Effekt af et bredspektret kosttilskud på mitokondriel funktion hos børn med autismespektrumforstyrrelse
7. juni 2026 opdateret af: Richard Frye, Rossignol Medical Center
Effekt af et bredspektret kosttilskud på mitokondriel funktion hos børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere de metaboliske virkninger af et omfattende bredspektret tilskud til børn med ASD for at bestemme, om det fysiologisk retter sig mod mitokondrielle veje, der vides at være unormale hos børn med ASD. Interventionen er et almindeligt anvendt bredspektret kosttilskud. , som teoretisk er designet til at normalisere mitokondriefunktionen.
Efterforskerne sigter mod at afgøre, om tilskuddet har den hypotesemæssige effekt på fysiologi hos personer med ASD.
Undersøgeren vil indskrive op til 50 børn i alderen 4 til 14 år med bekræftet ASD og mitokondriel dysfunktion, og deltagelse vil vare 26 uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelse (ASD) er en heterogen neuroudviklingsforstyrrelse, ofte med livslange konsekvenser, som rammer små børn i kritiske udviklingsperioder. Centers for Disease Control anslår, at ASD påvirker så mange som 17 ud af 1000 børn (1 ud af 59) i USA, hvilket tyder på, at prævalensen er højere end tidligere skøn. På trods af den dramatiske stigning i den påviste prævalens af ASD i løbet af de sidste to årtier , er der ingen effektiv medicinsk behandling for kerne-ASD-symptomer (social kommunikation og gentagen adfærd), det tæt forbundne problem med sprogsvækkelse eller den underliggende patofysiologi af ASD. I øjeblikket er den eneste accepterede behandling for kerne ASD-symptomer adfærdsterapi, som kan indebære intensiv en-til-en behandling over flere år.
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af et bredspektret kosttilskud på mitokondriel funktion hos personer med ASD. Deltagere, der indgår i forsøget, vil have abnormiteter i mitokondriel funktion, som vides at være forbundet med ASD (ca. 50+% af børn med ASD), men som ikke er diagnostiske for mitokondriel sygdom. Forskerne antager, at kosttilskud designet til børn med ASD har en fysiologisk virkning, der normaliserer mitokondriel funktion og cellulær fysiologi i hele kroppen.
For at teste, om det målrettede kosttilskud er placebo overlegent, vil efterforskerne undersøge 50 børn i alderen 4 til 14 år med bekræftet ASD og kendte abnorme variationer i mitokondrie ved baseline. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage aktiv behandling eller placebo i 12 uger under dobbeltblindede forhold og i slutningen af de 12 uger skifte til den modsatte tilstand efter en 2-ugers udvaskningsperiode. Mitokondriel funktion vil blive målt ved baseline og efter hver behandlingsarm for at afgøre, om tilskuddet har en positiv indflydelse på cellulær biokemi. Efterforskeren vil også evaluere effektiviteten af tilskuddet på kerne- og associerede ASD-symptomer ved hjælp af adskillige adfærdsvurderinger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Southwestern Research & Resource Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Vægt ≥ 15 kg og ≤ 100 kg;
- DSM-5 diagnose af autismespektrumforstyrrelse som etableret ved formel klinisk vurdering, som omfatter et guldstandardværktøj såsom Autism Diagnostic Observational Schedule.
- Aktuel Clinical Global Impression Alvorlighedsscore ≥ 4
- Stabil uddannelses- og terapiplan (en måned) uden planlagte ændringer i behandlingens intensitet i 12 uger.
- Der tales engelsk i hjemmet, og mindst én forælder kan læse, skrive og tale engelsk.
- Stabil medicinering (ingen ændringer i de seneste 6 uger og ingen planlagte ændringer i undersøgelsens varighed.
- Elektrontransportkædekompleks (I, II, III, IV) eller citratsyntaseaktivitet, som er >= 2,0 standardafvigelse over eller under gennemsnittet (uden for det normale område)
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af alvorlige adfærdsproblemer (tantrum, aggression, selvskade), som en anden behandling er berettiget til.
- Aktuel klinisk global indtryksscore < 7 (ekstremt syg)
- Betydelig medicinsk tilstand ved historie eller ved fysisk undersøgelse eller laboratorieprøver, der ville være uforenelige med behandlingen.
- Børn, der tager antikonvulsiv medicin mod anfald eller aktiv epilepsi.
- Diagnose af mitokondriel sygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Bredspektret kosttilskud
Det bredspektrede ernæringstilskud, der anvendes, vil være en kombination af NeuroNeeds: SpectrumNeeds og QNeeds.
Vægtbaseret dosering vil blive brugt.
Den daglige portionsstørrelse vil blive opdelt i to orale daglige doser i form af et pulver, som kan blandes i væske eller mad.
Tilsammen er der 34 forskellige kosttilskud i produkterne.
