- Villig til at overholde DMP besøgsplan.
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig deltagelse i et andet lægemiddelfirma-sponsoreret interventionelt klinisk forsøg, medmindre det er godkendt af Ultragenyx.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Patienter med MPS VII, der modtager vestronidase-alfa
via recept eller program for tidlig adgang/compassionate use
|
Adgang til enhver behandling er kun gennem autoriseret kommerciel brug eller tilgængelige udvidede adgangsprogrammer og ikke som en del af denne DMP.
|
Patienter med MPS VII, der ikke får vestronidase-alfa
ingen anden behandling eller behandling end vestronidase alfa
|
Adgang til enhver behandling er kun gennem autoriseret kommerciel brug eller tilgængelige udvidede adgangsprogrammer og ikke som en del af denne DMP.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Klinisk forløb af MPS VII sygdom
Tidsramme: 10 år
|
At karakterisere MPS VII sygdomspræsentation og progression over tid hos patienter behandlet og ikke behandlet med vestronidase alfa
|
10 år
|
Langsigtet effektivitet af Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
|
For at evaluere longitudinelle ændringer i biomarkør(er), kliniske vurderinger og patient/plejer rapporterede resultater for at undersøge effektiviteten af vestronidase alfa
|
10 år
|
Langsigtet sikkerhed af Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
|
Overfølsomhedsreaktioner, immunogenicitet og andre sikkerhedsresultater vil blive vurderet for at undersøge den langsigtede sikkerhed af vestronidase alfa.
|
10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UX003-CL401
- EUPAS25082 (Anden identifikator: EU PAS Number)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Sly Syndrom
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIForenede Stater, Brasilien, Mexico, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLedigSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | MPS VII | MPS 7Forenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetMucopolysaccharidosis | Hurler syndrom | Sphingolipidoser | Peroxisomale lidelser | Krabbes sygdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetSphingolipidoser | Niemann-Pick sygdom, type C | Krabbes sygdom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sygdom | Niemann-Pick sygdom type BForenede Stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Riphah International UniversityAfsluttet
Kliniske forsøg med Ingen indgriben
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionAfsluttet
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalAfsluttetRadiofrekvensablation | Mikrobølge-ablationKorea, Republikken
-
University of MinnesotaAfsluttet
-
Swiss Federal Institute of TechnologyInstituto de Investigação em ImunologiaAfsluttetForstyrrelser i jernmetabolisme | Overbelastning af jern | PolyfenolerPortugal, Schweiz
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenAfsluttet
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetSeglcellesygdomFrankrig
-
China National Center for Cardiovascular DiseasesUkendt
-
Northwestern UniversityAfsluttet
-
University of Sao Paulo General HospitalUkendtParkinsons sygdomBrasilien