Bortset fra ubiquinol leveres alle disse næringsstoffer i pulverform i SpectrumNeeds.
Ubiquinol leveres separat i QNeeds gelkapsler.
Disse kapsler kan sluges hele eller klippes med en saks, og indholdet presses ud og tilsættes SpectrumNeeds lige før indtagelse.
|
Omfattende pulver med 33 kosttilskud og 1 kosttilskud via gelkapsel.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo kontrol
Deltagere randomiseret til at modtage placebo vil tage placebo i oral form opdelt i pulver og en gelkapsel på samme måde som behandlingen.
I den anden fase af cross-over vil deltagerne være en del af den modsatte gruppe, de blev tildelt i fase I (Placebo eller Behandling).
Mængder til placebo eller behandling vil matche på tværs af faser for hvert forsøgsperson ved at anvende den samme vægtbaserede dosering.
|
Inaktiv placebo komparator
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i mitokondrisk aktivitet hos undersøgelsespatienter: Citratsyntase
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Mitochondrial aktivitet og redoxmetabolisme ved baseline og efter placebo og supplementarme i undersøgelsen, som bestemt gennem laboratorievurdering.
Normalt interval 4,4 til 22 med gennemsnit og SD på 12,1 og 5,1.
Det er bedre at være inden for det normale interval end uden for det normale interval, uanset om værdien er højere eller lavere.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i mitokondrisk aktivitet hos undersøgelsespatienter: kompleks I
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Mitochondrial aktivitet og redoxmetabolisme ved baseline og efter placebo og supplementarme i undersøgelsen, som bestemt gennem laboratorievurdering.
Normalt interval er 3,4 til 11,9 med et gennemsnit på 7,65.
Uden for det normale interval er værre uanset om det er over eller under det normale interval.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i mitokondrisk aktivitet hos undersøgelsespatienter: kompleks II
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Mitochondrial aktivitet og redoxmetabolisme ved baseline og efter placebo og supplementarme i undersøgelsen, som bestemt gennem laboratorievurdering.
Normalt interval (gennemsnit ± SD) 0,03 - 0,35 (0,194 ± 0,08).
Det er bedre at være inden for det normale interval, uanset om værdien er over eller under det normale interval
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i mitokondrisk aktivitet hos undersøgelsespatienter: kompleks IV
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Mitochondrial aktivitet og redoxmetabolisme ved baseline og efter placebo og supplementarme i undersøgelsen, som bestemt gennem laboratorievurdering.
Normalt interval (gennemsnit ± SD) 0,15 - 0,6 (0,31 ± 0,1).
Bedre scoringer er inde i det normale interval, uanset om de er højere eller lavere.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Childhood Autism Rating Scale (CARS) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Den barndoms Autism Rating Scale er en 15-punkts kliniker-klassificeret skala, der måler sværhedsgraden af kerne ASD-symptomer på social kommunikation og begrænsede og gentagne mønstre for adfærd, interesser eller aktiviteter.
Hver vare scores på en 4 -punkts skala af sværhedsgraden fra 1 (ingen/minimal) til 4 (svær).
Minimal score er 15 og maksimal score er 60.
Foranstaltningen er den samlede score for de 15 poster, hvor en score på 15-27,5 afspejler minimal til ingen sværhedsgrad af symptomer, 28-33,5 afspejler mild til moderat sværhedsgrad af symptomer, og en score på 34 eller højere afspejler alvorlige symptomer.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i den kliniske Global Impression Scale (CGI) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Det kliniske globale indtryk-sværhedsgrad (CGI-S) er en kliniker, der vurderes 7-punkts mål for den samlede symptomatiske sværhedsgrad af psykopatologi.
Resultater spænder fra 1 (normal, slet ikke syg) til 4 (moderat syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter).
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i børnenes Yale-Brown Obsessive tvangsskala modificeret til Autism Spectrum Disorder (CYBOCS-ASD) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Børnenes Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale modificeret til autismespektrumforstyrrelse er en 5-punkts kliniker-klassificeret foranstaltning for at evaluere sværhedsgraden af gentagen adfærd hos børn med ASD.
Hver vare scores på en 5 -punkts skala fra 0 (ingen) til 4 (ekstrem) for sværhedsgraden af: tidsforbrug, interferens i hverdagen, nød, modstand og grad af kontrol over opførslen.
En samlet score varierer fra 0 til 20.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i den afvigende adfærdscheckliste (ABC) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Den afvigende adfærdstjekliste er et 58-punkts plejepersonale, der består af fem underskalaer: hyperaktivitet, irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotypisk opførsel og upassende tale hos børn med udviklingshæmning.
En højere score indikerer hyppigere afvigende adfærd.
Vores sekundære foranstaltninger er underskala -score for irritabilitet (15 vare), social tilbagetrækning (16 vare) og hyperaktivitet (16 vare).
Hvert element satser adfærdsgrad på en 4 -punkts skala fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad).
Den samlede score varierer fra 0 til 174.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i den overordnede klassificerede angstskala for ASD (PRAS-ASD) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Den forælder-klassificerede angstskala for autismespektrumforstyrrelse er en skala på 25 punkter, der måler angst hos unge med ASD.
Hver vare vurderer sværhedsgraden af en opførsel på 4 -punkts skala fra 0 (ingen/ikke til stede) til 3 (alvorlig/meget hyppig og et stort problem).
Den samlede score varierer fra 0 til 75.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i CareGiver Strain Questionnaire (CGSQ) score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Spørgeskemaet Omsorgspersoner med kort form er et mål på 7 punkter for selvrapporteret belastning, som plejere af børn med adfærdsforstyrrelser oplever.
Hver vare vurderer sværhedsgraden af interferens i kvaliteten af plejepersonens liv på en 5 -punkts skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget).
Skalaen varierer fra 0 til 28.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Ændring i Vineland III Careegiver score
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Vineland III-plejepersonalet er et forældremyndighed på 381 punkter for adaptiv adfærd hos børn med udviklingsmæssige og intellektuelle handicap.
Vineland består af tre underresultater for følgende domæner: kommunikation, daglige livsfærdigheder og socialisering.
Hyppigheden af adaptiv adfærd for hver vare scores i en skala fra 0 (aldrig) til 2 (normalt).
Den samlede adaptive score afspejles som en sammensat score af subdomænerne (som bestemmes af aldersnormer), hvor en højere total score afspejler højere funktion.
Skalaen er standardiseret med et gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 15.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
|
Evaluer interventionssikkerhed
Tidsramme: Screening, baseline, efter uge 4, efter uge 8, efter uge 12, Atter uge 16, efter uge 20, efter uge 24
|
Columbia-Suicide Severity Severity Rating Scale: En selvmordsrisikovurdering, der identificerer tilstedeværelsen og sværhedsgraden af selvmordstanker, planlægning og adfærd samt ikke-selvmængden af selvskadet adfærd.
Tilstedeværelse af nogen af disse opførsler i løbet af studietilmeldingen betragtes som en bivirkning.
|
Screening, baseline, efter uge 4, efter uge 8, efter uge 12, Atter uge 16, efter uge 20, efter uge 24
|
|
Undersøg ændringen i kognitiv evne
Tidsramme: Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Differential Evner Scale-II: Kognitive evner på tværs af kerneområder: verbal, ikke-verbal, rumlig.
Subtests: Verbal forståelse: 42-punkts domæne, rå score 0-23.
Navngivning af ordforråd: 34-punkts domæne, rå score 0-28.
Orddefinitioner: 35-punkts domæne, rå score 0-25.
Verbale ligheder: 33-punkts domæne, rå score 0-28.
Billedligheder: 32-punkts domæne, rå score 0-23.
Billedligheder: 50-punkts domæne, rå score 0-34.
Matrixer: 56-punkts domæne, rå score 0-33.
Mønsterkonstruktion: 35-punkts domæne, rå score 0-74.
Kopiering: 20-punkts domæne, rå score 0-36.
Huskning af design: 22-punkts domæne, rå score 0-43.
Alle underdomæner har en T-score rækkevidde på 10-90.
Verbal Ability Standard score varierer fra 30-170.
Standard score for ikke-verbal evne varierer fra 32-170.
Rumlig evne Standard score varierer fra 34-170.
Den samlede generelle konceptuelle evne Standard score varierer fra 30-170.
Subtests og varesæt, der er givet, varierer efter deltageralder.
Højere score er bedre.
|
Før (baseline), efter del I (uge 12), efter del 2 (uge 24)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Richard E Frye, MD, PhD, Rossignol Medical Center, Phoenix AZ
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Delhey LM, Nur Kilinc E, Yin L, Slattery JC, Tippett ML, Rose S, Bennuri SC, Kahler SG, Damle S, Legido A, Goldenthal MJ, Frye RE. The Effect of Mitochondrial Supplements on Mitochondrial Activity in Children with Autism Spectrum Disorder. J Clin Med. 2017 Feb 13;6(2):18. doi: 10.3390/jcm6020018.
- Rose S, Niyazov DM, Rossignol DA, Goldenthal M, Kahler SG, Frye RE. Clinical and Molecular Characteristics of Mitochondrial Dysfunction in Autism Spectrum Disorder. Mol Diagn Ther. 2018 Oct;22(5):571-593. doi: 10.1007/s40291-018-0352-x.
- Frye RE, Rossignol DA. Treatments for biomedical abnormalities associated with autism spectrum disorder. Front Pediatr. 2014 Jun 27;2:66. doi: 10.3389/fped.2014.00066. eCollection 2014.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. juli 2022
Studieafslutning (Faktiske)
31. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. februar 2019
Først opslået (Faktiske)
8. februar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MITO
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .